Le Congrès restreint l’exclusivité des médicaments orphelins après des revers judiciaires de la FDA

Le Congrès a adopté la semaine dernière la Consolidated Appropriations Act of 2026, restreignant la portée de la protection légale prévue pour les médicaments destinés aux maladies et affections rares au titre de l’Orphan Drug Act, 21 U.S. Code § 360cc. Cette législation annule une décision d’un tribunal fédéral et aligne le texte sur l’approche de longue date de la FDA concernant l’exclusivité des médicaments orphelins.

L’Orphan Drug Act prévoit une période d’exclusivité de marché de 7 ans pour les médicaments conçus pour traiter certaines maladies ou affections rares, à savoir celles touchant moins de 200 000 patients aux États-Unis. Cette loi crée une incitation pour les entreprises pharmaceutiques à développer des traitements pour des maladies rares qui, autrement, pourraient être négligées.

Traditionnellement, la FDA a rattaché l’exclusivité des médicaments orphelins uniquement à l’usage ou à l’indication pour lesquels le médicament a été approuvé. Toutefois, dans Catalyst Pharms., Inc. v. Becerra, le 11th Circuit a jugé que l’exclusivité des médicaments orphelins s’applique à l’ensemble de la maladie ou de l’affection, indépendamment de l’étendue de l’usage ou de l’indication approuvés du médicament. 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021).

La FDA a accepté de se conformer à l’ordonnance du tribunal pour les médicaments précisément en cause dans Catalyst, mais a annoncé son intention « de continuer à appliquer sa réglementation liant la portée de l’exclusivité des médicaments orphelins aux usages ou indications pour lesquels un médicament est approuvé, pour des questions allant au-delà de la portée de cette ordonnance ».

La récente législation du Congrès modifie le texte afin de neutraliser la décision du 11th Circuit, alignant ainsi l’Orphan Drug Act sur l’approche de longue date de la FDA. Le Congrès a remplacé la formulation « same disease or condition » par la nouvelle formulation « same approved use or indication within such rare disease or condition ».

Aux termes du texte modifié, le Secretary ne peut approuver une autre demande en vertu de la section 355 du présent titre, ni délivrer une autre autorisation (license) en vertu de la section 262 du titre 42, pour le même médicament, pour le même usage ou la même indication approuvés au sein d’une telle maladie ou affection rare, au bénéfice d’une personne qui n’est pas le titulaire de cette demande approuvée ou de cette autorisation, avant l’expiration d’un délai de sept ans à compter de la date d’approbation de la demande approuvée ou de la délivrance de l’autorisation.

La nouvelle limitation de la portée de l’Orphan Drug Act est notable pour les entreprises pharmaceutiques qui cherchent à commercialiser des médicaments génériques. L’exclusivité réglementaire constitue un outil puissant pour les entreprises innovantes, mais la Consolidated Appropriations Act of 2026 pourrait ouvrir la voie à des entreprises de génériques cherchant une approbation pour des usages ou indications différents de ceux du médicament orphelin initial. Même si cela ne devrait vraisemblablement pas modifier l’approche de la FDA, les entreprises de génériques pourraient ne plus avoir à envisager la possibilité d’une action en justice de type Catalyst.