Scholar Rock、FDAによる施設再査察を受けapitegromabのBLA再提出を準備

Scholar Rockは、Catalent Indianaの充填・仕上げ（fill-finish）施設に対するFDAの再査察が成功裏に完了したことを受け、脊髄性筋萎縮症（spinal muscular atrophy：SMA）を対象とするapitegromabの生物製剤承認申請（biologics license application：BLA）を再提出する用意がある。BLA再提出に関するガイダンスと、承認後の米国での上市は2026年になる見通しだ。同社が昨年受領した完全回答書（Complete Response Letter：CRL）で指摘された承認可能性に関する論点は、Catalent Indiana拠点のコンプライアンス状況のみである。

FDAは2025年9月23日、apitegromabのBLAに対しCRLを発出した。これは、2024年12月にNovo Nordisk A/Sが買収したサードパーティの充填・仕上げ施設であるCatalent Indiana LLCに対する定期的な一般施設査察で確認された所見に関連するものだった。所見はapitegromab固有のものではない。CRLでは、apitegromabの有効性・安全性データやサードパーティの原薬（drug substance）製造業者を含め、その他の承認可能性に関する懸念は示されなかった。

11月にNovo NordiskおよびCure SMAも参加したFDAとのType Aミーティングを経て、FDAはCatalent Indiana施設に警告書（warning letter）を発出した。Novoは12月中旬までにFDAへ回答した。その後FDAは第1四半期早期にNovoとのミーティングを設定し、同ミーティングではNovoの是正計画（remediation plan）に対する追加要請はなかった。FDAはミーティング後に現地チームをCatalent Indianaに派遣したが、ここでも是正計画への追加要請はなく、通常の製造活動の実施後に施設再査察を行う意向を示した。通常の製造活動は2月下旬に再開された。

再提出のトリガーについて同社は、再査察が成功したこと、そしてそれが成功だったと一定の確信を持てることを求めるとしている。経営陣は、当初の審査サイクルでドラフトのラベル（label）について先行した段階まで到達していたと述べ、再提出後は最終ラベルに関する整合は比較的スムーズに進むと見込む一方、ラベルの詳細は最終的にFDAの判断に委ねられると注意を促した。

Scholar Rockはまた、冗長性の確保と将来の商業需要の支援を目的とした第2の充填・仕上げ施設も前進させている。エンジニアリング・ラン（engineering runs）が進行中で、今後追加の製造ランを実施する予定であり、年内に補足BLA（supplemental BLA）を提出する見通しだ。第2四半期に追加の製造ランが計画されており、同施設に関する補足提出は2026年後半になる見込みである。

米国外では、apitegromabの販売承認申請（marketing authorization application）の審査が欧州医薬品庁（European Medicines Agency）で継続しており、同社は2026年半ばの判断を見込む。欧州での上市は2026年後半が想定され、ドイツが患者アクセスを得る最初の欧州市場になる見通しだ。欧州当局はCatalent Indianaをめぐる動向を把握している。

同社は、想定される上市に先立ち、重要な商業能力を整備してきた。SMA市場は拡大を続け、現在では世界の年間売上が約50億ドルに達している。米国の顧客対応チームは現場で活動しており、運動ニューロンと筋肉の双方から成る運動単位（motor unit）の疾患としてSMAを強調する疾患教育に注力している。同社は、約140のSMA治療センターおよび2,600人の処方医と多職種ケアチームにわたるエンゲージメントを報告した。

専門薬局（specialty pharmacy）を通じてSMN標的治療を受けている患者は、同一ネットワークを通じてapitegromabにアクセスできるようになる。

Apitegromabは、骨格筋においてミオスタチン（myostatin）の前駆体型および潜在型に選択的に結合することでミオスタチン活性化を阻害する、開発中の完全ヒトモノクローナル抗体である。SMAにおいて、ピボタル第3相臨床試験で臨床的成功を示した初の筋標的治療候補である。FDAはSMA治療としてapitegromabにファストトラック、希少疾病用医薬品（Orphan Drug）、希少小児疾患（Rare Pediatric Disease）の指定を付与しており、EMAは優先医薬品（Priority Medicines：PRIME）および希少疾病用医薬品（Orphan Medicinal Product）の指定を付与している。

Redmile Groupは2026年2月17日のSEC提出書類で、Scholar Rock Holding Corporation株を1,316,390株買い増したことを開示した。取引価値は四半期平均価格に基づき約4,937万ドルと推定される。期末時点での保有価値は8,458万ドル増加しており、これは追加取得した株式と市場価格変動の影響の両方を反映している。取引後の持分は5,220,846株で、評価額は2億2,998万ドルとなり、ファンドの13Fで報告対象となる運用資産の16.94%を占めた。

2026年2月17日時点で、Scholar Rock Holding Corporationの株価は46.45ドルで、過去1年間で25.7%上昇した。同社は12月31日時点で約3億6,500万ドルの現金を保有しており、資金余力は2027年まで続くと見込まれている。

インディアナ州ブルーミントンに所在するCatalent Indianaの充填・仕上げ施設は、現在Novo Nordiskが所有・運営している。この施設はもはやCatalent, Inc.の一部ではなく、Catalent, Inc.は当該施設を運営していない。