Santé Canada propose un cadre d’essais cliniques fondé sur le risque pour accélérer le développement des médicaments

En décembre 2025, Santé Canada a publié un projet de Règlement sur les essais cliniques qui établirait un nouveau cadre réglementaire pour les essais cliniques portant sur des médicaments destinés à l’usage humain. Le projet de règlement remplacerait le cadre existant applicable aux essais cliniques sur les médicaments figurant à la partie C, titre 5 du Règlement sur les aliments et drogues, ainsi qu’à la partie 2 du Règlement sur les essais cliniques d’instruments médicaux et de médicaments liés à la COVID-19. Avec ce nouveau cadre, Santé Canada entend améliorer l’accès à des thérapies nouvelles et innovantes, tout en simplifiant les processus et en renforçant l’efficience réglementaire.

Le projet de règlement s’appliquerait aux essais cliniques impliquant des médicaments destinés à l’usage humain. Selon une définition élargie, le « commanditaire » (sponsor) est défini comme la personne qui réalise l’essai clinique « seule ou en combinaison avec d’autres personnes » et qui assume la responsabilité de la conduite globale de l’essai.

La définition d’« investigateur » a été élargie afin d’inclure davantage de catégories de professionnels de santé, par exemple les infirmiers praticiens (nurse practitioners), susceptibles d’être responsables, envers le commanditaire, de la conduite de l’essai clinique sur un site d’essai. Dans la réglementation actuelle, le champ d’un « investigateur qualifié » est limité aux médecins et aux dentistes. Cette nouvelle définition offre une plus grande flexibilité dans le choix des lieux d’essai et favorise les essais décentralisés.

Le projet de règlement définit un « fournisseur de services » (service provider) comme une entité agissant pour le compte du commanditaire ou de l’investigateur afin de réaliser une ou plusieurs activités liées à l’essai. Bien que le commanditaire demeure ultimement responsable de la conduite de l’essai conformément à la loi, ce changement signifie que les organismes de recherche sous contrat (contract research organizations) sont désormais directement réglementés dans le cadre du nouveau régime.

Les comités d’éthique de la recherche continueront d’exercer leur mandat actuel, en vertu du Règlement sur les aliments et drogues, visant à garantir la protection des droits, de la sécurité et du bien-être des participants. Toutefois, le projet de règlement comporte de nouvelles dispositions sur la composition d’un comité d’éthique de la recherche. L’un des changements les plus importants est la reconnaissance de comités d’éthique de la recherche nationaux pour superviser les essais. Le recours à des comités d’éthique de la recherche nationaux permettrait de rationaliser les évaluations éthiques des essais multi-sites en autorisant une approbation unique des protocoles et des formulaires de consentement, non spécifique à un site, réduisant sensiblement les doublons, allégeant la charge des commanditaires et favorisant un accès plus rapide aux essais.

Le projet de règlement regroupe les exigences actuelles de demande en une demande unique, qui doit inclure le protocole complet, les informations bénéfice-risque issues du formulaire de consentement éclairé, ainsi qu’une attestation d’un cadre médical ou scientifique supérieur au Canada confirmant la conformité de l’essai au règlement et aux bonnes pratiques cliniques. Si un commanditaire propose de mettre en œuvre une approche sélective pour la tenue des dossiers d’événements indésirables relatifs à un médicament à l’étude, sa demande doit inclure des éléments de preuve suffisants du profil d’innocuité du médicament pour justifier cette approche. Le protocole doit inclure et préciser les types d’événements indésirables possibles dans l’essai et la manière dont l’approche sélective sera mise en œuvre.

Actuellement, en vertu du Règlement sur les aliments et drogues, la vente et l’importation d’un médicament utilisé dans un essai sont autorisées par défaut dans les 30 jours suivant la réception de la demande par le ministre de la Santé. Selon le projet de règlement, le ministre serait tenu de délivrer une autorisation conditionnelle et un avis écrit dans les sept jours suivant le dépôt d’une demande par le commanditaire. Cette autorisation conditionnelle n’autorise pas le commanditaire à mener un essai ni à importer/vendre un médicament ; son seul effet est de pouvoir devenir une autorisation complète à l’expiration d’une période de 30 jours si le ministre ne s’y oppose pas. Pour les essais complexes ou les essais portant sur des populations vulnérables, la période d’examen pourrait être prolongée à 60 jours au moyen d’un avis du ministre au commanditaire.

Le ministre peut imposer des modalités et conditions spécifiques à l’autorisation d’essai afin d’atténuer les risques et/ou exiger des informations pour mieux gérer les incertitudes liées aux risques identifiés. À titre d’exemples, ces modalités et conditions peuvent inclure des rapports plus fréquents en matière d’innocuité et/ou d’efficacité, l’ajustement des critères d’inclusion et/ou d’exclusion, l’adaptation de la population d’étude tout au long de l’essai, ou la soumission des résultats finaux d’études en cours (essai clinique ou post-commercialisation) dans d’autres juridictions.

Comme dans le régime actuel, un essai clinique ne peut débuter sur un site donné qu’une fois l’approbation du comité d’éthique de la recherche obtenue et les informations relatives à l’investigateur et au comité d’éthique de la recherche transmises au ministre. Les commanditaires doivent informer le ministre de certains changements apportés aux informations précédemment soumises — par exemple, des modifications du protocole qui ne modifient pas le risque pour la santé des participants — dans les 15 jours suivant ces changements, au moyen d’une notification ou d’une demande de modification de l’autorisation. Les changements plus importants, notamment les modifications du protocole affectant la sécurité des participants, le plan d’étude, l’innocuité du médicament ou les sous-études d’un protocole maître (master-protocol), exigent que le commanditaire interrompe l’essai et soumette une modification formelle.