专家呼吁卫生系统在细胞与基因治疗项目中优先引入药学领导力

启动细胞或基因治疗项目，远不只是提供一种新疗法那么简单。每一种疗法背后，都有一套复杂的合同体系、安全规范、支付方协议以及细致的工作流程，必须彼此配合、协同运转。卫生系统管理者逐渐认识到，临床成功只是方程式的一部分；如果缺乏扎实的财务与运营规划，患者甚至可能在治疗开始前就面临延误。

在研究《From Vision to Viability: Developing Infrastructure for Cell and Gene Therapy Programs》中，Zahra Mahmoudjafari，Pharm.D., MBA及其合著者分享了卫生系统需要如何建立安全且可持续的项目。Mahmoudjafari是University of Kansas Cancer Center血液系统恶性肿瘤与细胞治疗（cellular therapeutics）方向的临床药学经理，她表示，周密规划与早期引入药学团队（pharmacy involvement）对于这些项目的成功至关重要。

Mahmoudjafari表示，她认为在转诊第一位患者之前，就应让药学领导者参与其中。她补充说，药学团队通常介入得太晚——往往是在某项疗法已经获批、关键决策已经作出之后。Mahmoudjafari建议，从一开始就应由药学部门参与指导场地选择、合同审查以及工作流程设计。

“我们不再只是负责发放药品了，”Mahmoudjafari说，“我们真正扎根于安全性、连续性，以及项目整体的可持续性。”

她表示，药师在这些项目中的作用远比许多人想象的更大。他们协助协调产品的处理方式，确保中心满足监管要求，并支持严重不良反应的管理。药学团队还会对员工进行培训，并帮助监管这些高成本治疗的财务环节。由于细胞与基因治疗复杂且昂贵，遗漏这些步骤可能会让患者和项目本身都面临风险。

细胞与基因治疗费用高昂，且往往需要细致的事前授权（prior authorization）。Mahmoudjafari表示，卫生系统应尽早做好准备，并在治疗第一位患者之前就与政府医保和商业保险机构密切合作。

“我认为这一领域尤其需要伙伴关系——与我们的产业同仁建立伙伴关系，同时也要与支付方同仁建立伙伴关系。并且真正着力于教育，”Mahmoudjafari说。“卫生系统也有责任承担这部分教育工作，因为我们的支付方正在努力跟上创新的步伐。”

她指出，成功的中心会提前清晰界定保障路径（coverage pathways）、治疗地点（sites of care）预期以及申诉策略（appeal strategies）。这意味着需要理解Medicare与商业计划之间的差异，统一编码与计费流程，并对最佳与最差的财务情景进行建模。

她表示，尽管支付方仍可能带来挑战，但他们已不再是一个“非黑即白的黑箱”。尽早沟通、保持透明、并提供充分有力的文件资料，有助于改善协作并减少患者延误。

Mahmoudjafari还谈到了卫生系统如何组织这些服务。细胞治疗与基因治疗常被放在一起讨论，但许多系统如今在实践中正将二者分开。CAR T-cell therapy通常在癌症中心开展，并且往往建立在既有移植项目的基础上。然而，gene therapy可能涉及不同疾病、不同患者群体以及长期随访需求。一些医院如果不治疗某些罕见病或儿科患者，可能会选择仅聚焦CAR T-cell therapy。

她指出，基因治疗可能需要更长期的监测，并伴随持续的支付方不确定性。对一些中心而言，如果每年只有少数患者符合条件，建设一个完整的基因治疗项目可能并不划算。

Mahmoudjafari还提到了镰状细胞病（sickle cell）基因治疗，其推广速度比许多人预期更慢。她指出，创新往往会伴随“路上的坎坷”。在未来几年里，她预计治疗量将发生变化，更多疗法会转入门诊场景，且不同产品之间的竞争将加剧。临床试验（clinical trials）也正扩展到非肿瘤疾病领域，这可能会把更多患者带入体系之中。

由于存在这种不确定性，她表示卫生系统需要灵活的人员配置与可扩展的工作流程。项目不应围绕单一产品来搭建；相反，管理者应设计能够随着疗法与需求变化而调整的体系。

“我一直在用一句话——‘所有东西都用铅笔写’，因为你会不得不回过头重新调整，并理解这是一个变化很快、但在很多方面又进展得有点慢的领域，”她说。

她给管理层的建议很直接：尽早投入支付方沟通与协作，建立可适配的系统，并为变化做好规划。科学本身或许具有突破性，但长期成功取决于药学、财务与运营之间的谨慎协同。Mahmoudjafari最后表示，卫生系统应聚焦其服务对象以及自身最擅长的能力。随着这些疗法持续发展壮大，她强调，稳健的基础设施与早期引入药学团队，是将医学突破转化为真实患者照护的关键。