Gesundheitssysteme sollen Apothekenleitung in Zell- und Gentherapie-Programmen priorisieren

Ein Zell- oder Gentherapieprogramm aufzubauen, bedeutet weit mehr, als eine neue Behandlung anzubieten. Hinter jeder Therapie steht ein komplexes System aus Verträgen, Sicherheitsvorgaben, Kostenträgervereinbarungen und detaillierten Workflows, die alle ineinandergreifen müssen. Führungskräfte in Gesundheitssystemen lernen, dass klinischer Erfolg nur ein Teil der Gleichung ist – und dass Patientinnen und Patienten ohne solide finanzielle und operative Planung Verzögerungen erleben können, noch bevor die Therapie überhaupt beginnt.

In der Studie „From Vision to Viability: Developing Infrastructure for Cell and Gene Therapy Programs“ erläuterten Zahra Mahmoudjafari, Pharm.D., MBA, und ihre Mitautorinnen und -autoren, was Gesundheitssysteme benötigen, um sichere und nachhaltige Programme aufzubauen. Mahmoudjafari, klinische Apothekenmanagerin für hämatologische Malignome und zelluläre Therapeutika am University of Kansas Cancer Center, sagte, dass eine vorausschauende Planung und die frühe Einbindung der Apotheke entscheidend für den Erfolg dieser Programme seien.

Mahmoudjafari sagte, sie sei überzeugt, dass Apothekenverantwortliche eingebunden werden sollten, bevor auch nur eine einzige Patientin bzw. ein einziger Patient überwiesen wird. Sie ergänzte, dass die Apotheke typischerweise zu spät hinzugezogen werde – nachdem eine Therapie bereits genehmigt wurde und zentrale Entscheidungen schon gefallen sind. Mahmoudjafari schlug vor, dass Apotheken von Anfang an bei Standortauswahl, Vertragsprüfung und Workflow-Design mitsteuern sollten.

„Wir sind nicht mehr nur dafür da, Produkte abzugeben“, sagte Mahmoudjafari. „Wir sind wirklich stark verankert in Sicherheit, Kontinuität und dann der gesamten Nachhaltigkeit im Programm.“

Sie sagte, dass Apothekerinnen und Apotheker in diesen Programmen eine deutlich größere Rolle spielen, als viele Menschen glauben. Sie helfen dabei, zu koordinieren, wie Produkte gehandhabt werden, stellen sicher, dass das Zentrum regulatorische Anforderungen erfüllt, und unterstützen das Management schwerwiegender Nebenwirkungen. Apothekenteams schulen zudem Mitarbeitende und helfen, die finanzielle Seite dieser hochpreisigen Behandlungen zu überwachen. Da Zell- und Gentherapien komplex und teuer sind, kann das Auslassen dieser Schritte sowohl Patientinnen und Patienten als auch das Programm gefährden.

Zell- und Gentherapien sind teuer und erfordern häufig eine detaillierte Vorabgenehmigung (prior authorization). Mahmoudjafari sagte, Gesundheitssysteme sollten sich frühzeitig vorbereiten und eng mit sowohl staatlichen als auch kommerziellen Versicherern zusammenarbeiten, bevor sie ihre erste Patientin bzw. ihren ersten Patienten behandeln.

„Ich denke, gerade dieser Bereich erfordert Partnerschaft – Partnerschaft mit unseren Kolleginnen und Kollegen in der Industrie, aber dann auch mit unseren Kolleginnen und Kollegen auf Kostenträgerseite. Und wirklich den Fokus auf Aufklärung zu legen“, sagte Mahmoudjafari. „Gesundheitssysteme sind auch für diesen Aufklärungsteil verantwortlich, weil unsere Kostenträger versuchen, mit der Innovation Schritt zu halten.“

Sie betonte, dass erfolgreiche Zentren im Voraus klare Versorgungs- und Erstattungswege (coverage pathways), Erwartungen an den Behandlungsort (sites of care) sowie Strategien für Widersprüche (appeal strategies) definieren. Das bedeutet, die Unterschiede zwischen Medicare und kommerziellen Tarifen zu verstehen, Kodierungs- und Abrechnungsprozesse abzustimmen und Best- und Worst-Case-Finanzszenarien zu modellieren.

