米議会、希少小児疾患の優先審査バウチャー制度を2029年まで再承認

2026年の連結歳出法（Consolidated Appropriations Act of 2026）が2月3日に成立し、**希少小児疾患優先審査バウチャー制度（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher：RPD PRV）**が再承認された。これにより、希少小児疾患の治療法を開発するスポンサーにとって重要な規制上・商業上のインセンティブが復活した。同法の第6604条は、Food and Drug Administration（FDA）が優先審査バウチャーを発行する権限を2029年9月30日まで延長し、制度が2024年末に失効した後に生じていた法的・商業的な不確実性の期間に終止符を打った。

今回の立法措置は、今月初めに一部政府機関の閉鎖（partial government shutdown）を終了させた包括的な予算パッケージに、Mikaela Naylon Give Kids a Chance Actの条項として組み込まれたものだ。再承認は、希少小児疾患治療を支援する超党派の議会の取り組みにおける重要な節目となる。

本制度の枠組みでは、スポンサーはFDAに対し、薬剤をRPD薬（RPD drug）として指定するよう申請できる。指定の対象となる薬剤は、主として出生から18歳までの患者に影響する重篤または生命を脅かす疾患を治療するものであり、かつ米国における有病者数が20,000人未満であることが要件となる。FDAが指定されたRPD薬を承認すると、スポンサーはRPD PRVを受け取る。

バウチャーにより保有者は、別の新薬承認申請に対して優先審査（priority review）—おおむね6カ月のFDA審査—を確保でき、通常の承認スケジュールを数カ月短縮できる。重要なのは、これらのRPD PRVは完全に譲渡可能で市場で売買できる点であり、スポンサーは第三者に売却することで、株式の希薄化を伴わない多額の資金を得られることが多い。

RPD PRVのセカンダリー市場では、数億ドル規模の取引が行われてきた。直近の売却事例としては、2026年1月のJazz Pharmaceuticalsによる$200 million、2025年6月のAbeona Therapeuticsによる$155 million、2025年4月のZevra Therapeuticsによる$150 million、2024年12月のAcadia Pharmaceuticalsによる$150 million、2024年11月のPTC Therapeuticsによる$150 million、2024年8月のIpsenによる$158 millionが挙げられる。

新たに施行された法令には、制度の影響を継続的に評価するための報告規定が盛り込まれている。第6604条は、Government Accountability Office（GAO）に対し、本規定の施行から遅くとも5年以内に、希少小児疾患の治療または予防を目的とする製品開発において、希少小児疾患優先審査バウチャーを付与することの有効性を調査し、議会に報告書を提出するよう求めている。この制度に関するGAOの分析は、現在の制度権限の延長が期限を迎える時期以降に提出される可能性が高い。

今回の再承認は、患者数が少なく開発期間が長期化しがちな領域で治療法を開発する企業に、改めて明確性と戦略的な機会をもたらす。今回の復活により、2012年に始まり、その後サンセット期間に入ったうえで2024年末に失効していた規制上のインセンティブの枠組みが実質的に回復した。

来週はCapitol HillでRare Disease Weekが開催され、未充足の希少疾患患者ニーズにいかに対処するかへの継続的で専門的な注目が反映される。現行のPrescription Drug User Fee Act（PDUFA）プログラムは2027年9月30日に失効する予定である。希少疾患に関する論点は、これまでのPDUFA再承認でも重要な要素であり、PDUFA VIIIでも同様となる可能性がある。