Vertex y CRISPR Therapeutics reportan US$116 millones en ventas de Casgevy en 2025 a medida que se acelera la adopción

Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics informaron que su terapia de edición genética Casgevy (exagamglogene autotemcel) generó US$54 millones en ingresos en el cuarto trimestre y US$116 millones en el total de 2025, lo que representa las mayores ventas trimestrales desde el lanzamiento del fármaco. Los resultados superaron las expectativas de Wall Street e impulsaron las acciones de Vertex un 6% el viernes por la mañana.

Un total de 64 pacientes recibieron infusiones en 2025, incluidos 30 durante el cuarto trimestre. A nivel mundial, 147 pacientes iniciaron el tratamiento hasta la primera recolección de células durante el año. Los inicios de pacientes casi se triplicaron frente a 109 en 2024, lo que refleja un impulso creciente de cara a 2026.

Casgevy es la primera terapia de edición genética aprobada por la FDA para la enfermedad de células falciformes y la beta talasemia dependiente de transfusiones. El proceso para recibir Casgevy puede tardar casi 12 meses desde el inicio hasta la infusión. A partir de las células madre sanguíneas del paciente, Vertex utiliza la tecnología de edición genética CRISPR para ayudar a esas células a producir hemoglobina fetal. Esa producción no solo puede aliviar las crisis dolorosas, sino, en esencia, curar a los pacientes de su enfermedad. Sin embargo, el acondicionamiento con quimioterapia necesario para prepararse para esas infusiones puede ser debilitante y provocar efectos secundarios como infertilidad, lo que ha disuadido a algunos pacientes potenciales.

Las ventas podrían seguir fluctuando de un trimestre a otro, ya que el proceso de programación de la infusión es largo y los pacientes pueden esperar para recibir el tratamiento final en un momento preferido, como las fiestas. Casgevy podría aportar posiblemente US$227 millones en ventas a lo largo de 2026, dada la cantidad de pacientes que han iniciado la recolección de células. Vertex espera que ese ritmo se "suavice" para 2027, y está "muy alentada por el sólido flujo de pacientes", dijo el director de operaciones en una llamada de resultados el jueves por la tarde.

El acceso a Casgevy continuó ampliándose en mercados clave. El reembolso y el acceso para Casgevy ahora abarcan aproximadamente al 90% de los pacientes elegibles en EE. UU., con despliegues que alcanzan Europa y Oriente Medio. En enero, Vertex aseguró acceso con reembolso para pacientes con enfermedad de células falciformes en Escocia.

La empresa recibió un vale de prioridad de la Food and Drug Administration para acelerar la revisión de Casgevy en pacientes de 5 a 11 años, y dijo en una reunión médica en diciembre que planeaba solicitar la aprobación en la primera mitad de 2026. La autorización probablemente impulsaría los ingresos del tratamiento de edición genética en los próximos años.

Vertex alcanzó US$12 mil millones en ingresos totales en 2025, con alrededor de US$3.2 mil millones provenientes del cuarto trimestre. En general, las ventas aumentaron un 9% interanual. Los ingresos de Vertex están dominados por su arsenal de medicamentos para la fibrosis quística, con poco más de US$10 mil millones de los US$12 mil millones obtenidos en 2025 provenientes de Trikafta y Kaftrio. La empresa prevé aproximadamente entre US$13 mil millones y US$13.1 mil millones en ingresos para este año, incluidos US$500 millones o más de productos no relacionados con la FQ.

Más allá de hematología, CRISPR Therapeutics continúa impulsando sus programas de edición hepática in vivo. CTX310 permanece en ensayos de Fase 1b dirigidos a trastornos lipídicos, mientras que CTX321, un programa de Lp(a) de nueva generación, avanza a través de estudios habilitantes, con actualizaciones esperadas en la segunda mitad de 2026. Su candidato basado en siRNA CTX611, desarrollado con Sirius Therapeutics, se encuentra actualmente en ensayos de Fase 2 para pacientes sometidos a cirugía de reemplazo de rodilla y podría tener aplicaciones más amplias en enfermedades tromboembólicas.

Zugo-cel también está avanzando en indicaciones autoinmunes y oncológicas, incluida el lupus eritematoso sistémico y las neoplasias de células B. La terapia se está evaluando en combinación con pirtobrutinib en el marco de una colaboración existente.

CRISPR Therapeutics cerró 2025 con US$1.98 mil millones en efectivo y valores negociables. Los gastos de I+D aumentaron a US$83.5 millones en el cuarto trimestre, mientras que la pérdida neta se amplió a US$130.6 millones en el cuarto trimestre frente a US$37.3 millones un año antes. La empresa sigue registrando pérdidas, con un resultado neto de aproximadamente una pérdida de US$581.6 millones, y aún no tiene ingresos significativos más allá de Casgevy. Las acciones de CRISPR Therapeutics subían un 8.81% hasta US$53.24 al momento de la publicación el viernes.