La FDA aprueba Saphnelo Pen para la autoadministración en adultos con LES
La FDA aprobó Saphnelo Pen de AstraZeneca para la autoadministración semanal en adultos con lupus eritematoso sistémico. La decisión se basó en los resultados del estudio fase III TULIP-SC, que mostró una reducción de la actividad de la enfermedad frente a placebo.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado Saphnelo (anifrolumab) en EE. UU. para su autoadministración como autoinyector semanal, Saphnelo Pen, para el tratamiento de pacientes adultos con lupus eritematoso sistémico (LES) además de la terapia estándar. La aprobación se basó en los resultados del ensayo de fase III TULIP-SC, que mostró que la administración subcutánea de Saphnelo produjo una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante de la actividad de la enfermedad en comparación con placebo en participantes con LES de moderado a grave mientras recibían la terapia estándar. El perfil de seguridad observado fue consistente con el perfil clínico conocido de Saphnelo administrado como infusión intravenosa.
Los resultados completos del ensayo TULIP-SC se publicaron en Arthritis & Rheumatology en enero de 2026. La solicitud original de licencia biológica (BLA) incluyó datos del estudio TULIP-SC, que evaluó la seguridad y la eficacia de un régimen de tratamiento subcutáneo de anifrolumab frente a placebo en pacientes con LES activo de moderado a grave, positivo para autoanticuerpos, pese a recibir el tratamiento estándar de atención.
El ensayo incluyó a pacientes de 18 a 70 años que estaban tomando uno o cualquier combinación de corticosteroides orales, antipalúdicos y/o inmunosupresores. Los participantes del estudio (N=367) fueron asignados aleatoriamente en una proporción 1:1 para recibir anifrolumab 120 mg por vía subcutánea (n=184) o placebo (n=183) una vez por semana mediante una jeringa precargada. El criterio principal de valoración fue una reducción de la actividad de la enfermedad medida mediante la evaluación compuesta del lupus basada en el British Isles Lupus Assessment Group (BICLA) en la semana 52.
Los hallazgos en la semana 52 mostraron que el 56.2% de los pacientes tratados con anifrolumab SC lograron una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante de la actividad de la enfermedad, en comparación con el 37.1% de los pacientes con placebo, con una diferencia de tratamiento del 19.1% (IC del 95%, 9.0-29.2; P=.0002). También se observaron mejoras significativas en criterios secundarios clave de valoración.
El LES figura entre las principales causas de muerte en mujeres jóvenes en EE. UU. y es más frecuente entre las poblaciones asiáticas, negras o hispanas. Aunque los corticosteroides orales se utilizan con frecuencia para aliviar los síntomas del LES, se asocian con acontecimientos adversos y no actúan sobre los mecanismos subyacentes de la enfermedad. Las actualizaciones recientes de las guías clínicas refuerzan la importancia de tratar con el objetivo de lograr la remisión o una baja actividad de la enfermedad y de minimizar el uso de corticosteroides orales.
La administración subcutánea de Saphnelo está aprobada en la UE y Japón, y se encuentra bajo revisión regulatoria en varios otros países del mundo. La infusión intravenosa de Saphnelo está aprobada para el tratamiento del LES de moderado a grave en más de 70 países de todo el mundo, incluidos EE. UU. y la UE. Hasta la fecha, más de 40,000 pacientes en todo el mundo han sido tratados con Saphnelo. Saphnelo IV es el primer biológico con datos de remisión en LES procedentes de un ensayo de fase III de cuatro años controlado con placebo (TULIP-LTE), y la remisión se evaluó con los criterios DORIS.
AstraZeneca adquirió los derechos globales de Saphnelo mediante un acuerdo exclusivo de licencia y colaboración con Medarex en 2004. En virtud del acuerdo, actualizado en 2025, AstraZeneca pagará a Bristol-Myers Squibb una regalía de un porcentaje de la franja media de la decena por las ventas en EE. UU.