医療機関は細胞・遺伝子治療プログラムで薬学部門の主導的関与を優先すべき

細胞・遺伝子治療プログラムの開始は、新しい治療法を提供する以上の意味を持つ。各治療の背後には、契約、安全規則、保険者との合意、詳細な業務プロセスという複雑なシステムが存在し、これらすべてが連動しなければならない。医療機関のリーダーたちは、臨床的成功は方程式の一部にすぎず、強固な財務・運営計画がなければ、治療が始まる前から患者が遅延に直面する可能性があることを学んでいる。

研究「From Vision to Viability: Developing Infrastructure for Cell and Gene Therapy Programs」の中で、Zahra Mahmoudjafari Pharm.D., MBAと共著者らは、安全で持続可能なプログラムを構築するために医療機関に必要なものを示した。カンザス大学がんセンターの血液悪性腫瘍・細胞治療担当の臨床薬学マネージャーであるMahmoudjafari氏は、強固な計画と薬学部門の早期関与がこれらのプログラムの成功に不可欠だと述べた。

Mahmoudjafari氏は、患者が一人も紹介される前に薬学部門のリーダーが関与すべきだとの考えを示した。また、薬学部門が関与するのは通常、治療法が承認され重要事項が決定された後で、遅すぎると付け加えた。施設選定、契約レビュー、業務プロセス設計には最初から薬学部門が関与するよう提案した。

「私たちはもはや製品を調剤するだけではない。私たちは安全性、継続性、そしてプログラム全体の持続可能性にしっかりと根ざしている」とMahmoudjafari氏は述べた。同氏は、薬剤師がこれらのプログラムで多くの人が認識している以上に大きな役割を果たしていると述べた。薬剤師は製品の取り扱いの調整、センターの規制要件の順守確認、重篤な副作用の管理支援を行う。また、薬学チームはスタッフへの教育を行い、高額な治療法の財務面の監督も支援する。細胞・遺伝子治療は複雑で高額なため、これらの段階を欠くと患者とプログラムの両方が危険にさらされる可能性がある。

細胞・遺伝子治療は高額であり、詳細な事前承認が必要となることが多い。Mahmoudjafari氏は、医療機関は早期に準備し、最初の患者を治療する前に公的保険者と民間保険者の両方と緊密に連携すべきだと述べた。

「この分野では特に連携が必要だ。業界の同僚との連携、そして保険者の同僚との連携も必要だ。そして本当に教育を重視すべきだ」とMahmoudjafari氏は述べた。「保険者が革新に追いつこうとしているため、医療機関にもその教育の責任がある。」

同氏は、成功しているセンターは保険適用経路、治療実施施設の期待、不服申し立て戦略を事前に明確に定義していると述べた。つまり、Medicareと民間保険プランの違いを理解し、コーディングと請求プロセスを整合させ、財務シナリオの最良・最悪ケースをモデル化することを意味する。

保険者が依然として課題となることはあるが、保険者はもはや「不透明な箱」ではないと同氏は述べた。早期のコミュニケーション、透明性、堅実な文書化により、連携が改善され、患者の遅延が減る可能性がある。

Mahmoudjafari氏はまた、医療機関がこれらのサービスをどのように編成しているかについても述べた。細胞・遺伝子治療はしばしば一緒に語られるが、多くの医療機関では実際には分離している。CAR T細胞療法は通常、がんセンター内で提供され、既存の移植プログラムを基盤に展開されることが多い。一方、遺伝子治療は異なる疾患、患者集団、長期フォローアップのニーズを伴う場合がある。特定の希少疾患や小児患者を治療していない病院では、CAR T細胞療法のみに焦点を当てる選択肢もある。

遺伝子治療は長期的なモニタリングが必要で、保険適用の不確実性が続くと同氏は指摘した。年間に適格患者が少数しかいないセンターでは、本格的な遺伝子治療プログラムを構築する意味がない場合もある。

Mahmoudjafari氏はまた、多くの人が予想したほど展開が進んでいない鎌状赤血球症の遺伝子治療についても言及した。革新にはしばしば『途中の障害』がつきものだと同氏は述べた。今後数年間で、治療件数の変化、外来への移行の増加、製品間の競争激化が起こるだろうと予想している。臨床試験も非腫瘍性疾患へ拡大しており、さらに多くの患者がシステムに含まれる可能性がある。

この不確実性のため、医療機関には柔軟な人員配置と拡張可能な業務プロセスが必要だと同氏は述べた。プログラムは単一の製品を中心に構築すべきではない。むしろ、治療法や需要の変化に適応できるシステムをリーダーが設計すべきだ。

「私は常に『すべて鉛筆で書く』という言葉を使ってきた。後戻りが必要になるからだ。そして、この分野は急速に動いているが、多くの点でゆっくりでもあるということを理解しなければならない」と述べた。

経営幹部へのアドバイスは明確だ。保険者との連携に早期に投資し、適応可能なシステムを構築し、変化に備えることである。科学は画期的かもしれないが、長期的な成功は薬学、財務、運用にわたる慎重な調整にかかっている。Mahmoudjafari氏は、医療機関は誰にサービスを提供し、何をうまく行えるかに焦点を当てるべきだと締めくくった。これらの治療法が成長し続ける中、医療上の画期的進歩を実際の患者ケアに変えるには、強固なインフラと薬学部門の早期関与が鍵になると強調した。