보건의료 시스템에 세포·유전자 치료 프로그램에서 약제부 리더십 우선순위 부여 촉구

세포 또는 유전자 치료 프로그램을 시작하는 것은 단순히 새로운 치료를 제공하는 것 이상의 의미를 지닌다. 각 치료 뒤에는 계약, 안전 규정, 보험자 합의, 그리고 서로 맞물려 작동해야 하는 세부 워크플로우로 이루어진 복잡한 시스템이 존재한다. 보건의료 시스템 리더들은 임상적 성공이 방정식의 일부에 불과하며, 탄탄한 재정 및 운영 계획이 뒷받침되지 않으면 치료가 시작되기도 전에 환자가 지연을 겪을 수 있다는 점을 배우고 있다.

연구 "From Vision to Viability: Developing Infrastructure for Cell and Gene Therapy Programs"에서 Zahra Mahmoudjafari, Pharm.D., MBA와 공동저자들은 안전하고 지속 가능한 프로그램을 구축하기 위해 보건의료 시스템에 필요한 요소를 공유했다. University of Kansas Cancer Center에서 혈액암 및 세포치료를 담당하는 임상 약제관리자(clinical pharmacy manager)인 Mahmoudjafari는, 이러한 프로그램의 성공을 위해서는 강력한 계획 수립과 초기 단계부터의 약제부 참여가 필수적이라고 말했다.

Mahmoudjafari는 단 한 명의 환자도 의뢰되기 전에 약제부 리더가 참여해야 한다고 믿는다고 밝혔다. 또한 치료가 이미 승인되고 핵심 의사결정이 내려진 뒤에야 약제부가 개입하는 경우가 많아, 대체로 너무 늦게 참여하게 된다고 덧붙였다. Mahmoudjafari는 약제부가 초기부터 진료(치료) 장소(site) 선정, 계약 검토, 워크플로우 설계를 이끄는 데 도움을 줘야 한다고 제안했다.

"우리는 더 이상 단순히 제품을 조제하는 역할만 하는 것이 아닙니다,"라고 Mahmoudjafari는 말했다. "우리는 안전, 치료 연속성, 그리고 프로그램 전반의 지속 가능성에 깊이 뿌리내리고 있습니다."

그녀는 약사가 많은 사람들이 생각하는 것보다 이들 프로그램에서 훨씬 더 큰 역할을 한다고 말했다. 약사들은 제품 취급 방식의 조율을 돕고, 센터가 규제 요건을 충족하도록 보장하며, 중대한 부작용 관리도 지원한다. 약제팀은 직원 교육도 수행하고, 고비용 치료의 재정적 측면을 감독하는 데도 도움을 준다. 세포·유전자 치료는 복잡하고 비용이 높기 때문에, 이러한 단계를 놓치면 환자와 프로그램 모두가 위험에 처할 수 있다.

세포·유전자 치료는 고가이며, 상세한 사전승인(prior authorization)이 필요한 경우가 많다. Mahmoudjafari는 보건의료 시스템이 첫 환자를 치료하기 전에 조기에 준비하고, 정부 및 민간 보험자와 모두 긴밀히 협력해야 한다고 말했다.

"특히 이 분야는 파트너십이 필요하다고 생각합니다. 업계 동료들과의 파트너십뿐 아니라 보험자 동료들과의 파트너십도요. 그리고 실제로 교육에 초점을 맞춰야 합니다,"라고 Mahmoudjafari는 말했다. "혁신을 따라잡으려는 보험자들을 위해, 보건의료 시스템도 그 교육 역할에 책임이 있습니다."

그녀는 성공적인 센터는 보장(급여) 경로(coverage pathways), 진료(치료) 장소에 대한 기대치, 이의제기(appeal) 전략을 사전에 명확히 정의한다고 강조했다. 이는 Medicare와 민간 보험 플랜 간 차이를 이해하고, 코딩 및 청구 프로세스를 정렬하며, 최선·최악의 재정 시나리오를 모델링하는 것을 의미한다.

보험자가 여전히 चुनौती가 될 수는 있지만, 그녀는 더 이상 "흑백 상자(black and white box)"는 아니라고 말했다. 조기 소통, 투명성, 그리고 강력한 문서화는 협업을 개선하고 환자 지연을 줄일 수 있다.

Mahmoudjafari는 또한 보건의료 시스템이 이러한 서비스를 어떻게 조직하는지에 대해서도 논의했다. 세포 치료와 유전자 치료는 종종 함께 언급되지만, 실제로는 많은 시스템이 이제 이를 분리해 운영하고 있다. CAR T-cell therapy는 보통 암센터 내에서 제공되며, 기존의 이식 프로그램을 기반으로 구축되는 경우가 많다. 반면 유전자 치료는 다른 질환, 환자군, 그리고 장기 추적 관찰 필요성을 수반할 수 있다. 일부 병원은 특정 희귀질환이나 소아 환자를 치료하지 않는다면 CAR T-cell therapy에만 집중하기로 선택할 수도 있다.

그녀는 유전자 치료가 더 장기적인 모니터링을 필요로 할 수 있으며 보험자 측 불확실성이 지속될 수 있다고 지적했다. 어떤 센터의 경우 매년 자격을 충족하는 환자가 몇 명에 불과하다면, 완전한 유전자 치료 프로그램을 구축하는 것이 타당하지 않을 수 있다.

Mahmoudjafari는 기대보다 더디게 도입된 겸상적혈구(sickle cell) 유전자 치료에 대해서도 언급했다. 그녀는 혁신에는 종종 "과정상의 굴곡(bumps in the road)"이 따른다고 말했다. 향후 몇 년 동안 환자 수(볼륨) 변화, 더 많은 치료의 외래(outpatient) 환경으로의 이동, 제품 간 경쟁 심화를 예상했다. 또한 임상시험(clinical trials)이 비종양(non-oncology) 질환으로도 확대되고 있어, 시스템에 훨씬 더 많은 환자가 유입될 수 있다고 덧붙였다.

이러한 불확실성 때문에, 그녀는 보건의료 시스템에 유연한 인력 배치와 확장 가능한 워크플로우가 필요하다고 말했다. 프로그램은 단일 제품을 중심으로 구축되어서는 안 된다. 대신 리더들은 치료와 수요가 변화함에 따라 조정할 수 있는 시스템을 설계해야 한다.

"저는 늘 '모든 것을 연필로 쓰라'는 표현을 사용해 왔습니다. 다시 되돌아가야 할 것이고, 이 분야가 빠르게 움직이기도 하지만 여러 면에서 꽤 느리게 움직이기도 한다는 점을 이해해야 하기 때문입니다,"라고 그녀는 말했다.

경영진을 위한 그녀의 조언은 명확하다. 보험자 참여에 조기 투자하고, 적응 가능한 시스템을 구축하며, 변화에 대비하라는 것이다. 과학은 획기적일 수 있지만, 장기적 성공은 약제부, 재무, 운영 전반에 걸친 세심한 조정에 달려 있다. Mahmoudjafari는 보건의료 시스템이 누구에게 서비스를 제공하는지, 그리고 무엇을 잘할 수 있는지에 집중해야 한다고 말하며 결론을 맺었다. 이러한 치료가 계속 확대됨에 따라, 그녀는 강력한 인프라와 초기 약제부 참여가 의학적 돌파구를 실제 환자 치료로 전환하는 핵심이라고 강조했다.