Les systèmes de santé appelés à placer la pharmacie au cœur des programmes de thérapie cellulaire et génique

Démarrer un programme de thérapie cellulaire ou génique ne se résume pas à proposer un nouveau traitement. Derrière chaque thérapie se trouve un système complexe de contrats, de règles de sécurité, d’accords avec les payeurs et de flux de travail détaillés qui doivent tous fonctionner de concert. Les dirigeants des systèmes de santé constatent que la réussite clinique n’est qu’une partie de l’équation et que, sans une solide planification financière et opérationnelle, les patients peuvent subir des retards avant même le début de la thérapie.

Dans l’étude, « From Vision to Viability: Developing Infrastructure for Cell and Gene Therapy Programs », Zahra Mahmoudjafari, Pharm.D., MBA, et ses coauteurs ont exposé ce dont les systèmes de santé ont besoin pour mettre en place des programmes sûrs et durables. Mahmoudjafari, responsable de la pharmacie clinique pour les hémopathies malignes et les thérapeutiques cellulaires au University of Kansas Cancer Center, a déclaré qu’une planification rigoureuse et une implication précoce de la pharmacie sont essentielles à la réussite de ces programmes.

Mahmoudjafari a indiqué qu’à son avis, les responsables de la pharmacie devraient être impliqués avant qu’un seul patient ne soit adressé. Elle a ajouté que la pharmacie est généralement sollicitée trop tard, après qu’une thérapie a déjà été approuvée et que des décisions clés ont été prises. Mahmoudjafari a suggéré que les services de pharmacie devraient aider à orienter le choix du site, l’examen des contrats et la conception des flux de travail dès le départ.

« Nous ne nous limitons plus à délivrer un produit », a déclaré Mahmoudjafari. « Nous sommes vraiment très ancrés dans la sécurité, la continuité, puis la durabilité globale du programme. »

Elle a indiqué que les pharmaciens jouent un rôle bien plus important dans ces programmes que beaucoup ne l’imaginent. Ils aident à coordonner la manière dont les produits sont manipulés, s’assurent que le centre répond aux exigences réglementaires et soutiennent la prise en charge d’effets indésirables graves. Les équipes de pharmacie forment également le personnel et contribuent à superviser l’aspect financier de ces traitements à coût élevé. Parce que les thérapies cellulaires et géniques sont complexes et onéreuses, négliger ces étapes peut mettre en danger à la fois les patients et le programme.

Les thérapies cellulaires et géniques sont coûteuses et nécessitent souvent une autorisation préalable détaillée. Mahmoudjafari a déclaré que les systèmes de santé devraient s’y préparer tôt et travailler étroitement avec les assureurs publics et privés avant de traiter leur premier patient.

« Je pense que ce domaine, en particulier, nécessite des partenariats, des partenariats avec nos collègues de l’industrie, mais aussi avec nos collègues payeurs. Et il faut vraiment chercher à éduquer », a déclaré Mahmoudjafari. « Les systèmes de santé sont également responsables de cette dimension éducative, parce que nos payeurs cherchent à rattraper l’innovation. »

Elle a souligné que les centres performants définissent clairement à l’avance les parcours de couverture, les attentes concernant le lieu de prise en charge et les stratégies de recours. Cela implique de comprendre les différences entre Medicare et les régimes commerciaux, d’aligner les processus de codage et de facturation et de modéliser des scénarios financiers optimistes et pessimistes.

Même si les payeurs peuvent encore être difficiles, elle a déclaré qu’ils ne constituent plus une « boîte noire » et binaire. Une communication précoce, la transparence et une documentation solide peuvent améliorer la collaboration et réduire les retards pour les patients.

Mahmoudjafari a également abordé la manière dont les systèmes de santé organisent ces services. Les thérapies cellulaires et géniques sont souvent évoquées ensemble, mais de nombreux systèmes les séparent désormais dans la pratique. La thérapie par cellules CAR T est généralement proposée au sein des centres de cancérologie et s’appuie souvent sur des programmes de greffe existants. La thérapie génique, en revanche, peut concerner d’autres maladies, d’autres groupes de patients et des besoins de suivi à long terme. Certains hôpitaux peuvent choisir de se concentrer uniquement sur la thérapie par cellules CAR T s’ils ne prennent pas en charge certaines maladies rares ou des patients pédiatriques.

Elle a noté que les thérapies géniques peuvent nécessiter un suivi plus prolongé et s’accompagner d’une incertitude persistante du côté des payeurs. Pour certains centres, il peut ne pas être pertinent de mettre en place un programme complet de thérapie génique si seuls quelques patients y seraient éligibles chaque année.

Mahmoudjafari a également parlé des thérapies géniques de la drépanocytose, dont le déploiement a été plus lent que beaucoup ne l’avaient anticipé. Elle a noté que l’innovation s’accompagne souvent de « cahots sur la route ». Au cours des prochaines années, elle s’attend à des changements de volumes, à un transfert de davantage de thérapies vers des environnements ambulatoires et à une concurrence accrue entre les produits. Les essais cliniques s’étendent aussi à des maladies non oncologiques, ce qui pourrait amener beaucoup plus de patients dans le système.

Compte tenu de cette incertitude, elle a déclaré que les systèmes de santé ont besoin d’effectifs flexibles et de flux de travail évolutifs. Les programmes ne devraient pas être construits autour d’un seul produit. Au contraire, les dirigeants devraient concevoir des systèmes capables de s’ajuster à mesure que les thérapies et la demande évoluent.

« J’ai toujours utilisé l’expression “écrivez tout au crayon”, parce que vous allez devoir revenir en arrière et comprendre qu’il s’agit d’un domaine qui évolue rapidement, mais aussi un peu lentement à bien des égards », a-t-elle déclaré.

Son conseil aux dirigeants est simple : investir tôt dans l’engagement avec les payeurs, construire des systèmes adaptables et se préparer au changement. La science peut être révolutionnaire, mais la réussite à long terme dépend d’une coordination rigoureuse entre la pharmacie, les finances et les opérations. Mahmoudjafari a conclu en disant que les systèmes de santé devraient se concentrer sur les populations qu’ils servent et sur ce qu’ils savent faire au mieux. À mesure que ces thérapies continuent de se développer, elle a insisté sur le fait qu’une infrastructure solide et une implication précoce de la pharmacie sont essentielles pour transformer les avancées médicales en véritables soins aux patients.