加拿大卫生部拟推出基于风险的临床试验框架，以加速药物研发

2025年12月，加拿大卫生部（Health Canada）发布了拟议的《临床试验条例》（Clinical Trials Regulations），拟为涉及人用药物的临床试验建立新的监管框架。该拟议条例将取代《食品与药品条例》（Food and Drug Regulations）C部分第5分部中关于药物临床试验的现行框架，以及《COVID-19相关医疗器械与药物临床试验条例》（Clinical Trials for Medical Devices and Drugs Relating to COVID-19 Regulations）第2部分的规定。加拿大卫生部希望通过这一新框架改善公众获得新型与创新疗法的机会，并简化流程、提升监管效率。

拟议条例适用于涉及人用药物的临床试验。根据扩展后的定义，“申办方”（sponsor）被界定为“单独或与其他人共同”开展临床试验并对试验的整体实施承担责任的个人。

“研究者”（investigator）的定义已扩大，纳入更多类型的医疗卫生专业人员，例如执业护理师（nurse practitioners），这些人员可在临床试验机构（clinical trial site）对申办方负责并开展临床试验相关工作。在现行法规下，“合格研究者”（qualified investigator）的范围仅限于医生和牙医。新定义为试验地点的选择提供更大灵活性，并鼓励去中心化试验（decentralized trials）。

拟议条例将“服务提供方”（service provider）定义为代表申办方或研究者开展一项或多项试验相关活动的主体。尽管申办方仍对依法合规开展试验承担最终责任，但这一变化意味着合同研究组织（contract research organizations）现将在新框架下作为服务提供方受到直接监管。

研究伦理委员会（research ethics boards）将继续履行其在《食品与药品条例》下的现有职责，即确保受试者的权利、安全与福祉得到保护。然而，拟议条例新增了关于研究伦理委员会构成的规定。其中最重要的变化之一，是认可国家级研究伦理委员会（national research ethics boards）来监督试验。使用国家级研究伦理委员会可通过对方案和知情同意书进行一次性、非特定机构的批准，从而简化多中心试验的伦理审查，显著减少重复工作、减轻申办方负担，并支持更快获得参与试验的机会。

拟议条例将现行的申请要求整合为一份单一申请，申请必须包括完整方案、知情同意书中的风险—获益信息，以及加拿大境内高级医疗或科学官员的证明（attestation），确认试验符合条例要求并遵循良好临床规范（good clinical practices）。若申办方拟在试验中对与该药物相关的不良事件（adverse events）记录采取选择性维护方式（selective approach），其申请应包含足够证据证明该药物的安全性特征（safety profile），以支持该方式的合理性。方案应包含并明确试验中可能出现的不良事件类型，以及选择性方式将如何实施。

目前在《食品与药品条例》下，自卫生部长收到申请之日起30天后，默认允许销售和进口用于试验的药物。根据拟议条例，部长必须在申办方提交申请后的7天内签发附条件授权（contingent authorization）及书面通知。该附条件授权并不允许申办方开展试验或进口/销售药物；其唯一效力在于，如果部长在30天期限届满前未提出异议，该授权可能转为完全授权。对于复杂试验或涉及脆弱人群（vulnerable populations）的试验，部长可通过向申办方发出通知将审评期延长至60天。

部长可在试验授权中施加特定条款与条件，以降低风险；和/或可要求提供信息，以更好地管理与已识别风险相关的不确定性。条款与条件示例包括：更频繁的安全性和/或有效性报告、调整入组和/或排除标准、在试验过程中调整研究人群，或提交其他司法辖区正在进行的研究（临床试验或上市后研究）的最终结果。

与现行制度相同，临床试验只有在特定机构获得研究伦理委员会批准，且研究者与研究伦理委员会的相关信息提交给部长后，方可在该机构启动。申办方必须在相关变更发生后的15天内，通过通知或提交授权变更申请的方式，向部长报告此前已提交信息的某些变更，例如不改变受试者健康风险的方案变更。更重大变更（包括影响受试者安全、研究设计、药物安全性，或主方案（master-protocol）子研究的方案变更）则要求申办方停止试验并提交正式修订（formal amendment）。