FDA、成人SLE患者の自己投与向けSaphnelo Penを承認
FDAは、標準治療に追加して用いる成人全身性エリテマトーデス（SLE）患者向けに、週1回自己投与が可能なAstraZenecaのSaphnelo Penを承認した。承認は、第III相TULIP-SC試験で、皮下投与のSaphneloがプラセボと比べて疾患活動性を統計学的に有意かつ臨床的に意義のある程度低下させた結果に基づく。
米国食品医薬品局（FDA）は、標準治療に追加して用いる成人の全身性エリテマトーデス（SLE）患者の治療薬として、Saphnelo（anifrolumab）の週1回自己投与用オートインジェクターであるSaphnelo Penを米国で承認した。承認は、第III相TULIP-SC試験の結果に基づくもので、標準治療を受けている中等症から重症のSLE患者において、Saphneloの皮下投与がプラセボと比べて、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある疾患活動性の低下をもたらしたことが示された。観察された安全性プロファイルは、静脈内投与されたSaphneloの既知の臨床プロファイルと一致していた。
TULIP-SC試験の完全な結果は、2026年1月にArthritis & Rheumatologyに掲載された。当初のBLA申請には、標準治療を受けているにもかかわらず中等症から重症の活動性を示す自己抗体陽性SLE患者を対象に、anifrolumabの皮下投与レジメンとプラセボを比較し、その安全性と有効性を評価したTULIP-SC試験のデータが含まれていた。
本試験には、経口コルチコステロイド、抗マラリア薬、免疫抑制薬のいずれか1剤またはそれらの併用療法を受けている18歳から70歳の患者が組み入れられた。被験者（N=367）は、あらかじめ充填されたシリンジを用いてanifrolumab 120mgを皮下投与する群（n=184）またはプラセボ群（n=183）に1:1で無作為に割り付けられ、週1回投与を受けた。主要評価項目は、52週時点のBritish Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment（BICLA）で測定した疾患活動性の低下であった。
52週時点の結果では、anifrolumab SCで治療された患者の56.2%が、プラセボ群の37.1%と比べて、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある疾患活動性の低下を達成し、治療差は19.1%であった（95% CI, 9.0-29.2; P=.0002）。主要な副次評価項目でも有意な改善が認められた。
SLEは、米国の若年女性における主要な死因の1つであり、アジア系、黒人、ヒスパニック系の集団でより多くみられる。経口コルチコステロイドはSLE症状の緩和のためにしばしば用いられるが、有害事象を伴い、疾患の根本的な要因を標的とするものではない。近年の診療ガイドライン改訂では、寛解または低疾患活動性を目標とした治療と、経口コルチコステロイド使用の最小化の重要性が高まっている。
Saphneloの皮下投与製剤は、EUおよび日本で承認されており、世界の複数の国で規制当局による審査が進行中である。Saphneloの静脈内投与製剤は、米国およびEUを含む世界70カ国超で、中等症から重症のSLE治療薬として承認されている。これまでに世界で40,000人超の患者がSaphneloによる治療を受けている。Saphnelo IVは、4年間のプラセボ対照第III相試験（TULIP-LTE）においてSLEの寛解データを示した初の生物学的製剤であり、寛解はDORIS基準で評価された。
AstraZenecaは2004年、Medarexとの独占的ライセンスおよび共同開発契約を通じて、Saphneloのグローバル権利を取得した。2025年に改定された同契約に基づき、AstraZenecaは米国での売上に対してBristol-Myers Squibbに10%台半ばのロイヤルティを支払う。