VertexとCRISPR Therapeutics、Casgevyの2025年売上高は1億1,600万ドル 採用拡大で加速
Vertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeuticsは、遺伝子編集治療Casgevyの2025年通期売上高が1億1,600万ドル、第4四半期が5,400万ドルに達したと発表した。2025年には64人が点滴投与を受け、初回の細胞採取まで到達した患者数は147人と2024年から大幅に増加し、米国での償還拡大や欧州・中東での展開も追い風となっている。
Vertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeuticsは、遺伝子編集治療Casgevy（exagamglogene autotemcel）の第4四半期売上高が5,400万ドル、2025年通期売上高が1億1,600万ドルとなったと報告した。これは同薬の発売以来、四半期として過去最高の売上を記録したことになる。結果はウォール街の予想を上回り、金曜朝の取引でVertex株は6%上昇した。
2025年に点滴（infusion）を受けた患者は合計64人で、第4四半期だけで30人が投与を受けた。世界全体では、同年に初回の細胞採取（cell collection）まで到達して治療開始となった患者は147人だった。患者の治療開始数は2024年の109人と比べてほぼ3倍に増え、2026年に向けて勢いが強まっていることを示した。
Casgevyは、鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアに対するFDA承認の遺伝子編集治療として初めての製品である。Casgevyの導入は開始から点滴までに約12か月近くを要する可能性がある。患者の血液幹細胞を出発点に、VertexはCRISPR遺伝子編集技術を用いて、これらの細胞が胎児ヘモグロビンを産生できるようにする。その産生は疼痛発作を軽減するだけでなく、実質的に患者を疾患から治癒させ得る。一方で、点滴に備えるために必要となる化学療法による前処置（conditioning）は消耗性が高く、不妊などの副作用を引き起こし得るため、一部の潜在的患者が治療を敬遠する要因となっている。
点滴のスケジューリングに長い時間を要し、患者が祝日など希望する時期に最終治療を受けるために待つこともあることから、売上は四半期ごとに変動が続く可能性がある。細胞採取を開始した患者数を踏まえると、Casgevyは2026年を通じて最大2億2,700万ドルの売上をもたらす可能性がある。Vertexは、このペースが2027年までに「平準化」すると見込んでおり、最高執行責任者（COO）は木曜午後の決算説明会で「患者の強い流入に非常に勇気づけられている」と述べた。
Casgevyへのアクセスは主要市場で拡大を続けた。米国では、Casgevyの償還とアクセスが適格患者のおよそ90%まで広がっており、欧州および中東でも展開が進んでいる。1月にはVertexが、スコットランドにおける鎌状赤血球症患者向けに償還付きアクセスを確保した。
同社は、5～11歳患者におけるCasgevyの審査を迅速化するため、Food and Drug Administrationから優先審査バウチャーを受領した。また12月の医学会で、2026年上半期に承認申請を行う計画だと述べた。承認が得られれば、今後数年で当該遺伝子編集治療の収益を押し上げる可能性が高い。
Vertexの2025年の総売上高は120億ドルで、第4四半期は約32億ドルだった。全体の売上は前年比9%増となった。Vertexの売上は、同社が展開する嚢胞性線維症（cystic fibrosis）治療薬群が大半を占め、2025年に計上した120億ドルのうち100億ドル強はTrikaftaとKaftrioによるものだった。同社は今年の売上高を約130億～131億ドルと予測しており、そのうち非CF製品から少なくとも5億ドル以上を見込んでいる。
血液領域以外では、CRISPR Therapeuticsがin vivo肝編集プログラムの開発を継続して進めている。CTX310は脂質異常症を対象とする第1b相試験にあり、次世代のLp(a)プログラムであるCTX321は実施可能化研究（enabling studies）を進行中で、2026年後半に更新情報が見込まれている。Sirius Therapeuticsと共同開発したsiRNAベースの候補薬CTX611は、膝関節置換術を受ける患者を対象に現在第2相試験中であり、血栓塞栓性疾患全般へのより広い応用可能性がある。
Zugo-celも、全身性エリテマトーデスやB細胞性悪性腫瘍など、自己免疫および腫瘍の適応で進展している。同治療は、既存の提携の下でpirtobrutinibとの併用で評価されている。
CRISPR Therapeuticsは2025年末時点で現金および有価証券を19億8,000万ドル保有していた。研究開発（R&D）費は第4四半期に8,350万ドルへ増加し、純損失は前年同期の3,730万ドルから第4四半期に1億3,060万ドルへ拡大した。同社は依然として赤字で、純利益は約5億8,160万ドルの損失となっており、Casgevy以外に意味のある収益はまだない。CRISPR Therapeutics株は、金曜の公表時点で8.81%高の53.24ドルだった。