FDAがViridianの甲状腺眼症治療薬Lumvoaを承認、Q2 2026決算とパイプライン進捗を報告

**Lumvoa（veligrotug-vvze）**は、目標PDUFA日である2026年6月30日より前の2026年6月26日に、米国食品医薬品局（FDA）により甲状腺眼症（TED）治療薬として承認された。Viridian Therapeutics, Inc.は直ちに米国での販売を開始した。この承認により、同社は商業段階のバイオテクノロジー企業への移行を果たした。

veligrotugのBLAは、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく目標審査完了日を2026年6月30日として優先審査（Priority Review）の対象となっていた。同社は、営業チームの採用を完了し、商業用供給およびサプライチェーン体制を構築して発売準備が整っていたと述べた。veligrotugは2025年にFDAから画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）と優先審査の指定を受けた。TEDを対象とするveligrotugの販売承認申請（MAA）は2026年1月に欧州医薬品庁（EMA）へ提出され、2026年2月に審査受理された。

2026年6月30日に終了した第2四半期において、Viridianは2026年5月に転換社債と株式による資金調達を完了し、総調達額は3億9400万ドルだった。2026年6月30日時点の現金、現金同等物、有価証券は9億8200万ドルとなった。2026年3月31日時点では、現金、現金同等物、短期投資は7億6200万ドルだった。

発売初期の指標は力強いものであった。2026年7月31日時点で、営業チームは中核となる処方医2,000人のうち95%とのエンゲージメントを達成し、初期のフィードバックは強く肯定的だった。Lumvoaの初回投与は7月に行われ、これまでの患者登録状況は幅広く強い医師の需要を示している。同社の患者支援プログラムであるViridianCaresは承認時に稼働を開始した。

Viridianは、elegrobartについて2027年第1四半期にFDAへ生物製剤販売承認申請（BLA）を提出する予定である。elegrobartは、承認されればTED治療薬として初となる低容量の皮下注射用オートインジェクターであり、患者が自宅で自己投与できる可能性がある。活動性TEDおよび慢性TEDをそれぞれ対象としたelegrobart皮下投与の2つの主要なフェーズ3臨床試験であるREVEAL-1およびREVEAL-2では、良好なトップラインデータが報告された。両試験の第24週において、Q4W（4週間隔）およびQ8W（8週間隔）投与のelegrobartは眼球突出の急速かつ顕著な減少を示し、Q4W投与ではさらに複視患者に対する有意義なベネフィットが認められた。REVEAL-1では、第24週の眼球突出反応率はQ4W投与群が54%、Q8W投与群が63%であり、プラセボ群の18%に対して優れていた。REVEAL-2では、Q4W群が50%、Q8W群が54%で、プラセボ群の15%を上回った。elegrobartは概ね忍容性が良好で、安全性プロファイルは抗IGF-1Rクラスと一致しており、聴覚障害の発現率は低かった。

Viridianは、オートインジェクターによる皮下投与用に設計された、ベスト・イン・クラスとなる可能性を有する半減期延長型モノクローナル抗甲状腺刺激ホルモン受容体（TSHR）抗体を開発中であり、TEDおよびグレーブス病を適応として2026年第4四半期に治験届（IND）を提出する見込みである。FcRnポートフォリオでは、VRDN-008の健康ボランティアを対象としたフェーズ1臨床試験が進行中であり、データは2026年下半期に得られる予定である。VRDN-008はこれまでに、非ヒト霊長類を対象とした直接比較試験において、efgartigimodと比較してより長い半減期と持続的なIgG減少を示した。VRDN-006は、健康ボランティアを対象としたフェーズ1試験において、FcRn阻害薬クラスと一致するIgG減少を示し、アルブミンおよびLDLの低下は認められず、概ね忍容性は良好だった。開発計画は2026年に公表される見込みである。

Viridianは、マサチューセッツ州ウォルサムに本社を置き、自己免疫疾患および希少疾患を対象とした潜在的にベスト・イン・クラスの医薬品の発見、開発、商業化に注力するバイオテクノロジー企業である。同社はveligrotugについて、2つのグローバルフェーズ3臨床試験（THRIVEおよびTHRIVE-2）を含む主要プログラムを実施し、両試験では主要評価項目とすべての副次評価項目を達成する良好なトップラインデータが報告された。