CStone Pharmaceuticals、固形腫瘍を対象としたCS2009第II相試験でFDAの開始許可を取得

CStone Pharmaceuticalsは、米国Food and Drug Administration（FDA）から治験薬申請（IND）についてクリアランスを受け、三特異性抗体CS2009を進行固形腫瘍患者で評価する第II相臨床試験を開始できるようになった。今回のFDAクリアランスにより、進行中のグローバル多施設試験の実施範囲が拡大する。

進行中のグローバル試験は、並行・多コホートの拡大デザインを採用している。CS2009を単剤および併用レジメンの双方で投与し、安全性、有効性、薬物動態および忍容性を評価する。現在、中国とオーストラリアで被験者登録が進行しており、今回、米国でもINDクリアランスを取得した。

合計15コホートを9つの固形腫瘍適応で計画しており、子宮頸がん、進展型小細胞肺がん、胃がんまたは胃食道接合部がん、卵巣がん、トリプルネガティブ乳がん（triple-negative breast cancer）などが含まれる。さらに、非小細胞肺がん、大腸がん、肝細胞がん、食道扁平上皮がんも対象に含まれる。

CS2009は、programmed cell death protein 1（PD-1）、vascular endothelial growth factor A（VEGFA）、およびcytotoxic T-lymphocyte-associated protein 4（CTLA-4）を標的とする抗体である。CStoneによれば、臨床的に検証された3つの標的を単一薬剤に統合することで、多面的に抗腫瘍効果を発揮するよう設計されている。

作用機序として、PD-1阻害はT細胞疲弊の回復を意図し、CTLA-4阻害はT細胞の活性化と増殖を促進する。また、VEGFA標的化は腫瘍血管新生を抑制し、腫瘍微小環境内への免疫細胞浸潤の改善にも寄与する可能性がある。会社によると、VEGFAとのクロスリンキングにより腫瘍内でのチェックポイント阻害活性が増強される一方、PD-1およびCTLA-4を共発現する腫瘍浸潤T細胞（double-positive tumor-infiltrating T cells）を優先的に標的とすることで、末梢の免疫干渉を低減できる可能性がある。

CEO、R&D presidentおよびexecutive directorは次のように述べた。「このマイルストンは、当局との建設的な協議の後に達成されたものです。当局は、安全性および抗腫瘍活性に関するデータを含む包括的な第I相データ（用量漸増および拡大で収集）を精査し、用量最適化や拡大戦略を含む第II相試験デザインの主要要素について合意しました。現在、CS2009の臨床プログラムを世界的に積極的に推進しており、試験の進捗に応じてさらなるアップデートを共有できることを楽しみにしています。」

同社が以前、2025年のEuropean Society for Medical Oncology年次学会で発表した第I相の初期データでは、用量漸増および拡大フェーズにおいて、良好な安全性プロファイルと有望な抗腫瘍活性が示された。第I相および進行中の第II相コホートから得られる追加データは、2026年後半に開催予定のAmerican Society of Clinical OncologyおよびEuropean Society for Medical Oncologyの学会で発表される見込みである。

2025年3月、CStoneはCS2009の多施設第I相試験で最初の被験者への投与を開始した。

今回のFDAクリアランスは、CStoneの株価がHK$5.91で推移する中で発表された。同社の株価リターンは7日間で14.98%、1年間の総株主リターンは113.36%となっている。株価HK$5.91時点の同社P/S比は38倍で、香港バイオテクノロジー業界平均の14.2倍および同業他社平均の25.4倍のいずれも上回る。同社は現在、純損失CN¥377.089mを計上している。