FDA genehmigt Saphnelo Pen zur Selbstverabreichung bei Erwachsenen mit SLE
Die FDA hat AstraZenecas Saphnelo Pen zur einmal wöchentlichen Selbstverabreichung bei Erwachsenen mit systemischem Lupus erythematodes zugelassen. Grundlage waren Phase-III-Daten aus TULIP-SC, die gegenüber Placebo eine verringerte Krankheitsaktivität zeigten.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Saphnelo (anifrolumab) in den USA zur Selbstverabreichung als einmal wöchentlich anzuwendenden Autoinjektor, den Saphnelo Pen, zur Behandlung erwachsener Patienten mit systemischem Lupus erythematodes (SLE) zusätzlich zur Standardtherapie zugelassen. Die Zulassung stützte sich auf Ergebnisse der Phase-III-Studie TULIP-SC, die zeigten, dass die subkutane Verabreichung von Saphnelo bei Teilnehmern mit mittelschwerem bis schwerem SLE unter Standardtherapie im Vergleich zu Placebo zu einer statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Verringerung der Krankheitsaktivität führte. Das beobachtete Sicherheitsprofil entsprach dem bekannten klinischen Profil von Saphnelo bei Verabreichung als intravenöse Infusion.
Die vollständigen Ergebnisse der TULIP-SC-Studie wurden im Januar 2026 in Arthritis & Rheumatology veröffentlicht. Der ursprüngliche BLA-Antrag umfasste Daten aus der TULIP-SC-Studie, in der Sicherheit und Wirksamkeit eines subkutanen Behandlungsregimes mit anifrolumab im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit mäßig bis stark aktivem, Autoantikörper-positivem SLE trotz Standardbehandlung untersucht wurden.
In die Studie wurden Patienten im Alter von 18 bis 70 Jahren eingeschlossen, die orale Kortikosteroide, Antimalariamittel und/oder Immunsuppressiva einnahmen, entweder einzeln oder in beliebiger Kombination. Die Studienteilnehmer (N=367) wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten einmal wöchentlich mittels einer Fertigspritze entweder 120mg anifrolumab subkutan (n=184) oder Placebo (n=183). Der primäre Endpunkt war eine Verringerung der Krankheitsaktivität, gemessen anhand des British Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment (BICLA) in Woche 52.
Die Ergebnisse in Woche 52 zeigten, dass 56,2% der mit anifrolumab SC behandelten Patienten im Vergleich zu 37,1% der Placebo-Patienten eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verringerung der Krankheitsaktivität erreichten; die Behandlungsdifferenz betrug 19,1% (95% KI, 9,0-29,2; P=.0002). Auch bei wichtigen sekundären Endpunkten wurden signifikante Verbesserungen beobachtet.
SLE gehört in den USA zu den häufigsten Todesursachen bei jungen Frauen und tritt bei asiatischen, schwarzen oder hispanischen Bevölkerungsgruppen häufiger auf. Obwohl orale Kortikosteroide häufig zur Linderung von SLE-Symptomen eingesetzt werden, sind sie mit unerwünschten Ereignissen verbunden und zielen nicht auf die zugrunde liegenden Krankheitsmechanismen ab. Jüngste Aktualisierungen klinischer Leitlinien unterstreichen die Bedeutung einer Behandlung mit dem Ziel einer Remission oder niedrigen Krankheitsaktivität sowie einer Minimierung des Einsatzes oraler Kortikosteroide.
Die subkutane Verabreichung von Saphnelo ist in der EU und in Japan zugelassen und wird in mehreren weiteren Ländern weltweit regulatorisch geprüft. Die intravenöse Infusion von Saphnelo ist zur Behandlung von mittelschwerem bis schwerem SLE in mehr als 70 Ländern weltweit zugelassen, darunter in den USA und der EU. Bis heute wurden weltweit mehr als 40.000 Patienten mit Saphnelo behandelt. Saphnelo IV ist das erste Biologikum mit Remissionsdaten bei SLE aus einer vierjährigen placebokontrollierten Phase-III-Studie (TULIP-LTE); die Remission wurde anhand der DORIS-Kriterien bewertet.
AstraZeneca erwarb die weltweiten Rechte an Saphnelo im Jahr 2004 über eine exklusive Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Medarex. Im Rahmen der Vereinbarung, die 2025 aktualisiert wurde, wird AstraZeneca an Bristol-Myers Squibb eine im mittleren Zehnerbereich liegende Umsatzbeteiligung auf die Verkäufe in den USA zahlen.