Health Canada schlägt risikobasierten Rahmen für klinische Studien vor, um die Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen

Im Dezember 2025 veröffentlichte Health Canada vorgeschlagene Clinical Trials Regulations, die einen neuen regulatorischen Rahmen für klinische Studien mit Arzneimitteln zur Anwendung beim Menschen schaffen würden. Die vorgeschlagenen Vorschriften würden den bestehenden Rahmen für klinische Studien mit Arzneimitteln in Part C, Division 5 der Food and Drug Regulations sowie Part 2 der Clinical Trials for Medical Devices and Drugs Relating to COVID-19 Regulations ersetzen. Health Canada verfolgt das Ziel, den Zugang zu neuen und innovativen Therapien zu verbessern und mit diesem neuen Rahmen Prozesse sowie regulatorische Effizienz zu straffen.

Die vorgeschlagenen Vorschriften würden für klinische Studien mit Arzneimitteln zur Anwendung beim Menschen gelten. Gemäß einer erweiterten Definition wird der „sponsor“ als die Person definiert, die die klinische Studie „allein oder in Kombination mit anderen Personen“ durchführt und die Verantwortung für die Gesamtleitung der Studie übernimmt.

Die Definition des „investigator“ wurde erweitert und umfasst nun mehr Arten von Gesundheitsfachkräften, beispielsweise nurse practitioners, die gegenüber dem Sponsor für die Durchführung der klinischen Studie an einem Studienzentrum verantwortlich sein können. Nach den derzeitigen Vorschriften ist der Umfang eines „qualified investigator“ auf Ärztinnen/Ärzte und Zahnärztinnen/Zahnärzte beschränkt. Diese neue Definition ermöglicht größere Flexibilität bei der Auswahl von Studienstandorten und fördert dezentrale Studien.

Die vorgeschlagenen Vorschriften definieren einen „service provider“ als eine Person oder Organisation, die im Auftrag des Sponsors oder Investigators eine oder mehrere studienbezogene Aktivitäten durchführt. Obwohl der Sponsor letztlich weiterhin dafür verantwortlich bleibt, die Studie im Einklang mit dem Gesetz durchzuführen, bedeutet diese Änderung, dass contract research organizations nun im neuen Rahmen unmittelbar reguliert werden.

Research ethics boards werden ihren bisherigen Auftrag gemäß den Food and Drug Regulations fortführen, nämlich den Schutz der Rechte, der Sicherheit und des Wohlbefindens der Teilnehmenden zu gewährleisten. Die vorgeschlagenen Vorschriften enthalten jedoch neue Bestimmungen zur Zusammensetzung eines research ethics board. Eine der bedeutendsten Änderungen ist die Anerkennung nationaler research ethics boards zur Überwachung von Studien. Der Einsatz nationaler research ethics boards würde ethische Begutachtungen für multizentrische Studien straffen, indem eine einzige, nicht standortspezifische Genehmigung von Protokollen und Einwilligungsformularen ermöglicht wird. Dies würde Duplikationen erheblich reduzieren, die Belastung für Sponsoren verringern und einen schnelleren Zugang zu Studien unterstützen.

Die vorgeschlagenen Vorschriften fassen die bisherigen Anforderungen an Anträge in einem einzigen Antrag zusammen, der das vollständige Protokoll, die Risiko-Nutzen-Informationen aus dem informed consent form sowie eine Bestätigung (attestation) durch eine leitende medizinische oder wissenschaftliche Fachperson in Kanada enthalten muss, dass die Studie den Vorschriften und den good clinical practices entspricht. Wenn ein Sponsor beabsichtigt, bei der Führung von Unterlagen zu adverse events im Zusammenhang mit einem Prüfpräparat in der Studie selektiv vorzugehen, sollte der Antrag ausreichende Nachweise zum Sicherheitsprofil des Arzneimittels enthalten, um dieses Vorgehen zu begründen. Das Protokoll sollte die möglichen Arten von adverse events in der Studie enthalten und festlegen, wie der selektive Ansatz umgesetzt wird.

Derzeit ist gemäß den Food and Drug Regulations der Verkauf und die Einfuhr eines in einer Studie verwendeten Arzneimittels standardmäßig 30 Tage nach Eingang des Antrags beim Minister of Health zulässig. Nach den vorgeschlagenen Vorschriften wäre der Minister verpflichtet, innerhalb von sieben Tagen nach Einreichung eines Antrags durch den Sponsor eine contingent authorization sowie eine schriftliche Mitteilung zu erteilen. Diese contingent authorization berechtigt den Sponsor weder zur Durchführung einer Studie noch zur Einfuhr/zum Verkauf eines Arzneimittels; ihre einzige Wirkung besteht darin, dass sie nach Ablauf einer 30-Tage-Frist zu einer vollständigen Genehmigung werden kann, sofern der Minister keinen Einwand erhebt. Bei komplexen Studien oder Studien mit vulnerablen Populationen kann die Prüfungsfrist per Mitteilung des Ministers an den Sponsor auf 60 Tage verlängert werden.

Der Minister kann spezifische Auflagen und Bedingungen für die Studiengenehmigung festlegen, um Risiken zu mindern, und/oder Informationen verlangen, um Unsicherheiten im Zusammenhang mit identifizierten Risiken besser zu steuern. Beispiele für Auflagen und Bedingungen sind häufigere Sicherheits- und/oder Wirksamkeitsberichte, die Anpassung von Ein- und/oder Ausschlusskriterien, die Anpassung der Studienpopulation im Verlauf der Studie oder die Einreichung endgültiger Ergebnisse aus laufenden Studien (clinical trial oder post-market) in anderen Rechtsräumen.

Wie im derzeitigen System kann eine klinische Studie an einem bestimmten Standort erst beginnen, wenn die Genehmigung durch das research ethics board vorliegt und die Angaben zum Investigator sowie zum research ethics board dem Minister übermittelt wurden. Sponsoren müssen den Minister innerhalb von 15 Tagen nach solchen Änderungen per Mitteilung oder Antrag auf Änderung der Genehmigung über bestimmte Änderungen zuvor eingereichter Informationen informieren, etwa über Protokolländerungen, die das Risiko für die Gesundheit der Studienteilnehmenden nicht verändern. Wesentlichere Änderungen, einschließlich Protokolländerungen, die die Sicherheit der Teilnehmenden, das Studiendesign, die Arzneimittelsicherheit oder Master-Protocol-Substudies betreffen, erfordern, dass der Sponsor die Studie stoppt und eine formelle Änderung einreicht.