FDA, 성인 SLE 환자 자가투여용 Saphnelo Pen 승인

미국 식품의약국(FDA)은 표준 치료에 추가해 전신홍반루푸스(SLE) 성인 환자 치료를 위한 주 1회 자가투여 오토인젝터 Saphnelo(anifrolumab)인 Saphnelo Pen을 미국에서 승인했다. 이번 승인은 3상 TULIP-SC 시험 결과를 근거로 이뤄졌으며, 해당 시험에서는 표준 치료를 받고 있는 중등도에서 중증 SLE 참가자에서 Saphnelo의 피하 투여가 위약 대비 질병 활성도를 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 감소시키는 것으로 나타났다. 관찰된 안전성 프로파일은 정맥주입 제형으로 투여된 Saphnelo의 알려진 임상 프로파일과 일치했다.

TULIP-SC 시험의 전체 결과는 2026년 1월 Arthritis & Rheumatology에 게재됐다. 최초 BLA 제출에는 TULIP-SC 연구 데이터가 포함됐으며, 이 연구는 표준 치료를 받고 있음에도 중등도에서 중증의 활성 질환을 보이는 자가항체 양성 SLE 환자에서 anifrolumab 피하 치료 요법과 위약의 안전성과 유효성을 평가했다.

이 시험에는 경구 코르티코스테로이드, 항말라리아제 및/또는 면역억제제 중 하나 또는 복합요법을 복용 중인 18세에서 70세 환자가 포함됐다. 연구 참가자(N=367)는 무작위로 1:1 배정돼, 프리필드 시린지를 사용해 주 1회 anifrolumab 120mg 피하 투여군(n=184) 또는 위약군(n=183)을 받았다. 1차 평가변수는 52주 시점의 British Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment(BICLA)로 측정한 질병 활성도 감소였다.

52주 시점 결과, anifrolumab SC 치료 환자의 56.2%가 위약 환자 37.1%와 비교해 질병 활성도의 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 감소를 달성했으며, 치료군 간 차이는 19.1%였다(95% CI, 9.0-29.2; P=.0002). 주요 2차 평가변수에서도 유의한 개선이 관찰됐다.

SLE는 미국 젊은 여성의 주요 사망 원인 가운데 하나이며, 아시아계, 흑인, 히스패닉 인구에서 더 흔하다. 경구 코르티코스테로이드는 SLE 증상 완화를 위해 자주 사용되지만, 이상반응과 관련이 있고 질환의 근본적인 유발 요인을 표적하지는 못한다. 최근 임상 가이드라인 개정은 관해 또는 낮은 질병 활성도를 치료 목표로 삼고, 경구 코르티코스테로이드 사용을 최소화하는 것의 중요성을 높이고 있다.

Saphnelo의 피하 제형은 EU와 일본에서 승인됐으며, 전 세계 여러 다른 국가에서 규제 심사가 진행 중이다. Saphnelo 정맥주입 제형은 미국과 EU를 포함해 전 세계 70개국 이상에서 중등도에서 중증 SLE 치료제로 승인돼 있다. 현재까지 전 세계적으로 4만 명이 넘는 환자가 Saphnelo 치료를 받았다. Saphnelo IV는 4년간의 위약 대조 3상 시험(TULIP-LTE)에서 SLE 관해 데이터를 확보한 최초의 생물학적 제제이며, 관해 평가는 DORIS 기준으로 측정됐다.

AstraZeneca는 2004년 Medarex와의 독점 라이선스 및 협력 계약을 통해 Saphnelo의 글로벌 권리를 확보했다. 2025년에 업데이트된 이 계약에 따라 AstraZeneca는 미국 매출에 대해 Bristol-Myers Squibb에 10%대 중반의 로열티를 지급하게 된다.