Molbreevi de Savara obtient un examen prioritaire de la FDA avec une date PDUFA fixée au 22 août 2026 pour la PAP auto-immune

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté et enregistré la demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) de Savara pour Molbreevi (molgramostim inhalation solution) dans la protéinose alvéolaire pulmonaire (PAP) auto-immune, a accordé un examen prioritaire et a fixé une date d’action au titre du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 22 août 2026. Savara prévoit également de déposer des demandes d’autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne et au Royaume-Uni d’ici la fin du mois de mars.

Molbreevi pourrait devenir la première et la seule thérapie approuvée pour la PAP auto-immune aux États-Unis et en Europe. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour la PAP auto-immune aux États-Unis, en Europe ou au Royaume-Uni. La maladie est décrite comme une affection pulmonaire grave, chronique, de longue durée et rare, associée à un besoin médical non satisfait important.

Les données du programme IMPALA de phase III ont montré des améliorations de la DLCO, du SGRQ, de la capacité d’exercice et de la charge en surfactant, étayant le mécanisme d’action de Molbreevi, qui active les macrophages pour s’attaquer à la physiopathologie sous-jacente, contrairement à la prise en charge standard fondée sur des procédures. Molbreevi est conçu pour traiter la physiopathologie de la PAP auto-immune en activant les macrophages, ce qui favorise l’homéostasie du surfactant et améliore les échanges gazeux. Le traitement vise à prendre en charge des manifestations clés de la PAP auto-immune, notamment l’altération du transfert gazeux pulmonaire, une mauvaise qualité de vie respiratoire, une diminution des capacités fonctionnelles des patients et une charge en surfactant.

Le lavage broncho-alvéolaire total (whole lung lavage) constitue l’intervention principale actuellement disponible, et il est décrit comme une procédure de secours utilisée dans les cas sévères. Cette procédure se déroule à l’hôpital : les patients sont intubés, un poumon est ventilé tandis que l’autre est lavé. Elle n’est proposée que dans certains centres, nécessite une hospitalisation ainsi que des ressources de bloc opératoire et d’unité de soins intensifs, n’est pas standardisée et ne traite pas la cause sous-jacente de la maladie.

Les estimations épidémiologiques publiées varient fortement, allant de 6 à 7 patients par million jusqu’à environ 26 par million. Savara a réalisé une analyse d’une base de données de réclamations et a identifié environ 5 500 patients connus et diagnostiqués aux États-Unis, ce qui correspond à environ 16 patients par million et représente un « plancher » pour le marché américain. La société estime que les 5 500 patients pourraient bénéficier de Molbreevi en cas d’approbation, citant des retours de médecins indiquant qu’ils proposeraient le traitement независимо de la sévérité de la maladie.

Le marché américain de la PAP auto-immune semble concentré, les 500 principaux comptes prenant en charge environ deux tiers des patients selon l’analyse des réclamations de la société. Savara prévoit une présence terrain d’environ 30 collaborateurs en contact avec les clients, y compris l’encadrement, et s’attend à ajouter un petit nombre de spécialistes du remboursement sur le terrain. L’entreprise vise à recruter l’équipe terrain au deuxième trimestre afin de soutenir la sensibilisation à la maladie et l’éducation au dépistage avant une éventuelle approbation.

Savara a choisi PANTHERx Rare comme partenaire exclusif de pharmacie spécialisée aux États-Unis. Ce choix s’appuie sur la focalisation de PANTHERx sur les maladies rares et orphelines, son expérience des modèles de pharmacie spécialisée exclusive, ses relations existantes en pneumologie et sa familiarité avec les thérapies reposant sur des dispositifs. Savara travaille avec PANTHERx sur la mise en place de programmes pharmaceutiques et de services aux patients.

Savara indique disposer de 264 millions de dollars en trésorerie, auxquels s’ajoutent jusqu’à 150 millions de dollars de financement potentiel non dilutif, conditionné à l’approbation de la FDA. La société affiche une capitalisation boursière d’environ 1,12 milliard de dollars. Les indicateurs financiers font état d’un chiffre d’affaires nul sur les douze derniers mois, reflétant son statut d’entreprise en phase de développement. Le ratio de liquidité générale (current ratio) s’établit à 7,65, indiquant une solide santé financière à court terme, tandis que le ratio d’endettement (dette/fonds propres) est de 0,32, suggérant une structure de capital prudente.