La FDA accepte le dossier de demande de MOLBREEVI de Savara pour une maladie pulmonaire rare et l’examine en procédure accélérée
La FDA a accepté la demande de licence de produit biologique (BLA) de Savara pour MOLBREEVI dans le traitement de la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune, et a accordé une Priority Review. La date cible de décision est fixée au 22 août 2026.
La U.S. Food and Drug Administration a accepté le dossier de demande de licence de produit biologique (biologics license application, BLA) déposé par Savara Inc. pour MOLBREEVI, un traitement potentiel de la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune. La FDA a accordé une Priority Review, avec une date cible de décision fixée au 22 août 2026 dans le cadre du Prescription Drug User Fee Act.
La désignation Priority Review mobilise une attention et des ressources accrues pour l’évaluation des demandes concernant des médicaments qui, s’ils étaient approuvés, constitueraient des améliorations importantes de la sécurité ou de l’efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention d’affections graves, par rapport aux demandes examinées selon la procédure standard.
MOLBREEVI est un facteur stimulant les colonies de granulocytes et de macrophages humain recombinant administré via un système de nébuliseur expérimental. Le médicament a reçu plusieurs désignations réglementaires, notamment Fast Track, Breakthrough Therapy et Orphan Drug, de la FDA.
L’entreprise prévoit de soumettre des demandes d’autorisation de mise sur le marché à l’European Medicines Agency et à la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni d’ici la fin du premier trimestre 2026. MOLBREEVI s’est vu attribuer la désignation Orphan Drug Designation pour le traitement de la PAP auto-immune par la FDA et l’EMA, ainsi que les désignations Innovation Passport et Promising Innovative Medicine par la MHRA.
MOLBREEVI pourrait devenir le premier et le seul traitement approuvé de la PAP auto-immune aux États-Unis et en Europe. L’entreprise estime que l’ensemble substantiel des données figurant dans la demande montre que MOLBREEVI améliore les échanges gazeux pulmonaires, la qualité de vie et les symptômes cliniques associés à cette maladie pulmonaire rare et invalidante.
La protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune est une maladie pulmonaire rare caractérisée par une accumulation anormale de surfactant dans les alvéoles. Le surfactant est constitué de protéines et de lipides et représente une substance physiologique importante qui tapisse les alvéoles afin d’empêcher leur collapsus. Dans un poumon sain, l’excès de surfactant est éliminé et digéré par des cellules immunitaires appelées macrophages alvéolaires.
Les macrophages alvéolaires doivent être stimulés par le facteur stimulant les colonies de granulocytes et de macrophages pour fonctionner correctement et éliminer le surfactant, mais dans la PAP auto-immune, le GM-CSF est neutralisé par des auto-anticorps dirigés contre le GM-CSF, rendant les macrophages incapables d’éliminer suffisamment le surfactant. Il en résulte une accumulation de surfactant dans les alvéoles, entraînant une altération des échanges gazeux et des symptômes cliniques tels que l’essoufflement, souvent accompagné de toux et d’une fatigue fréquente.
Les patients peuvent également présenter des épisodes de fièvre, des douleurs thoraciques ou une hémoptysie, en particulier en cas d’infection pulmonaire secondaire. À long terme, la maladie peut conduire à des complications graves, notamment une fibrose pulmonaire et la nécessité d’une transplantation pulmonaire.
Savara est une entreprise biopharmaceutique au stade clinique basée à Langhorne, en Pennsylvanie, qui se concentre sur le développement de traitements pour les maladies respiratoires rares. L’entreprise a redéposé sa BLA pour MOLBREEVI avec FUJIFILM Biotechnologies en tant que fabricant de la substance active, après une lettre de Refusal to File de la FDA demandant des données supplémentaires.
Savara a également modifié son accord de prêt avec Hercules Capital, permettant l’accès à jusqu’à 105 millions de dollars de prêts à terme, sous réserve de l’approbation de MOLBREEVI par la FDA. L’action s’échange actuellement à 5,53 $, avec des objectifs d’analystes allant de 9 à 16 $, reflétant l’optimisme autour du portefeuille de la société. Le titre a affiché un rendement de 106 % au cours de l’année écoulée.