FDA批准Saphnelo Pen用于成人SLE患者自我给药
FDA已批准AstraZeneca的Saphnelo Pen用于成人系统性红斑狼疮患者每周一次自我给药。该批准基于III期TULIP-SC试验结果，显示与安慰剂相比，皮下给药可降低疾病活动度，且安全性与静脉制剂已知临床特征一致。
美国食品药品监督管理局（FDA）已在美国批准Saphnelo（anifrolumab）作为每周一次的自动注射器 Saphnelo Pen 供患者自行给药，用于在标准治疗基础上治疗成人系统性红斑狼疮（SLE）患者。该批准基于III期 TULIP-SC 试验结果。结果显示，在接受标准治疗的中重度SLE受试者中，与安慰剂相比，皮下注射Saphnelo可使疾病活动度出现具有统计学意义且具有临床意义的下降。观察到的安全性特征与静脉输注Saphnelo已知的临床特征一致。
TULIP-SC试验的完整结果于2026年1月发表在Arthritis & Rheumatology上。最初的生物制品许可申请（BLA）提交资料包括TULIP-SC研究数据，该研究评估了在接受标准治疗后病情仍为中重度活动性、自身抗体阳性SLE患者中，anifrolumab皮下治疗方案相较安慰剂的安全性和有效性。
该试验纳入了18至70岁的患者，这些患者正在使用口服糖皮质激素、抗疟药和/或免疫抑制剂中的一种或任意联合方案。研究参与者（N=367）按1:1随机分配，每周一次通过预充式注射器接受anifrolumab 120mg皮下注射（n=184）或安慰剂（n=183）。主要终点为第52周时基于英国群岛狼疮评估组复合狼疮评估（BICLA）测得的疾病活动度下降。
第52周结果显示，接受anifrolumab SC治疗的患者中，56.2%达到疾病活动度具有统计学意义且具有临床意义的下降，而安慰剂组为37.1%，治疗差异为19.1%（95% CI，9.0-29.2；P=.0002）。关键次要终点也观察到显著改善。
SLE是美国年轻女性死亡的主要原因之一，在亚裔、黑人或西班牙裔人群中更为常见。尽管口服糖皮质激素常用于缓解SLE症状，但其与不良事件相关，且并不针对疾病的潜在驱动因素。近期临床指南更新进一步强调，以达到缓解或低疾病活动度为目标进行治疗，并尽量减少口服糖皮质激素的使用。
Saphnelo皮下制剂已在欧盟和日本获批，并正在全球其他多个国家接受监管审评。Saphnelo静脉输注剂型已在全球70多个国家获批用于治疗中重度SLE，其中包括美国和欧盟。迄今为止，全球已有超过40,000名患者接受Saphnelo治疗。Saphnelo IV是首个在一项为期4年的安慰剂对照III期试验（TULIP-LTE）中获得SLE缓解数据的生物制剂，缓解采用DORIS标准进行评估。
AstraZeneca于2004年通过与Medarex签订的独家许可与合作协议获得了Saphnelo的全球权益。根据该协议（已于2025年更新），AstraZeneca将按美国销售额向Bristol-Myers Squibb支付十几个百分点中段的特许权使用费。