Krystal Biotech fait le point au 1er trimestre 2026 sur KB803, KB801 et l’expansion de VYJUVEK

Krystal Biotech a annoncé que le recrutement est terminé dans l’étude d’enregistrement IOLITE de KB803 pour le traitement et la prévention des abrasions cornéennes chez les patients atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique, et a indiqué rester en bonne voie pour les lectures de données d’enregistrement de KB803 et KB801 en 2026. La société a également indiqué que la FDA a accordé la désignation de technologie de plateforme à KB407 et KB111, tandis que VYJUVEK a poursuivi son expansion mondiale.

La société a précisé qu’un total de 16 patients a été recruté dans IOLITE, une étude intra-patient, en double aveugle, décentralisée, contrôlée contre placebo, avec plan croisé, évaluant KB803. Le critère d’évaluation principal d’efficacité sera la variation du nombre moyen de jours par mois avec des symptômes d’abrasion cornéenne sous KB803 par rapport au placebo, et la société prévoit de communiquer les résultats principaux au 4e trimestre 2026.

Concernant KB801 pour le traitement de la kératite neurotrophique, la société a indiqué poursuivre le recrutement dans EMERALD-1, une étude d’enregistrement randomisée 1:1, en double insu, multicentrique, contrôlée contre placebo. La société prévoit d’achever le recrutement complet de 60 patients dans EMERALD-1 et d’annoncer les données avant la fin de l’année.

Concernant KB407 pour le traitement de la mucoviscidose, la société a indiqué que la FDA a accordé la désignation de technologie de plateforme au vecteur viral de virus de l’herpès simplex de type 1 génétiquement modifié et non réplicatif utilisé dans le programme. Sur la base des échanges avec la FDA, la société lance une étude ouverte, à bras unique, afin d’évaluer la sécurité de doses répétées de KB407 pendant 24 semaines chez cinq patients atteints de mucoviscidose qui ne sont pas éligibles à un traitement modulateur, ne le tolèrent pas ou n’en tirent pas de bénéfice, avec un début de l’administration prévu plus tard ce mois-ci, une fin de recrutement attendue au 2e trimestre 2026 et des résultats attendus avant la fin de l’année.

En janvier 2026, la société a annoncé une mise à jour clinique positive concernant la cohorte à la dose la plus élevée de CORAL-1, confirmant l’administration pulmonaire et l’expression de la protéine régulatrice de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose de type sauvage après administration inhalée de KB407. Une transduction des cellules des voies aériennes par KB407 a été observée chez tous les patients ayant eu des bronchoscopies réussies, avec une large distribution dans les voies aériennes et une transduction évaluée par immunofluorescence du CFTR ou d’un marqueur viral allant de 29,4% à 42,1% des cellules conductrices des voies aériennes, et KB407 inhalé a continué à être bien toléré à la dose la plus élevée.

Concernant KB408 pour l’atteinte pulmonaire liée au déficit en alpha-1 antitrypsine, la société a indiqué poursuivre le recrutement de patients dans la cohorte 2B à doses répétées de SERPENTINE-1 et prévoir de communiquer des données intermédiaires pour cette cohorte en 2026. La cohorte 2B est conçue pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de doses répétées de KB408 au même niveau de dose qu’il a déjà été montré capable d’administrer en toute sécurité SERPINA1 aux poumons des patients après une dose unique.

Concernant KB111 pour le traitement de la maladie de Hailey-Hailey, la société a indiqué que la FDA a également accordé la désignation de technologie de plateforme au vecteur viral utilisé dans le programme, offrant les mêmes gains d’efficacité réglementaire que pour KB801 et KB407. La société a déclaré prévoir d’achever le développement et la validation d’une échelle de sévérité spécifique à la HHD au 1er semestre 2026, de lancer HALITE-1 plus tard ce mois-ci chez environ sept patients, de communiquer les résultats de HALITE-1 au 2e semestre 2026, puis de soumettre ces résultats avec le plan de l’étude d’enregistrement pour des discussions avec la FDA au 2e semestre 2026 afin de permettre un éventuel démarrage de l’étude d’enregistrement en 2027.

En oncologie, la société a indiqué que la FDA a accordé la désignation RMAT à KB707 pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules avancé en 2025. La société a également indiqué recruter des patients atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules avancé dans une cohorte d’expansion de dose de KYANITE-1 évaluant KB707 inhalé en association avec une chimiothérapie.

Concernant VYJUVEK, la société a enregistré 107,1 millions de dollars de chiffre d’affaires net produit au quatrième trimestre 2025 et 389,1 millions de dollars sur l’ensemble de l’année 2025, avec une marge brute de 94% pour les deux périodes. La société a indiqué avoir obtenu plus de 660 autorisations de remboursement aux États-Unis, estimé que plus de 90 patients s’étaient vu prescrire un traitement par VYJUVEK en Allemagne, en France et au Japon, puis estimé par la suite que plus de 140 patients à l’étranger se trouvaient à un stade actif d’accès ou de traitement. La société a indiqué rester en bonne voie pour étendre son réseau de distributeurs spécialisés à plus de 40 pays d’ici la fin de 2026.