Vertex und CRISPR Therapeutics melden 116 Mio. US‑$ Casgevy-Umsatz 2025 – Akzeptanz nimmt deutlich zu

Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics berichteten, dass ihre Gen-Editing-Therapie Casgevy (exagamglogene autotemcel) im vierten Quartal einen Umsatz von 54 Mio. US‑$ und im Gesamtjahr 2025 von 116 Mio. US‑$ erzielte – der höchste Quartalsumsatz seit der Markteinführung. Die Ergebnisse übertrafen die Erwartungen der Wall Street und ließen die Vertex-Aktie am Freitagmorgen um 6% steigen.

Insgesamt erhielten 2025 64 Patientinnen und Patienten Infusionen, darunter 30 im vierten Quartal. Weltweit begannen im Jahresverlauf 147 Patientinnen und Patienten die Behandlung bis zur ersten Zellentnahme. Damit verdreifachte sich die Zahl der Behandlungsinitiationen nahezu gegenüber 109 im Jahr 2024 – ein Hinweis auf zunehmende Dynamik mit Blick auf 2026.

Casgevy ist die erste von der FDA zugelassene Gen-Editing-Therapie bei Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Der Weg zu Casgevy kann vom Start bis zur Infusion nahezu 12 Monate dauern. Ausgehend von den Blutstammzellen einer Patientin bzw. eines Patienten nutzt Vertex die CRISPR-Gen-Editing-Technologie, damit diese Zellen fetales Hämoglobin produzieren. Diese Produktion kann nicht nur Schmerzkrisen lindern, sondern Patientinnen und Patienten im Wesentlichen von ihrer Erkrankung heilen. Allerdings kann die zur Vorbereitung auf die Infusionen erforderliche Chemotherapie-Konditionierung stark belastend sein und Nebenwirkungen wie Unfruchtbarkeit verursachen, was einige potenzielle Patientinnen und Patienten abschreckt.

Die Umsätze könnten von Quartal zu Quartal weiter schwanken, da die Terminplanung für die Infusion langwierig ist und Patientinnen und Patienten die endgültige Behandlung möglicherweise auf einen bevorzugten Zeitpunkt wie die Feiertage verschieben. Angesichts der Zahl der Patientinnen und Patienten, die bereits mit der Zellentnahme begonnen haben, könnte Casgevy 2026 möglicherweise 227 Mio. US‑$ Umsatz erzielen. Vertex erwartet, dass sich dieses Tempo bis 2027 „glätten“ wird, und sei „sehr ermutigt durch den robusten Zustrom von Patientinnen und Patienten“, sagte der Chief Operating Officer am Donnerstagnachmittag in einer Telefonkonferenz zu den Quartalszahlen.

Der Zugang zu Casgevy wurde in wichtigen Märkten weiter ausgebaut. Kostenerstattung und Zugang für Casgevy umfassen in den USA inzwischen etwa 90% der berechtigten Patientinnen und Patienten; zugleich werden Einführungen in Europa und im Nahen Osten vorangetrieben. Im Januar sicherte sich Vertex in Schottland einen erstattungsfähigen Zugang für Patientinnen und Patienten mit Sichelzellkrankheit.

Das Unternehmen erhielt von der Food and Drug Administration einen Priority Voucher, um die Prüfung von Casgevy bei Patientinnen und Patienten im Alter von 5 bis 11 Jahren zu beschleunigen, und erklärte auf einer medizinischen Tagung im Dezember, man plane, in der ersten Hälfte 2026 einen Zulassungsantrag zu stellen. Eine Zulassung würde die Erlöse aus der Gen-Editing-Behandlung in den kommenden Jahren voraussichtlich erhöhen.

Vertex erzielte 2025 einen Gesamtumsatz von 12 Mrd. US‑$, davon rund 3,2 Mrd. US‑$ im vierten Quartal. Insgesamt stiegen die Umsätze im Jahresvergleich um 9%. Die Erlöse von Vertex werden von seinem Portfolio an Medikamenten gegen zystische Fibrose dominiert; etwas mehr als 10 Mrd. US‑$ der 12 Mrd. US‑$ im Jahr 2025 entfielen auf Trikafta und Kaftrio. Das Unternehmen prognostiziert für dieses Jahr einen Umsatz von etwa 13 Mrd. bis 13,1 Mrd. US‑$, einschließlich 500 Mio. US‑$ oder mehr aus Nicht-CF-Produkten.

Über die Hämatologie hinaus treibt CRISPR Therapeutics seine in vivo-Programme zur Leber-Editierung weiter voran. CTX310 befindet sich weiterhin in Phase-1b-Studien mit Zielrichtung Lipidstörungen, während CTX321, ein Next-Generation-Programm zu Lp(a), über vorbereitende (enabling) Studien voranschreitet; Updates werden für die zweite Hälfte 2026 erwartet. Der siRNA-basierte Kandidat CTX611, der gemeinsam mit Sirius Therapeutics entwickelt wird, befindet sich derzeit in Phase-2-Studien bei Patientinnen und Patienten, die sich einer Kniegelenkersatzoperation unterziehen, und könnte breitere Anwendungen bei thromboembolischen Erkrankungen haben.

Zugo-cel wird ebenfalls in Indikationen der Autoimmunologie und Onkologie weiterentwickelt, darunter systemischer Lupus erythematodes und B‑Zell-Malignome. Die Therapie wird im Rahmen einer bestehenden Kooperation in Kombination mit pirtobrutinib untersucht.

CRISPR Therapeutics beendete 2025 mit 1,98 Mrd. US‑$ an Barmitteln und marktfähigen Wertpapieren. Die F&E-Ausgaben stiegen im vierten Quartal auf 83,5 Mio. US‑$, während sich der Nettoverlust im vierten Quartal auf 130,6 Mio. US‑$ ausweitete – gegenüber 37,3 Mio. US‑$ ein Jahr zuvor. Das Unternehmen schreibt weiterhin Verluste; der Nettogewinn entspricht einem Verlust von rund 581,6 Mio. US‑$, und über Casgevy hinaus verfügt es noch nicht über nennenswerte Umsätze. Die Aktie von CRISPR Therapeutics lag zum Zeitpunkt der Veröffentlichung am Freitag bei 53,24 US‑$, ein Plus von 8,81%.