製薬企業、臨床試験と創薬の現場にAIを組み込み業務を変革

新薬開発は、単一の治療法を市場に投入するコストが数十億ドル規模にまで膨らみ、承認までの期間も10年以上に及ぶことが珍しくない中、手作業のワークフローに依存できないほど高コスト化・長期化している。こうした状況を受け、製薬企業は人工知能（AI）を軸にオペレーティングモデルを再構築しつつある。機械学習（machine learning）を試験実施やコンプライアンス基盤に組み込むことで、治療法が評価・審査され、最終的に市場投入されるまでの過程に存在する、最もコストがかさみ失敗しやすいボトルネックの解消を狙っている。

大手製薬企業は、断片化された医療記録から適格患者を特定し、試験実施施設の選定を最適化し、脱落リスクを予測し、さらには米国食品医薬品局のような機関向けの規制当局提出資料の初稿まで生成することで、臨床試験と規制当局への申請を加速するAIツールを導入している。治療法1つ当たりの開発費が恒常的に$2 billion〜$3 billionを超え、期間も10年以上に延びる中、試験および規制関連ワークフローの非効率は、財務面だけでなく公衆衛生上のリスクにも直結する。

臨床試験は依然として新薬開発の中でも最もコストが高く時間を要する段階の一つである。AIは、患者リクルート、継続（retention）、安全性モニタリングといった長年の課題に適用されている。規制当局には、電子カルテや画像データなどの構造化・非構造化の医療データがますます提出されるようになっているが、従来手法ではこれらを統合（harmonize）することが難しい。AIモデルは異種データを取り込み、より正確な適格性プロファイルを作成するとともに脱落リスクを予測できるため、試験失敗の強力な予測因子である2つの要素に対処できる。

機械学習アルゴリズムは画像データやリアルワールドエビデンス（real-world evidence）を解析し、従来手法より早期に安全性シグナルを浮かび上がらせることで、先手のリスク低減戦略を可能にする。こうした予測的インサイトは、実行面と規制戦略の双方に情報を提供し得る。企業は、臨床試験報告書（clinical study report）や規制当局提出資料の一部を下書きするために生成AI（generative AI）の活用を模索している。これは歴史的に、何千時間もの手作業による取りまとめと編集を要してきた作業だ。目的は人の専門家を置き換えることではなく、反復作業を減らし、厳格さを損なうことなく提出までの期間を短縮することにある。

Thermo Fisher Scientific'sのPPD臨床研究事業は、リアルワールドデータと臨床研究の接続を強化するプロジェクトでDatavantと提携した。この取り組みは、患者プライバシーの保護を重視しながら安全にデータを連結し、相互運用性（interoperable）を確保すること、さらに研究ライフサイクル全体にわたってより効率的な試験デザインと迅速なエビデンス創出を支援する分析機能の強化に焦点を当てている。この提携により、PPDの臨床試験および患者レジストリのプラットフォームと、Datavantのトークナイゼーション（tokenisation）技術が組み合わされる。同技術は患者データを匿名化（de-identify）し、電子カルテ情報を安全に取り込めるようにする。

医薬品開発におけるAI活用は臨床試験から始まったわけではなく、創薬で始まった。かつては化学者のモデリングやシミュレーションを補助していた計算化学ツールが、ますます自律化している。AIは今、標的選定から最適化まで創薬のあらゆる段階を担い、パターン認識により従来のラボ中心の手法よりもはるかに迅速に有望候補を提案している。

Big Techやハードウェア企業もこれらのワークフローに参入し、ITとライフサイエンスの境界は曖昧になりつつある。NvidiaとEli Lillyは創薬を推進する共同イノベーション・ラボを発表した。Googleの研究部門も、がん治療法の発見にGemma AIモデルを活用しており、大規模言語モデルや生成モデルが生物学的経路を解析し、新規の治療仮説を提案できることを示している。

AIはもはや初期研究開発（R&D）におけるニッチな計算支援ではない。患者選定、安全性モニタリング、文書生成、試験運営ロジスティクス、規制当局との対応までを支える、エンドツーエンドの業務エコシステムへと変貌しつつある。