Krystal Biotech informa avances del 1T de 2026 en KB803, KB801 y la expansión de VYJUVEK

Krystal Biotech informó que se ha completado la inscripción en el estudio registracional IOLITE de KB803 para el tratamiento y la prevención de abrasiones corneales en pacientes con epidermólisis bullosa distrófica, y señaló que sigue encaminada a presentar lecturas de datos registracionales de KB803 y KB801 en 2026. La compañía también indicó que la FDA otorgó la designación de tecnología de plataforma para KB407 y KB111, mientras VYJUVEK continuó su expansión global.

La compañía señaló que se ha inscrito a un total de 16 pacientes en IOLITE, un estudio intra-paciente, doble ciego, descentralizado, controlado con placebo y con diseño cruzado que evalúa KB803. El criterio principal de valoración de eficacia será el cambio en el número promedio de días por mes con síntomas de abrasión corneal durante el tratamiento con KB803 frente a placebo, y la compañía espera informar resultados preliminares en el 4T de 2026.

Para KB801 para el tratamiento de la queratitis neurotrófica, la compañía señaló que continúa la inscripción en EMERALD-1, un estudio registracional, aleatorizado 1:1, doble enmascarado, multicéntrico y controlado con placebo. La compañía espera completar la inscripción total de 60 pacientes en EMERALD-1 y anunciar los datos antes de fin de año.

Para KB407 para el tratamiento de la fibrosis quística, la compañía señaló que la FDA otorgó la designación de tecnología de plataforma al vector viral de herpes simple tipo 1 modificado genéticamente y no replicante utilizado en el programa. Con base en sus interacciones con la FDA, la compañía está iniciando un estudio abierto, de un solo brazo, para evaluar la seguridad de dosis repetidas de KB407 durante 24 semanas en cinco pacientes con fibrosis quística que no son elegibles para la terapia moduladora, no la toleran o no se benefician de ella; se espera que la dosificación comience a finales de este mes, que la inscripción se complete en el 2T de 2026 y que los resultados se den a conocer antes de fin de año.

En enero de 2026, la compañía anunció una actualización clínica positiva de la cohorte de dosis más alta de CORAL-1, que confirmó la administración pulmonar y la expresión de la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística de tipo silvestre tras la administración inhalada de KB407. Se observó transducción de células de las vías respiratorias por KB407 en todos los pacientes con broncoscopias exitosas, con una amplia distribución en las vías respiratorias y una transducción, evaluadas mediante inmunofluorescencia de CFTR o de marcadores virales, que oscilaron entre 29.4% y 42.1% de las células de las vías respiratorias de conducción, y KB407 inhalado siguió siendo bien tolerado a la dosis más alta.

Para KB408 para la enfermedad pulmonar por deficiencia de alfa-1 antitripsina, la compañía señaló que continúa la inscripción de pacientes en la Cohorte 2B de dosis repetidas de SERPENTINE-1 y espera informar datos interinos de esta cohorte en 2026. La Cohorte 2B está diseñada para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la dosificación repetida de KB408 al mismo nivel de dosis que previamente demostró administrar de forma segura SERPINA1 a los pulmones de los pacientes tras una dosis única.

Para KB111 para el tratamiento de la enfermedad de Hailey-Hailey, la compañía señaló que la FDA también otorgó la designación de tecnología de plataforma al vector viral utilizado en el programa, lo que proporciona las mismas eficiencias regulatorias disponibles para KB801 y KB407. La compañía indicó que espera completar el desarrollo y la validación de una escala de gravedad específica para HHD en el 1S de 2026, iniciar HALITE-1 a finales de este mes en aproximadamente siete pacientes, informar resultados de HALITE-1 en el 2S de 2026 y presentar los resultados junto con el diseño del estudio registracional para conversaciones con la FDA en el 2S de 2026, con el fin de posibilitar un eventual inicio del estudio registracional en 2027.

En oncología, la compañía señaló que la FDA otorgó la designación RMAT a KB707 para el tratamiento del cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado en 2025. La compañía también dijo que está inscribiendo pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado en una cohorte de expansión de dosis de KYANITE-1 que evalúa KB707 inhalado en combinación con quimioterapia.

Para VYJUVEK, la compañía registró $107.1 millones en ingresos netos por producto en el cuarto trimestre de 2025 y $389.1 millones en el conjunto de 2025, con un margen bruto de 94% en ambos períodos. La compañía señaló que ha asegurado más de 660 aprobaciones de reembolso en Estados Unidos, estimó que más de 90 pacientes habían recibido prescripción de tratamiento con VYJUVEK en Alemania, Francia y Japón, y posteriormente estimó que más de 140 pacientes en el extranjero se encontraban en fases activas de acceso o tratamiento. La compañía indicó que sigue encaminada a ampliar su red de distribuidores especializados para cubrir más de 40 países a finales de 2026.