Altimmune、pemvidutideがMASHでFDAブレークスルー指定を取得　Phase 3試験を2026年に開始予定

Altimmuneは、代謝機能障害関連脂肪性肝炎（MASH）に対するpemvidutideについてFDAからブレークスルー・セラピー指定（Breakthrough Therapy Designation）を受けたことを受け、2026年にPhase 3のMASH試験を開始する計画を発表した。FDAはまた、MASHおよびアルコール使用障害（AUD）の治療に関して、pemvidutideにファストトラック指定（Fast Track designations）も付与した。

同社は2025年12月31日時点で、現金、現金同等物および短期投資が2億7400万ドルであったと報告した。1月29日、Altimmuneは普通株式1705万株の直接募集を完了し、総収入7500万ドルを調達した。同社は、この募集による純収入を、pemvidutideの今後のPhase 3試験の資金に充てる計画だ。

Pemvidutideは、グルカゴン/GLP-1の二重受容体アゴニスト活性を1:1でバランスよく有する新規の開発中ペプチドであり、代謝機能障害関連脂肪性肝炎（MASH）、アルコール使用障害（AUD）、アルコール関連肝疾患（ALD）の治療を目的として開発されている。グルカゴン受容体の活性化は、肝脂肪、炎症、線維化の低下など、肝臓に対する直接的な作用をもたらす。一方、GLP-1受容体は食欲抑制や体重減少といった代謝作用を媒介する。

2025年12月、同社はMASHにおけるIMPACT Phase 2b試験の48週データを発表した。Pemvidutideは、線維化（肝瘢痕）の悪化を伴わないMASHの解消という主要な主要評価項目を達成した。しかし、線維化の改善という別の評価項目については、プラセボを投与された患者と比較して、本剤を投与された患者で統計学的有意差は認められなかった。

同社は、MASHにおけるpemvidutideのPhase 3試験の研究計画を積極的に最終化している。アルコール使用障害（AUD）におけるpemvidutideのRECLAIM Phase 2試験のトップラインデータは、2026年第3四半期に得られる見込みだ。AUDにおけるPhase 2 RECLAIM試験と、ALDにおけるRESTORE試験は、それぞれ2025年5月および2025年7月に開始され、現在進行中である。

2月13日、Titan Partnersはカバレッジを開始し、Buyのレーティングと目標株価7ドルを提示した。1月27日、Evercore ISIはOutperformのレーティングを再確認するとともに、目標株価を25ドルから22ドルへ引き下げた。目標株価は引き下げられたものの、同調査会社はpemvidutideを推進力として、同社の長期的な見通しに引き続き自信を示している。

Altimmuneは、重篤な肝疾患の患者に対する治療法を開発する臨床開発後期段階のバイオ医薬品企業である。