Health Canada、リスクに基づく臨床試験枠組みを提案—医薬品開発の迅速化へ

In December 2025, Health Canadaは、ヒト使用の医薬品に関する臨床試験のための新たな規制枠組みを確立することを目的とした、Clinical Trials Regulations（案）を公表した。提案規則は、Food and Drug RegulationsのPart C, Division 5における医薬品の既存の臨床試験枠組み、およびClinical Trials for Medical Devices and Drugs Relating to COVID-19 RegulationsのPart 2を置き換えるものとなる。Health Canadaは、この新たな枠組みにより、新規かつ革新的な治療へのアクセス向上、ならびに手続の合理化と規制上の効率性の改善を目指している。

提案規則は、ヒト使用の医薬品を対象とする臨床試験に適用される。定義の拡大により、「sponsor」は、臨床試験を「単独で、または他者と共同して」実施し、試験全体の実施について責任を負う者と定義される。

「investigator」の定義は、臨床試験実施施設において臨床試験の実施についてsponsorに対して責任を負い得る、より多様な医療従事者（例：nurse practitioners）を含むよう拡大された。現行規則では、「qualified investigator」の範囲は医師および歯科医師に限定されている。この新定義により、試験実施場所の選定における柔軟性が高まり、分散型試験（decentralized trials）が促進される。

提案規則では、「service provider」を、sponsorまたはinvestigatorに代わって、試験関連活動を1つ以上実施する者と定義している。sponsorは引き続き、法律に従って試験を実施する最終責任を負うものの、この変更により、contract research organizationsが新たな枠組みの下でサービス提供者として直接規制されることになる。

Research ethics boardsは、参加者の権利、安全、福祉の保護を確保するという、Food and Drug Regulationsの下での現行の責務を引き続き担う。ただし、提案規則には、research ethics boardの構成に関する新たな規定が盛り込まれている。最も重要な変更の1つは、試験を監督するnational research ethics boardsを認める点である。national research ethics boardsを活用することで、複数施設試験（multi-site trials）における倫理審査が、プロトコールおよび同意文書について施設非特定の単一承認を可能にし、重複を大幅に減らし、sponsorの負担を軽減し、試験への迅速なアクセスを支援することで合理化される。

提案規則は、現行の申請要件を単一の申請に統合しており、申請には、完全なプロトコール、インフォームド・コンセントフォームに含まれるリスク・ベネフィット情報、ならびにカナダの上級医務または科学責任者による、当該試験が規則およびgood clinical practicesに適合していることを確認する証明（attestation）が含まれなければならない。sponsorが、試験における当該医薬品に関連する有害事象（adverse events）記録の維持に選択的アプローチ（selective approach）を導入することを提案する場合、申請には、そのアプローチを正当化するのに十分な当該医薬品の安全性プロファイルに関する証拠を含める必要がある。プロトコールには、試験で起こり得る有害事象の種類、および選択的アプローチをどのように実施するかを記載し、明確にしなければならない。

現在、Food and Drug Regulationsの下では、試験で使用される医薬品の販売および輸入は、保健大臣（Minister of Health）が申請を受領してから30日以内に異議がない場合、デフォルトで許可される。提案規則の下では、sponsorが申請を提出してから7日以内に、保健大臣は条件付き承認（contingent authorization）および書面通知を発出することが義務付けられる。この条件付き承認は、sponsorに試験の実施や医薬品の輸入／販売を認めるものではなく、その唯一の効果は、保健大臣が異議を述べない場合に、30日間の期間満了後に完全承認となり得る点にある。複雑な試験、または脆弱な集団（vulnerable populations）を対象とする試験については、保健大臣がsponsorに通知することにより、審査期間が60日に延長される場合がある。

保健大臣は、リスクを軽減するために、試験承認に特定の条件（terms and conditions）を付すことができ、また／または、特定されたリスクに関連する不確実性をより適切に管理するために情報提出を求めることができる。条件の例としては、安全性および／または有効性の報告頻度を増やすこと、組入れ基準および／または除外基準の調整、試験期間を通じた研究集団の適応（adapting the study population）、または他法域で進行中の研究（clinical trialまたは市販後）からの最終結果の提出などが挙げられる。

現行制度と同様に、特定の施設における臨床試験は、research ethics boardの承認が確保され、investigatorおよびresearch ethics boardの詳細が保健大臣に提出された後にのみ開始できる。sponsorは、提出済み情報の一定の変更、例えば試験参加者の健康リスクを変化させないプロトコール変更については、通知または承認変更の申請により、その変更から15日以内に保健大臣へ報告しなければならない。参加者の安全性、試験デザイン、医薬品の安全性、またはマスター・プロトコール（master-protocol）に基づくサブスタディ（sub-studies）に影響するプロトコール変更を含む、より重大な変更については、sponsorは試験を中止し、正式な改訂申請（formal amendment）を提出する必要がある。