AI設計の医薬品、Phase I成功率90%に到達　業界平均の約2倍

Title: AI設計の医薬品、Phase I成功率90%に到達　業界平均の約2倍

Label: AIによる創薬とPhase I成功

Summary: 生成AIで設計された薬剤候補は、2026年初頭のPhase I安全性試験で90%の成功率を達成しており、過去の業界平均（約50%）のほぼ2倍に相当する。さらに、開発期間を従来の6年から18か月未満へ短縮しつつある。

Highlights:

• AIで設計された薬剤候補は、2026年初頭にPhase I成功率90%を達成しており、過去の業界平均（約50%）のほぼ2倍
• 計算プラットフォームにより、探索から臨床入りまでの期間が、場合によっては6年から18か月未満へと大幅に短縮
• AI手法で前臨床候補を指名（nominate）するコストは、従来のハイスループットスクリーニングよりも桁違いに低いと報告
• 創薬における人工知能（AI）市場は、今後5年間で年率25〜30%で成長すると予測
• がん領域および線維化領域のリード資産が、Phase Iの安全性がPhase IIの有効性に結びつくかを検証するため、ピボタル試験へ移行中

Content: 2026年初頭の最新の業界データによると、生成的人工知能（generative artificial intelligence）によって設計された薬剤候補は、Phase I安全性試験で90%の成功率を達成している。AIネイティブなバイオテク企業は、Phase I成功率が80〜90%に達すると報告しており、過去の業界平均（約50%）のほぼ2倍である。

このベンチマークは、従来の平均値と比べて明らかに高い。これまで、伝統的な低分子化合物（small molecules）は、予期しないヒト毒性やバイオアベイラビリティ（bioavailability）の不良により、大きな脱落（attrition）を経験することが少なくなかった。こうした計算ベースの候補は、実際に合成する前の段階で、生成対向ネットワーク（generative adversarial networks）やディープラーニングを用い、結合親和性（binding affinity）と安全性プロパティを同時に最適化するよう開発されている。

計算プラットフォームは探索から臨床入りまでの期間を大幅に圧縮しており、候補によっては18か月未満でヒト試験に到達している。詳細な一次報告では、これらのプラットフォームが、従来の探索から臨床入りまでのタイムラインを、場合によっては6年から18か月未満へ短縮できることが示されている。この効率性は、医薬品開発が試行錯誤のスクリーニングプロセスというより、精密なエンジニアリング課題として扱われつつあるという、根本的な変化を示唆する。

製薬パイプラインの観点では、Phase IからPhase IIへの移行率が高いことにより、初期段階資産の半数を通常飲み込む「死の谷（valley of death）」を大幅に縮小できる可能性がある。in silico ADMET予測により、研究者は化合物がヒトのボランティアに到達するはるか前に、反応性の高い基や毒性を示す基を排除できる。さらに、これらの手法を用いて前臨床候補を指名するコストは、従来のハイスループットスクリーニングと比べて数桁低いと報告されている。

従来の創薬は、遅く、費用がかかることで悪名高い。失敗率の高さを織り込むと、新薬の開発には$2.5 billionを超える費用がかかり得る。初期開発を越えて臨床試験に進める薬剤候補は約35%にとどまる。さらに懸念されるのは、Phase 1試験から規制当局の承認に到達する薬剤が9〜14%しかない点だ。プロセス全体は通常12〜15年を要する。臨床試験中の脱落率は約90%であり、臨床開発に入った薬のうち最終的に承認を得るのはごく一部にすぎないことを意味する。

これらの初期安全性の結果は並外れているものの、最終的な試金石は、より大規模で多様な患者集団において、これらの分子が優れた治療有効性を示すかどうかである。ある臨床コメントでは、Phase Iの安全性は前提条件にすぎず、AI由来の化学（AI-derived chemistry）にとってPhase IIの有効性というハードルこそが最終的な検証者だと指摘している。また、こうした新規の計算設計構造が、従来のスキャフォールド（scaffolds）と比べて反応の持続性（durability of responses）に関する長期データが不足しているという問題もある。

現時点では、がん領域および線維化領域の複数のリード資産がピボタル試験へ移行する中で、業界はそれらを注意深く見守っている。安全性プロファイルの向上が、最終的な規制当局承認の確率上昇につながるかどうかは、まだ分かっていない。しかし現在のデータは、AIがR&Dバリューチェーンの生産性を劇的に改善し得る可能性を浮き彫りにしている。この安全性の急伸は、これらのR&D節減が最終的に医療システムに還元されるなら、スペシャリティ医薬品のコストを将来的に引き下げる可能性がある。

創薬における人工知能（AI）市場は、今後5年間で年率25〜30%で成長すると予測されている。この成長を牽引する主要因として、医薬品開発コストとタイムラインを引き下げる必要性の高まり、ヘルスケアおよびライフサイエンス分野におけるAI技術採用の拡大、ライフサイエンスで生成されるデータ量の増加、計算能力の進歩、そして製薬企業とAI企業の協業拡大が挙げられる。