CStone Pharmaceuticals、CS2009の固形腫瘍第II相試験でFDA承認を取得

CStone Pharmaceuticalsは、進行性固形腫瘍患者を対象とした自社の三特異性抗体CS2009の第II相臨床試験を開始することを可能にする治験薬申請（IND）について、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得した。このFDA承認により、進行中のグローバル多施設試験が拡大される。

進行中のグローバル試験は、並行多コホート拡大デザインを採用している。この試験では、CS2009の単剤療法および併用療法としての安全性、有効性、薬物動態、忍容性を検討する。現在、中国とオーストラリアで患者登録が進行中であり、米国でもIND承認を取得した。

計15のコホートが、子宮頸がん、進展型小細胞肺がん、胃がんまたは胃食道接合部がん、卵巣がん、トリプルネガティブ乳がんを含む9つの固形腫瘍適応症にわたって計画されている。また、非小細胞肺がん、大腸がん、肝細胞がん、食道扁平上皮がんも含まれる。

CS2009は、プログラム細胞死タンパク質1（PD-1）、血管内皮増殖因子A（VEGFA）、細胞傷害性Tリンパ球関連タンパク質4（CTLA-4）を標的とする抗体である。CStoneによると、本剤は、臨床的に検証された3つの標的を単一の薬剤内に組み合わせることで、多面的な抗腫瘍効果をもたらすよう設計されている。

作用機序として、PD-1遮断はT細胞疲弊を回復させ、CTLA-4阻害はT細胞の活性化と増殖を促進し、VEGFA標的化は腫瘍血管新生を抑制するとともに、腫瘍微小環境における免疫細胞浸潤を改善する可能性がある。同社によると、VEGFAとの架橋により腫瘍内でのチェックポイント阻害活性が増強される一方、二重陽性の腫瘍浸潤T細胞上のPD-1およびCTLA-4を優先的に標的とすることで、末梢の免疫干渉を軽減する可能性がある。

最高経営責任者（CEO）、研究開発担当社長、執行役員は次のように述べた。「このマイルストーンは、当局との実りある協議の後に達成された。その協議の中で当局は、用量漸増期および拡大期に収集された安全性および抗腫瘍活性データを含む包括的な第I相データを審査し、用量最適化および拡大戦略を含む第II相試験デザインの主要要素について認識を共有した。当社は現在、CS2009の臨床プログラムをグローバルに積極的に推進しており、試験の進行に伴いさらなる最新情報を提供することを楽しみにしている」

同社が以前2025年欧州臨床腫瘍学会（ESMO）年次総会で発表した初期の第I相データでは、用量漸増期および拡大期において、安全性プロファイルが良好で、有望な抗腫瘍活性が示された。第I相および進行中の第II相コホートからの追加データは、2026年後半に開催予定の米国臨床腫瘍学会（ASCO）およびESMOの会合で発表される見込みである。

2025年3月、CStoneはCS2009の多施設第I相試験で最初の被験者に投与を行った。

FDA承認が下りた時点で、CStoneの株価はHK$5.91、7日間の株価リターンは14.98%、1年間の株主総利回りは113.36%となっている。株価HK$5.91における同社のP/S倍率は38倍で、香港バイオテク業界平均の14.2倍および同業他社平均の25.4倍を上回る。同社の現在の純損失はCN¥377.089百万である。