Sistemas de saúde são instados a priorizar a liderança da farmácia em programas de terapia celular e gênica

Iniciar um programa de terapia celular ou gênica vai muito além de oferecer um novo tratamento. Por trás de cada terapia há um sistema complexo de contratos, regras de segurança, acordos com pagadores e fluxos de trabalho detalhados que precisam funcionar em conjunto. Líderes de sistemas de saúde estão aprendendo que o sucesso clínico é apenas parte da equação e que, sem um planejamento financeiro e operacional robusto, os pacientes podem enfrentar atrasos antes mesmo de a terapia começar.

No estudo, "From Vision to Viability: Developing Infrastructure for Cell and Gene Therapy Programs," Zahra Mahmoudjafari, Pharm.D., MBA, e seus coautores compartilharam o que os sistemas de saúde precisam para construir programas seguros e sustentáveis. Mahmoudjafari, gerente de farmácia clínica para malignidades hematológicas e terapêuticas celulares no University of Kansas Cancer Center, afirmou que um planejamento sólido e o envolvimento precoce da farmácia são essenciais para o sucesso desses programas.

Mahmoudjafari disse acreditar que os líderes de farmácia devem estar envolvidos antes que um único paciente seja encaminhado. Ela acrescentou que, em geral, a farmácia é incluída tarde demais, depois que uma terapia já foi aprovada e decisões-chave já foram tomadas. Mahmoudjafari sugeriu que as farmácias ajudem a orientar a seleção do local, a revisão de contratos e o desenho do fluxo de trabalho desde o início.

"Não se trata mais apenas de dispensar o produto", disse Mahmoudjafari. "Estamos, de fato, muito ancorados em segurança, continuidade e, então, na sustentabilidade geral em todo o programa."

Ela afirmou que os farmacêuticos desempenham um papel muito maior nesses programas do que muitas pessoas imaginam. Eles ajudam a coordenar como os produtos são manuseados, garantem que o centro atenda aos requisitos regulatórios e dão suporte ao manejo de efeitos colaterais graves. As equipes de farmácia também treinam a equipe e ajudam a supervisionar o lado financeiro desses tratamentos de alto custo. Como as terapias celulares e gênicas são complexas e caras, deixar de cumprir essas etapas pode colocar em risco tanto os pacientes quanto o programa.

Terapias celulares e gênicas são caras e tendem a exigir autorização prévia detalhada. Mahmoudjafari disse que os sistemas de saúde devem se preparar com antecedência e trabalhar em estreita colaboração com seguradoras governamentais e comerciais antes de tratar o primeiro paciente.

"Acho que, neste espaço em particular, é necessário parceria — parceria com nossos colegas da indústria, mas também com nossos colegas pagadores. E, de fato, buscar educar", disse Mahmoudjafari. "Os sistemas de saúde também são responsáveis por essa parte de educação, porque nossos pagadores estão tentando acompanhar a inovação."

Ela ressaltou que centros bem-sucedidos definem claramente, com antecedência, os caminhos de cobertura, as expectativas quanto ao local de cuidado e as estratégias de recurso. Isso significa entender as diferenças entre Medicare e planos comerciais, alinhar processos de codificação e faturamento e modelar cenários financeiros de melhor e pior caso.

Embora os pagadores ainda possam ser desafiadores, ela disse que eles já não são mais uma "caixa preta". Comunicação precoce, transparência e documentação consistente podem melhorar a colaboração e reduzir atrasos para os pacientes.

Mahmoudjafari também discutiu como os sistemas de saúde estão organizando esses serviços. Terapias celulares e gênicas frequentemente são mencionadas juntas, mas muitos sistemas agora as separam na prática. A terapia com células CAR T geralmente é oferecida em centros oncológicos e, muitas vezes, se apoia em programas de transplante já existentes. A terapia gênica, por outro lado, pode envolver diferentes doenças, grupos de pacientes e necessidades de acompanhamento de longo prazo. Alguns hospitais podem optar por focar apenas em terapia com células CAR T se não tratarem certas doenças raras ou pacientes pediátricos.

Ela observou que as terapias gênicas podem exigir monitoramento mais prolongado e vir acompanhadas de incerteza contínua por parte dos pagadores. Para alguns centros, pode não fazer sentido construir um programa completo de terapia gênica se apenas poucos pacientes se qualificariam a cada ano.

Mahmoudjafari também falou sobre terapias gênicas para doença falciforme, que foram implementadas mais lentamente do que muitos esperavam. Ela observou que a inovação frequentemente vem com "obstáculos no caminho". Nos próximos anos, ela espera mudanças no volume, mais terapias migrando para ambientes ambulatoriais e aumento da competição entre produtos. Ensaios clínicos (clinical trials) também estão se expandindo para doenças não oncológicas, o que pode trazer muitos mais pacientes para o sistema.

Diante dessa incerteza, ela disse que os sistemas de saúde precisam de equipes flexíveis e fluxos de trabalho escaláveis. Os programas não devem ser estruturados em torno de um único produto. Em vez disso, os líderes devem desenhar sistemas que possam se ajustar à medida que as terapias e a demanda mudem.

"Sempre usei a frase 'escreva tudo a lápis', porque você vai ter de voltar atrás e entender que este é um espaço que está se movendo rapidamente, mas também meio que lentamente de muitas maneiras", disse ela.

O conselho dela para executivos é direto: investir cedo no engajamento com pagadores, construir sistemas adaptáveis e planejar mudanças. A ciência pode ser revolucionária, mas o sucesso no longo prazo depende de uma coordenação cuidadosa entre farmácia, finanças e operações. Mahmoudjafari concluiu dizendo que os sistemas de saúde devem se concentrar em quem atendem e no que conseguem fazer bem. À medida que essas terapias continuam a crescer, ela enfatizou que uma infraestrutura sólida e o envolvimento precoce da farmácia são fundamentais para transformar avanços médicos em cuidado real ao paciente.