FDA aprova Saphnelo Pen para autoadministração em adultos com LES
A FDA aprovou a Saphnelo Pen, da AstraZeneca, para autoadministração semanal em adultos com lúpus eritematoso sistêmico. A aprovação se baseou nos resultados do estudo de Fase III TULIP-SC, que demonstrou redução da atividade da doença em comparação com placebo.
A Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aprovou o Saphnelo (anifrolumab) nos EUA para autoadministração como um autoinjetor de uso semanal, a Saphnelo Pen, para o tratamento de pacientes adultos com lúpus eritematoso sistêmico (LES) em adição à terapia padrão. A aprovação foi baseada nos resultados do estudo de Fase III TULIP-SC, que mostrou que a administração subcutânea de Saphnelo levou a uma redução estatisticamente significativa e clinicamente relevante da atividade da doença em comparação com placebo em participantes com LES moderado a grave enquanto recebiam terapia padrão. O perfil de segurança observado foi consistente com o perfil clínico já conhecido de Saphnelo administrado por infusão intravenosa.
Os resultados completos do estudo TULIP-SC foram publicados em Arthritis & Rheumatology em janeiro de 2026. A submissão original do BLA incluiu dados do estudo TULIP-SC, que avaliou a segurança e a eficácia de um regime de tratamento subcutâneo com anifrolumab versus placebo em pacientes com LES autoanticorpo-positivo com atividade moderada a grave, apesar do tratamento padrão de cuidados.
O estudo incluiu pacientes de 18 a 70 anos que estavam recebendo um ou qualquer combinação de corticosteroides orais, antimaláricos e/ou imunossupressores. Os participantes do estudo (N=367) foram randomizados na proporção de 1:1 para receber anifrolumab 120mg por via subcutânea (n=184) ou placebo (n=183) uma vez por semana usando uma seringa pré-preenchida. O desfecho primário foi a redução da atividade da doença medida pelo British Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment (BICLA) na semana 52.
Os achados na semana 52 mostraram que 56,2% dos pacientes tratados com anifrolumab SC alcançaram uma redução estatisticamente significativa e clinicamente relevante da atividade da doença, em comparação com 37,1% dos pacientes que receberam placebo, com uma diferença de tratamento de 19,1% (IC 95%, 9,0-29,2; P=.0002). Também foram observadas melhorias significativas em desfechos secundários importantes.
O LES está entre as principais causas de morte em mulheres jovens nos EUA e é mais comum entre populações asiáticas, negras ou hispânicas. Embora os corticosteroides orais sejam frequentemente usados para aliviar os sintomas do LES, eles estão associados a eventos adversos e não atuam sobre os fatores subjacentes da doença. Atualizações recentes das diretrizes clínicas reforçam a importância de tratar com meta de remissão ou baixa atividade da doença e de minimizar o uso de corticosteroides orais.
A administração subcutânea de Saphnelo está aprovada na UE e no Japão e sob revisão regulatória em vários outros países ao redor do mundo. A infusão intravenosa de Saphnelo está aprovada para o tratamento de LES moderado a grave em mais de 70 países em todo o mundo, incluindo os EUA e a UE. Até o momento, mais de 40.000 pacientes globalmente foram tratados com Saphnelo. Saphnelo IV é o primeiro biológico com dados de remissão em LES provenientes de um estudo de Fase III controlado por placebo com quatro anos de duração (TULIP-LTE), e a remissão foi medida com os critérios DORIS.
A AstraZeneca adquiriu os direitos globais do Saphnelo por meio de um acordo exclusivo de licença e colaboração com a Medarex em 2004. Nos termos do acordo, atualizado em 2025, a AstraZeneca pagará à Bristol-Myers Squibb royalties na faixa de meados da casa dos dez por cento sobre as vendas nos EUA.