中国、世界初の固形腫瘍用CAR-T療法を承認　WVUがん研究所、免疫療法で画期的成果

中国の医薬品規制当局は、世界初の固形腫瘍を対象としたCAR-T細胞療法、すなわち胃がん治療薬を承認した。一方、WVU Cancer Instituteのチームは、新たな皮下免疫療法を用いて超希少な白血病を治療し、世界初の成果を達成した。この2つの別々の進歩は、がん治療における重要なマイルストーンを示すものである。

承認された注射薬はsatri-celとも呼ばれ、CARsgen Therapeuticsが開発したもので、世界で初めて承認された固形腫瘍用のCAR-T細胞療法である。CAR-T療法は、患者の免疫細胞を遺伝子的に改変し、がん細胞を認識して攻撃させる仕組みである。CAR-T療法はすでに白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫を含む血液がんの治療に使用されているが、従来は固形腫瘍に対しては承認されていなかった。同社は、承認から少なくとも3～4週間以内に最初の患者への投与を開始すると述べた。

別途、WVU Cancer Institute主導の臨床試験は、CD19陽性混合表現型急性白血病（MPAL）治療に皮下製剤のblinatumomabを用いることで、世界の医学史上初めての成果を達成した。MPALは最も希少かつ aggressive な白血病の1つであり、診断された急性白血病のわずか1～3%を占める。この疾患に罹患した成人は中央生存率が通常数ヶ月と短く、現在、FDA承認の疾患特異的治療法は存在しない。

治験主導型第II相試験の初回患者は、1月16日に画期的な投与を受けた。皮下療法を1サイクル投与した後、患者は血液学的回復を伴う完全寛解を達成した。Blinatumomab（商品名Blincyto®）は従来、持続的な静脈内注入が必要とされてきた二特異性T細胞エンゲージャーである。本試験では、持続的な静脈内投与の負担なしに同等の治療効果を提供するために設計された皮下製剤を評価している。試験は3つの臨床コホートで最大75名の患者を登録し、北米全域で約15施設で実施される予定である。

これらの免疫療法は、がんセンターで提供される医療の一部である。WVU Cancer Instituteはまた、2015年の設立以来、輸液や化学療法を受けている患者に1万食以上の無料食事を提供している「 Soup for the Soul Fund」という患者支援プログラムも運営している。このプログラムは、長時間にわたる治療セッション中の患者と家族の負担を軽減することを目的としている。