La FDA approuve le Lumvoa de Viridian pour l'orbithopathie thyroïdienne ; résultats du T2 2026 et avancées du pipeline
La FDA a approuvé le Lumvoa (veligrotug-vvze) de Viridian pour l'orbithopathie thyroïdienne le 26 juin 2026 ; le lancement aux États-Unis a suivi immédiatement. Au T2 2026, la trésorerie s'élevait à 982 millions de dollars et le dépôt de la BLA pour elegrobart reste prévu pour le T1 2027.
Lumvoa (veligrotug-vvze) a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'orbithopathie thyroïdienne (TED) le 26 juin 2026, avant la date cible de la PDUFA, et Viridian Therapeutics, Inc. a immédiatement lancé le médicament aux États-Unis. Cette approbation marque la transition de la société vers une entreprise de biotechnologie au stade commercial.
La BLA de veligrotug était soumise à un examen prioritaire avec une date d'action cible au titre de la loi Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fixée au 30 juin 2026. La société a indiqué qu'elle était prête pour le lancement, le recrutement de l'équipe terrain étant terminé et la chaîne d'approvisionnement commerciale ainsi que l'infrastructure logistique étant établies. Le veligrotug a obtenu la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation) et l'examen prioritaire de la FDA en 2025. Une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour le veligrotug dans l'orbithopathie thyroïdienne a été soumise à l'Agence européenne des médicaments (EMA) en janvier 2026 et acceptée pour examen en février 2026.
Pour le deuxième trimestre clos le 30 juin 2026, Viridian a réalisé en mai 2026 un financement par dette convertible et par actions, avec un produit brut de 394 millions de dollars. La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables s'élevaient à 982 millions de dollars au 30 juin 2026. Au 31 mars 2026, la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les placements à court terme s'élevaient à 762 millions de dollars.
Les premiers indicateurs de lancement étaient solides. Au 31 juillet 2026, l'équipe de vente terrain avait atteint un engagement auprès de 95 % des 2 000 médecins prescripteurs cibles, avec des retours précoces forts et positifs. Les premières doses de Lumvoa ont été administrées en juillet, et les formulaires d'inscription des patients reçus à ce jour indiquent une demande large et forte de la part des médecins. ViridianCares, le programme d'accompagnement des patients de la société, a été activé au moment de l'approbation.
Viridian est sur la bonne voie pour soumettre une demande de licence biologique (BLA) à la FDA pour elegrobart au T1 2027. Elegrobart pourrait être, s'il est approuvé, le premier auto-injecteur sous-cutané de faible volume pour le traitement de l'orbithopathie thyroïdienne que les patients peuvent s'auto-administrer à domicile. Des résultats préliminaires positifs ont été rapportés pour REVEAL-1 et REVEAL-2, deux essais cliniques pivotaux de phase 3 de l'elegrobart sous-cutané dans l'orbithopathie thyroïdienne active et chronique, respectivement. À la semaine 24 dans les deux essais, l'elegrobart en Q4W et Q8W a démontré des réductions rapides et robustes de la proptose, et l'elegrobart en Q4W a également montré des bénéfices significatifs pour les patients présentant une diplopie. Dans REVEAL-1, les bras de traitement Q4W et Q8W ont atteint des taux de réponse de proptose de 54 % et 63 %, respectivement, contre 18 % sous placebo à la semaine 24. Dans REVEAL-2, les bras ont atteint des taux de réponse de proptose de 50 % et 54 %, respectivement, contre 15 % sous placebo à la semaine 24. L'elegrobart a été généralement bien toléré, avec un profil de sécurité conforme à la classe des anti-IGF-1R et de faibles taux d'atteinte auditive.
Viridian développe un anticorps monoclonal anti-récepteur de la thyréostimuline (TSHR) à demi-vie prolongée, potentiellement de classe optimale (best-in-class), conçu pour une administration sous-cutanée au moyen d'un auto-injecteur, avec un dépôt de demande de nouveau médicament expérimental (IND) prévu au T4 2026 pour le développement dans l'orbithopathie thyroïdienne et la maladie de Graves. Dans le portefeuille FcRn, l'essai clinique de phase 1 de VRDN-008 chez des volontaires sains est en cours, les données étant attendues au second semestre 2026. VRDN-008 avait précédemment montré une demi-vie plus longue et une réduction des IgG plus soutenue par rapport à l'efgartigimod dans une étude comparative directe chez les primates non humains. VRDN-006 a montré des réductions des IgG conformes à la classe des inhibiteurs du FcRn, a épargné l'albumine et le LDL, et a été généralement bien toléré dans un essai de phase 1 chez des volontaires sains ; les plans de développement devraient être communiqués en 2026.
Viridian est une entreprise de biotechnologie axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments potentiellement de classe optimale pour les maladies auto-immunes et rares, basée à Waltham, Massachusetts. La société a mené un programme pivot pour le veligrotug, comprenant deux essais cliniques mondiaux de phase 3, THRIVE et THRIVE-2, qui ont rapporté des données préliminaires positives, atteignant leurs critères d'évaluation principaux et tous les critères secondaires.