CStone Pharmaceuticals、進行固形腫瘍を対象とするCS2009第II相試験でFDAの開始許可を取得

CStone Pharmaceuticals（HKEX: 2616）は、同社の中核アセットであるCS2009について、進行固形腫瘍患者を対象とした第II相臨床試験を開始するための治験用新薬（IND）申請が米国Food and Drug Administrationによりクリアされたと発表した。これは、この革新的免疫療法のグローバル開発における重要なマイルストーンとなる。

CStoneのCEO、研究開発（R&D）プレジデントおよびエグゼクティブ・ディレクターは次のように述べた。「CS2009のグローバル第II相臨床試験を進めるにあたり、FDAのクリアランスを得られたことをうれしく思います。このマイルストーンは、当局との建設的なやり取りを経て達成したもので、当局は用量漸増および拡大コホートで収集した安全性および抗腫瘍活性データを含む包括的な第I相データをレビューし、用量最適化および拡大戦略を含む第II相試験デザインの主要要素について合意が得られました。現在、当社はCS2009の臨床プログラムをグローバルに積極的に推進しており、試験の進捗に応じてさらなる更新情報を共有できることを楽しみにしています。」

CS2009はCStoneが設計・開発した革新的な三特異性抗体で、first-in-classまたはbest-in-classとなる可能性を有する。臨床的に検証された3つの標的であるPD-1、VEGFA、CTLA-4を組み合わせ、相乗作用により多面的な抗腫瘍効果を発揮する。具体的には、抗PD-1活性はT細胞疲弊を回復させ、抗CTLA-4活性はT細胞の活性化および増殖を促進し、抗VEGFA活性は腫瘍血管新生を阻害するとともに腫瘍微小環境（TME）を改善する。TMEでは、抗PD-1および抗CTLA-4活性はVEGFAとのクロスリンクにより大きく増強される。一方でCS2009は、末梢T細胞におけるCTLA-4制御への干渉を最小限に抑えつつ、PD-1およびCTLA-4が二重陽性の腫瘍浸潤T細胞上のPD-1およびCTLA-4を選択的に遮断する。

現在進行中のCS2009のグローバル多施設第II相臨床試験は、複数コホートの並行拡大デザインを採用し、CS2009の単剤療法および併用レジメンにおける有効性、安全性、忍容性、ならびに薬物動態／薬力学（PK/PD）を評価する。本試験は、NSCLC、CRC、TNBC、ES-SCLC、PROC、子宮頸癌（CC）、肝細胞癌（HCC）、胃癌または胃食道接合部癌（GC/GEJC）、食道扁平上皮癌（ESCC）を含む9つの固形腫瘍適応を対象に、単剤および併用療法の15コホートで構成される。本試験はオーストラリアおよび中国で患者登録を積極的に進めており、米国でもINDクリアランスを取得した。

CS2009の初期第I相データは、2025年のEuropean Society for Medical Oncology（ESMO）年次総会で既に発表されており、良好な安全性プロファイルと有望な抗腫瘍活性が示された。第I相および第II相の追加臨床データは、今年後半に開催予定のAmerican Society of Clinical Oncology（ASCO）およびESMOの学会で開示される見込みである。

2015年末に設立されたCStoneは、腫瘍領域、自己免疫／炎症、その他の重要疾患領域における治療法の研究開発に注力する、イノベーション主導のバイオ医薬品企業である。これまでに、同社は4つの革新的医薬品の上市に成功し、9適応をカバーする20件の新薬申請で承認を獲得している。同社のパイプラインは16の有望候補でバランス良く構成されており、first-in-classまたはbest-in-classとなり得る抗体薬物複合体（ADCs）、多特異性抗体、免疫療法、精密医療が含まれる。