Dupilumabの第2相試験で好酸球性胃炎患者に有意な改善を確認
The Lancet Gastroenterology & Hepatologyに掲載された第2相臨床試験によると、承認済み治療法のない希少疾患である好酸球性胃炎患者において、dupilumabは症状と生物学的マーカーを有意に改善した。DEGAS研究には11の米国医療センターから41人の患者が参加した。
第2相臨床試験において、モノクローナル抗体dupilumabが、胃の希少炎症性食物アレルギー疾患である好酸球性胃炎患者に対して有意な改善をもたらすことが示された。dupilumab好酸球性胃炎研究（DEGAS）と呼ばれるこの試験の結果は、2026年6月23日にThe Lancet Gastroenterology & Hepatologyに掲載された。
この試験は、好酸球性胃腸疾患研究者コンソーシアム（CEGIR）によって実施され、11の米国医療センターに分散した41人の活動性EoG患者（青年および成人）が参加した。参加者は、12週間 dupilumabまたはプラセボを投与される群に無作為に割り当てられた。その後の初期期間後、すべての参加者はオープンラベル拡張試験でdupilumabを投与された。
最初の12週間でプラセボではなくdupilumabを投与された患者群では、客観的測定値において有意な改善が見られた。これには、胃の好酸球数の減少、内視鏡検査結果の改善、および胃組織サンプルの病理スコアの改善が含まれる。これらの組織レベルの改善は36週間持続し、安全性プロファイルはdupilumabの従来の試験と一致した。
dupilumabは、2型炎症に関与する主要なサイトカインであるinterleukin-4およびinterleukin-13のシグナルを遮断することで効果を発揮する。この薬剤は2017年に成人アトピー性皮膚炎（湿疹）の治療薬として最初に承認された。その後、好酸球性食道炎（EoE）を含む8つの追加疾患について承認が得られた。dupilumabのEoEに対する最初の承認は2022年で、2024年には体重が少なくとも15キログラムの1歳以上の子どもを対象にまで拡大された。
好酸球性胃炎は、乳製品、小麦、グルテン、卵、大豆、魚、ナッツなどの一般的な食物に対して重篤な胃反応を引き起こす。症状には、吐き気、嘔吐、腹痛、疲労感が含まれる。現在、胃の炎症性アレルギー反応を遅らせる承認済み薬剤はない。最新のデータによると、EoGは10万人あたり推定5〜7人が罹患しており、米国内で最大50万人に影響を及ぼすEoEの約10分の1の頻度である。
この研究は、EoG患者の治療に資する可能性において大きな前進であると同時に、非常に希少な疾患の治療法開発に関わる課題も示している。多くの希少疾患において、罹患者数が少ないため、製薬会社が米国FDA承認を獲得するために必要な臨床研究を実施することは極めて困難である。しかし、一部の疾患については、承認済み療法を新たな疾患設定で調査することが、改善された転帰への重要な経路となりうる。このアプローチは、EoEや他の希少疾患に対処するためのモデルになりうる可能性がある。