細胞・遺伝子治療プログラムでは薬剤部のリーダーシップを最優先に——医療システムに提言

細胞治療や遺伝子治療プログラムを立ち上げることは、新たな治療を提供する以上の意味を持つ。各治療の背後には、複雑な契約、安全規則、支払者（payer）との合意、そして詳細なワークフローからなるシステムがあり、これらが一体となって機能しなければならない。医療システムのリーダーたちは、臨床的成功は方程式の一部にすぎず、強固な財務面・運用面の計画がなければ、治療開始前から患者が遅延に直面し得ることを学びつつある。

研究「From Vision to Viability: Developing Infrastructure for Cell and Gene Therapy Programs」では、Zahra Mahmoudjafari, Pharm.D., MBA と共著者らが、安全で持続可能なプログラムを構築するために医療システムが必要とする事項を共有した。University of Kansas Cancer Center にて血液悪性腫瘍および細胞治療（cellular therapeutics）領域の臨床薬剤部マネジャーを務める Mahmoudjafari は、強固な計画と早期の薬剤部関与が、これらのプログラムを成功させるうえで不可欠だと述べた。

Mahmoudjafari は、患者が1人紹介される前から薬剤部のリーダーが関与すべきだと考えているという。さらに、薬剤部が関与するタイミングは通常遅すぎ、治療がすでに承認され重要な意思決定がなされた後になってから呼ばれることが多いと付け加えた。薬剤部は当初から、実施施設（site）の選定、契約のレビュー、ワークフロー設計を主導する一助となるべきだと Mahmoudjafari は提案した。

「私たちは、もはや製品を調剤するだけの存在ではありません」と Mahmoudjafari は語った。「プログラム全体における安全性、継続性、そして全体としての持続可能性に、私たちは強く根差しているのです。」

彼女は、薬剤師がこれらのプログラムで果たす役割は、多くの人が想像するよりはるかに大きいと述べた。薬剤師は、製品の取り扱い方法の調整、センターが規制要件を満たしていることの確認、重篤な副作用の管理支援に携わる。薬剤部チームはスタッフ教育も行い、こうした高額治療の財務面の監督にも関与する。細胞・遺伝子治療は複雑で高額であるため、これらの手順が欠けると、患者とプログラムの双方がリスクにさらされ得る。

細胞・遺伝子治療は高額であり、詳細な事前承認（prior authorization）を要する傾向がある。Mahmoudjafari は、医療システムは早期に準備し、最初の患者を治療する前から、政府系保険者と商業保険者の双方と緊密に連携すべきだと述べた。

「特にこの領域はパートナーシップが必要だと思います。業界の同僚とのパートナーシップ、そして支払者側の同僚とのパートナーシップです。さらに、教育に目を向けることが重要です」と Mahmoudjafari は語った。「支払者はイノベーションに追いつこうとしているので、医療システムにもその教育の役割が求められます。」

彼女は、成功しているセンターは、補償（coverage）への導線、治療提供場所（site of care）に関する期待値、異議申立て（appeal）の戦略を事前に明確化していると述べた。そのためには、Medicare と商業プランの違いを理解し、コーディングおよび請求（billing）プロセスを整合させ、最良・最悪ケースの財務シナリオをモデル化することが必要となる。

支払者とのやり取りは依然として難しい場合があるものの、もはや「白黒の箱（black and white box）」ではないと彼女は述べた。早期のコミュニケーション、透明性、強固な文書化は、協働の改善と患者の遅延低減につながり得る。

Mahmoudjafari はまた、医療システムがこれらのサービスをどのように組織化しているかについても議論した。細胞治療と遺伝子治療はしばしば一括りに語られるが、実務上は両者を分けているシステムが増えている。CAR T-cell therapy は通常がんセンター内で提供され、既存の移植プログラムを基盤として構築されることが多い。一方、遺伝子治療は、異なる疾患、患者集団、長期フォローアップのニーズを伴い得る。特定の希少疾患や小児患者を診療していない病院では、CAR T-cell therapy のみに注力する選択をすることもある。

彼女は、遺伝子治療はより長期のモニタリングを要し、支払者側の不確実性が継続する場合があると指摘した。一部のセンターでは、年間に適格となる患者が数人にとどまるのであれば、遺伝子治療のフルプログラムを構築することが合理的でない可能性がある。

Mahmoudjafari は、想定よりも導入が緩やかに進んでいる鎌状赤血球症（sickle cell）遺伝子治療についても言及した。イノベーションにはしばしば「道の凸凹（bumps in the road）」が伴うと彼女は述べた。今後数年で、症例数の変化、外来（outpatient）環境への移行が進む治療の増加、製品間競争の激化が起こると見込んでいる。臨床試験（clinical trial）も非腫瘍領域の疾患へ拡大しており、システムに入ってくる患者数が大幅に増える可能性がある。

こうした不確実性があるため、医療システムには柔軟な人員体制とスケーラブルなワークフローが必要だと彼女は述べた。プログラムは単一製品を前提に構築すべきではない。むしろ、治療と需要の変化に合わせて調整できるシステムを、リーダーが設計すべきだという。

「私はいつも『すべて鉛筆で書いておく（write everything in pencil）』という言い方をしてきました。後戻りして見直す必要が出てくるからです。この領域は動きが速い一方で、多くの面でゆっくりでもあるのです」と彼女は語った。

経営層への助言は明快だ。支払者との関与に早期から投資し、適応可能なシステムを構築し、変化を織り込んで計画すること。科学は画期的であっても、長期的な成功は、薬剤部・財務・運用にまたがる綿密な調整にかかっている。Mahmoudjafari は最後に、医療システムは「誰に」サービスを提供し、「何を」得意とするのかに焦点を当てるべきだと述べた。これらの治療が拡大を続ける中で、強固なインフラと早期の薬剤部関与こそが、医学的ブレークスルーを実際の患者ケアへとつなげる鍵になると強調した。