La FDA approuve le Saphnelo Pen pour l’auto-administration chez les adultes atteints de LES

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Saphnelo (anifrolumab) aux États-Unis pour l’auto-administration sous forme d’auto-injecteur hebdomadaire, le Saphnelo Pen, pour le traitement des patients adultes atteints de lupus érythémateux systémique (LES) en complément du traitement standard. L’approbation repose sur les résultats de l’essai de phase III TULIP-SC, qui ont montré que l’administration sous-cutanée de Saphnelo entraînait une réduction statistiquement significative et cliniquement pertinente de l’activité de la maladie par rapport au placebo chez des participants présentant un LES modéré à sévère tout en recevant un traitement standard. Le profil de sécurité observé était conforme au profil clinique déjà connu de Saphnelo administré en perfusion intraveineuse.

Les résultats complets de l’essai TULIP-SC ont été publiés dans Arthritis & Rheumatology en janvier 2026. Le dossier initial de demande d’autorisation de mise sur le marché biologique (BLA) incluait des données de l’étude TULIP-SC, qui évaluait la sécurité et l’efficacité d’un schéma thérapeutique sous-cutané d’anifrolumab versus placebo chez des patients atteints d’un LES auto-anticorps positif, modérément à sévèrement actif, malgré un traitement standard de référence.

L’essai a inclus des patients âgés de 18 à 70 ans prenant un ou plusieurs traitements parmi des corticostéroïdes oraux, des antipaludiques et/ou des immunosuppresseurs. Les participants à l’étude (N=367) ont été répartis aléatoirement selon un ratio 1:1 pour recevoir soit l’anifrolumab 120mg par voie sous-cutanée (n=184), soit un placebo (n=183), une fois par semaine à l’aide d’une seringue préremplie. Le critère d’évaluation principal était une réduction de l’activité de la maladie mesurée par le British Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment (BICLA) à la semaine 52.

Les résultats à la semaine 52 ont montré que 56,2% des patients traités par anifrolumab SC ont obtenu une réduction de l’activité de la maladie statistiquement significative et cliniquement pertinente, contre 37,1% des patients sous placebo, soit une différence de traitement de 19,1% (IC à 95%, 9,0-29,2 ; P=.0002). Des améliorations significatives ont également été observées pour les principaux critères d’évaluation secondaires.

Le LES figure parmi les principales causes de décès chez les jeunes femmes aux États-Unis et est plus fréquent dans les populations asiatiques, noires ou hispaniques. Bien que les corticostéroïdes oraux soient souvent utilisés pour soulager les symptômes du LES, ils sont associés à des événements indésirables et ne ciblent pas les mécanismes sous-jacents de la maladie. Les mises à jour récentes des recommandations cliniques renforcent l’importance d’un traitement visant la rémission ou une faible activité de la maladie, tout en réduisant au minimum l’utilisation des corticostéroïdes oraux.

L’administration sous-cutanée de Saphnelo est approuvée dans l’UE et au Japon et fait actuellement l’objet d’un examen réglementaire dans plusieurs autres pays à travers le monde. La perfusion intraveineuse de Saphnelo est approuvée pour le traitement du LES modéré à sévère dans plus de 70 pays dans le monde, y compris aux États-Unis et dans l’UE. À ce jour, plus de 40 000 patients dans le monde ont été traités par Saphnelo. Saphnelo IV est le premier biologique disposant de données de rémission dans le LES issues d’un essai de phase III contrôlé versus placebo sur quatre ans (TULIP-LTE), évaluées selon les critères DORIS de rémission.

AstraZeneca a acquis les droits mondiaux sur Saphnelo dans le cadre d’un accord exclusif de licence et de collaboration avec Medarex en 2004. En vertu de cet accord, mis à jour en 2025, AstraZeneca versera à Bristol-Myers Squibb des redevances de l’ordre du milieu de la dizaine (%) sur les ventes aux États-Unis.