FDA、ModernaのmRNAインフルワクチンを審査へ 方針を一転
FDAは、ModernaのmRNAインフルエンザワクチン申請について、修正提出を受理し審査に入ると発表した。当局は50～64歳で通常承認を、65歳以上で迅速承認を検討し、判断期限は2026年8月5日とされた。
The Food and Drug Administrationは方針を転換し、ModernaのmRNAインフルエンザワクチン申請の審査に同意したと、同社が水曜日に発表した。この方針転換は、バイオテク業界を動揺させた「申請受理拒否」からわずか1週間後に行われた。
FDAのCenter for Biologics Evaluation and Researchは、以前のRefusal-to-File letterで指摘された論点に対応するType A meetingを経て、mRNA-1010の修正提出を受理した。同機関は、Prescription Drug User Fee Actに基づく目標期限を2026年8月5日と設定した。
修正後の規制上の枠組みでは、FDAは50～64歳の成人については通常承認（full approval）を、65歳以上の成人については迅速承認（accelerated approval）を検討する。Modernaは高齢者集団において追加の市販後試験（post-marketing study）を実施することに同意した。承認されれば、本ワクチンの適応は米国の50歳以上の成人となる。
当初の受理拒否は、Modernaの臨床試験デザインに基づいていた。2月3日付の書簡で当局は、GlaxoSmithKlineが製造するFluarixを含む承認済みの標準用量インフルエンザワクチン（standard-dose influenza vaccines）を試験で用いたModernaの選択は、「入手可能な最良の標準治療（standard of care）を反映していない」とし、そのため試験は「適切かつ十分に管理された（adequate and well-controlled）」ものではないと述べた。
Modernaの第3相試験には、50歳以上の成人約41,000人が参加した。同社は、FDAが18カ月前にこの試験デザインに同意していたと述べた。会社声明によれば、Modernaは申請提出時に、同社のmRNAワクチンを高用量（high-dose）のインフルワクチンと比較した別試験のデータも含めたという。「事前提出（pre-submission）の書面フィードバックや会議のいずれにおいても、[FDAのCenter for Biologics Evaluation and Research]がファイルの審査を拒否する旨を示したことは一度もなかった。」
FDAの科学者らは以前、65歳以上の試験参加者には推奨される高用量インフルワクチンを使用するよう同社に提案していた。しかし当局は最終的に、標準用量を一律に用いる試験デザインを「受け入れ可能（acceptable）」として承認していた。Modernaは、一部の高齢参加者で高用量ワクチンとの比較を追加し、追加解析をFDAに提出することに同意した。
当初の申請を受理しない決定は、FDAのCenter for Biologics Evaluation and Researchの責任者である上級当局者Vinay Prasadにより下され、同氏がワクチン部門のキャリア科学者らの判断を個人的に覆した。
Health and Human Services Departmentの報道官は電子メール声明で、「Modernaが、2024年の非常に明確なFDAの指針に従い、CDCが推奨するインフルワクチンと比較して安全性と有効性を評価する臨床試験を実施することを拒んだため、FDAは同社の申請を受理しなかった」と述べた。水曜日、同報道官は、FDAがModernaと会合を行い、その結果、同社が実験的ワクチンの申請を修正し、FDAがそれを受理したと述べた。「FDAは、あらゆる製品と同様に、審査および潜在的な許可（licensure）の段階において高い基準を維持する。」
FDA長官Marty Makaryは火曜日、Pharmaceutical Research and Manufacturers of Americaのイベントで、Modernaへの受理拒否書簡が同社のワクチンの終わりではないことを示唆した。「その書簡は、私の考えでは、企業と当局の間で対話が行われる会話の一部であり、企業はその書簡の後でも、より詳細な審査を求めることが常にできる」と、ワシントンD.C.で開かれたPhRMA Forumで述べた。「しかし、それもプロセスの一部だ。会話なのだ。」
同社CEOは発表の中で、「建設的なType A meetingにおけるFDAの関与と、当社申請を審査に進めることへの合意に感謝する。FDAの承認が得られれば、米国の高齢者がインフルエンザから身を守るための新たな選択肢にアクセスできるよう、今年後半に当社のインフルワクチンを提供できることを楽しみにしている」と述べた。
Modernaはパンデミック下でmRNA技術を用い、COVID-19ワクチンを迅速に開発・製造した。同社はこの技術をインフルワクチンにも活用したい考えだ。Modernaによれば、このワクチンへの総投資額は、資産運用会社Blackstoneからの最大$750 millionを含め、$1 billionを超えるという。
同社は、FDAの承認が得られれば、新ワクチンは次のインフルシーズンに向けて準備が整うとしている。mRNA-1010の申請は、欧州、カナダ、オーストラリアでも規制当局の審査対象として受理されており、追加提出を2026年に予定している。規制審査が進行中であることを前提に、同社は2026年に初期承認が得られる可能性を見込むとしている。
発表後、Modernaの株価は3%以上上昇した。同社株は当初の拒否後に12%下落し、時価総額から約$2 billionが消失していた。