Auch wenn Kostenträger weiterhin herausfordernd sein können, sagte sie, seien sie nicht mehr eine „schwarz-weiße Box“. Frühe Kommunikation, Transparenz und eine starke Dokumentation können die Zusammenarbeit verbessern und Verzögerungen für Patientinnen und Patienten reduzieren.

Mahmoudjafari sprach auch darüber, wie Gesundheitssysteme diese Leistungen organisieren. Zell- und Gentherapien werden häufig gemeinsam diskutiert, doch viele Systeme trennen sie in der Praxis inzwischen. Die CAR T-cell therapy wird meist innerhalb von Krebszentren angeboten und baut häufig auf bestehenden Transplantationsprogrammen auf. Gentherapie hingegen kann andere Erkrankungen, Patientengruppen und Anforderungen an die langfristige Nachsorge betreffen. Einige Krankenhäuser entscheiden sich möglicherweise dafür, sich nur auf die CAR T-cell therapy zu konzentrieren, wenn sie bestimmte seltene Erkrankungen oder pädiatrische Patientinnen und Patienten nicht behandeln.

Sie merkte an, dass Gentherapien eine langfristigere Überwachung erfordern können und mit anhaltender Unsicherheit auf Kostenträgerseite verbunden sind. Für manche Zentren könnte es keinen Sinn ergeben, ein vollständiges Gentherapieprogramm aufzubauen, wenn sich pro Jahr nur wenige Patientinnen und Patienten qualifizieren würden.

Mahmoudjafari sprach außerdem über Gentherapien bei Sichelzellerkrankung, die sich langsamer eingeführt haben, als viele erwartet hatten. Sie merkte an, dass Innovation oft mit „Holpersteinen“ einhergehe. In den nächsten Jahren erwartet sie Veränderungen beim Volumen, mehr Therapien im ambulanten Setting und zunehmenden Wettbewerb zwischen Produkten. Klinische Studien (clinical trials) weiten sich zudem auf nicht-onkologische Erkrankungen aus, was deutlich mehr Patientinnen und Patienten in das System bringen könnte.

Aufgrund dieser Unsicherheit, so sagte sie, brauchen Gesundheitssysteme flexible Personalmodelle und skalierbare Workflows. Programme sollten nicht um ein einzelnes Produkt herum aufgebaut werden. Stattdessen sollten Verantwortliche Systeme entwerfen, die sich anpassen können, wenn sich Therapien und Nachfrage verändern.

„Ich habe immer den Satz verwendet: ‚Schreibt alles mit Bleistift‘, denn ihr werdet zurückgehen und nachjustieren müssen – und verstehen, dass dies ein Bereich ist, der sich schnell bewegt, aber in vielerlei Hinsicht auch irgendwie langsam“, sagte sie.

Ihr Rat an Führungskräfte ist geradlinig: früh in die Einbindung der Kostenträger investieren, anpassungsfähige Systeme aufbauen und Veränderung mit einplanen. Die Wissenschaft mag bahnbrechend sein, doch der langfristige Erfolg hängt von sorgfältiger Koordination über Apotheke, Finanzen und Betrieb hinweg ab. Mahmoudjafari schloss mit der Aussage, Gesundheitssysteme sollten sich darauf konzentrieren, wem sie dienen und was sie gut leisten können. Während diese Therapien weiter wachsen, betonte sie, dass eine robuste Infrastruktur und die frühe Einbindung der Apotheke entscheidend sind, um medizinische Durchbrüche in echte Patientinnen- und Patientenversorgung zu übersetzen.