Moleculin、MIRACLE試験の初回非盲検化が近づく 盲検下CRcは40%超
Moleculinは、MIRACLE第2B/3相AML試験の初回非盲検化が近づいていると発表し、盲検下データでCRcが40%超、CRがおよそ30%を示したと報告した。最初の45例に関する結果読み出しは2026年6月30日までに見込まれている。
Moleculin Biotechは、再発・難治性急性骨髄性白血病（AML）の二次治療を対象としたAnnamycinとcytarabine併用の重要な第2B/3相MIRACLE試験において、45例から得られた予備的な盲検下有効性データを報告した。盲検下データでは、CRc >40%、CR ~30%が示され、historical dataにおけるcytarabineのCR ~17–18%と比較された。最初の45例の非盲検化は2026年6月30日までに実施される見込みだ。
同社によると、導入療法後に難治性または再発となった成人急性骨髄性白血病患者を対象に、Annamycinとcytarabineの併用療法を評価しており、この併用療法を総称してAnnAraCと呼んでいる。MIRACLE試験は、米国、欧州、およびその他の国際的な施設で実施されている、グローバルなアダプティブ第2B/3相臨床試験である。
2026年2月、同社は、MIRACLE試験で治療を受け、盲検下の予備的有効性データが得られた最初の30例において、予備的な盲検下の複合完全寛解率が**40%**だったと報告した。このCRc率は、**完全寛解率30%**と、血液学的部分回復を伴う完全寛解10%で構成される。有効性率は6カ国にわたって認められた。
同社によると、これまでに治療を受けた被験者の**約35%**は、venetoclaxレジメン後に再発または難治化した患者である。また、これまでに治療を受けた被験者では、治療反応不良を予測すると考えられる遺伝学的マーカーが高頻度で認められたとしている。
試験プロトコルでは、45例時点での早期非盲検化が認められており、Annamycinとcytarabine併用投与群約30例、およびcytarabineとplacebo投与の対照群15例について初回結果の読み出しが可能になる。Part Aでは、約75～90例が1:1:1の比率で無作為化され、高用量cytarabineにplacebo、190 mg/m² Annamycin、または230 mg/m² Annamycinのいずれかを併用して投与される。2026年5月1日時点で、Part Aの90例中56例が登録されており、Part Aの組み入れは2026年第3四半期に目標の90例に達するまで継続される。
試験のPart Bでは、さらに222例が無作為化され、HiDACとplacebo、またはHiDACとAnnamycinの最適用量のいずれかを1:1で投与される。最適用量の選定は、安全性、薬物動態、有効性の全体的なバランスに基づいて行われ、FDAのProject Optimusイニシアチブに沿ったものとなる。
同社はまた、Annamycinが再発・難治性AMLにおいてFDA Fast Trackおよび複数のOrphan Drug指定を取得していると述べた。さらに、心毒性が引き続き認められていないと報告し、新たな独立評価により、独立専門家がレビューしたAnnamycin投与被験者の総数は90例に達した。
同社は2025年12月31日終了年度の通期財務結果を報告するとともに、今後予定されているMIRACLE試験のマイルストーンに向けた進捗を強調する臨床アップデートを提供した。