Le litifilimab de Biogen obtient la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA, données de phase 2 à présenter à l'AAD
Biogen a annoncé que le litifilimab a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour le lupus érythémateux cutané et présentera les résultats de l'étude AMETHYST de phase 2 lors du congrès annuel 2026 de l'AAD, avec des données de phase 3 attendues en 2027.
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) a annoncé le 28 janvier 2026 que la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire au litifilimab (BIIB059) pour le traitement du lupus érythémateux cutané (LEC). Cette désignation repose sur l'ensemble des données relatives au litifilimab, notamment les résultats de l'étude LILAC de phase 2, précédemment publiés dans The New England Journal of Medicine, qui ont démontré que le litifilimab réduisait l'activité de la maladie cutanée chez les personnes atteintes de LEC par rapport au placebo.
Le 19 mars 2026, Biogen a annoncé de prochaines présentations scientifiques lors du congrès annuel 2026 de l'American Academy of Dermatology (AAD), qui se tiendra du 27 au 31 mars. Des données de dernière minute issues de la Partie A (phase 2) de l'étude AMETHYST de phase 2/3 seront présentées, mettant en évidence l'effet du litifilimab sur l'activité du lupus érythémateux cutané. La présentation orale de dernière minute intitulée « Efficacité et sécurité du litifilimab dans le lupus érythémateux cutané (LEC) : résultats à 24 semaines de l'étude de phase 2, AMETHYST Partie A » est prévue le samedi 28 mars à 15h24 MT / 17h24 ET au Bellco Theatre 3. Les résultats de la partie de phase 2 (Partie A) de l'étude AMETHYST ont soutenu la désignation de thérapie révolutionnaire, en plus des résultats de l'étude LILAC de phase 2 précédemment présentés.
Le litifilimab est un anticorps monoclonal (mAb) humanisé IgG1 potentiellement premier de sa classe ciblant l'antigène 2 des cellules dendritiques sanguines (BDCA2) et a été le premier traitement expérimental à montrer des résultats positifs dans le LEC, comme l'a démontré l'étude LILAC de phase 2. BDCA2 est un récepteur principalement exprimé sur un sous-ensemble de cellules immunitaires humaines appelées cellules dendritiques plasmacytoïdes (pDC). La liaison du litifilimab à BDCA2 s'est avérée réduire la production de molécules pro-inflammatoires par les pDC, notamment l'interféron de type I (IFN-I) ainsi que d'autres cytokines et chimiokines. Ces médiateurs pro-inflammatoires sont considérés comme jouant un rôle majeur dans la pathogenèse du lupus systémique et cutané.
La partie de phase 3 de l'étude AMETHYST, qui évaluera davantage le litifilimab dans le LEC, est en bonne voie et une lecture des données est attendue en 2027. AMETHYST est une étude randomisée en deux parties, de phase 2/3, multicentrique, en double aveugle, contrôlée contre placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du litifilimab par rapport au placebo. L'étude vise à évaluer l'efficacité du litifilimab chez les participants atteints de lupus érythémateux cutané subaigu (LECS) actif et/ou de lupus érythémateux cutané chronique (LECC) réfractaires ou intolérants au traitement antipaludéen. Les parties de phase 2 et de phase 3 de l'étude auront chacune une durée de 52 semaines. Les participants seront randomisés pour recevoir un traitement sous-cutané par litifilimab ou placebo toutes les quatre semaines pendant 20 semaines avec une dose supplémentaire à la semaine 2. Tous les participants recevront du litifilimab pendant la période de traitement prolongé de 28 semaines, de la semaine 24 à la semaine 48.
Le LEC est une maladie cutanée auto-immune chronique grave qui peut survenir avec ou sans manifestations systémiques. La maladie impacte la vie quotidienne des patients et peut entraîner des cicatrices permanentes et une défiguration en l'absence de traitement, et ne dispose d'aucune option de traitement ciblé. La prise en charge standard actuelle du LEC comprend des corticoïdes topiques, des antipaludéens et des immunosuppresseurs. Bien que les traitements actuels aident à gérer les symptômes, ils ne modifient pas la progression de la maladie.
La désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA est accordée pour accélérer le développement et l'examen de médicaments destinés aux maladies graves. Le litifilimab, découvert et développé en interne par les scientifiques de Biogen, est étudié pour le traitement potentiel du lupus érythémateux systémique (LES) et du lupus érythémateux cutané (LEC). Le litifilimab est un candidat thérapeutique expérimental qui n'a pas encore été approuvé par une autorité réglementaire et dont la sécurité et l'efficacité n'ont pas été établies.