Le rilzabrutinib de Sanofi obtient des désignations réglementaires au Japon et aux États-Unis pour des maladies rares
Le rilzabrutinib, inhibiteur oral de la BTK développé par Sanofi, a obtenu au Japon la désignation de médicament orphelin pour la maladie liée aux IgG4 et l’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds. Aux États-Unis, il a également reçu de la FDA la désignation de thérapie innovante pour cette indication d’anémie rare.
Le Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) au Japon a accordé au rilzabrutinib, un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) covalent réversible administré par voie orale, la désignation de médicament orphelin pour la maladie liée aux IgG4 (IgG4-RD). Le 9 février 2026, le rilzabrutinib a également obtenu aux États-Unis la désignation de thérapie innovante (breakthrough therapy) de la FDA ainsi que, au Japon, la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds, une affection sanguine auto-immune rare et potentiellement mortelle.
La désignation pour l’IgG4-RD s’appuyait sur des données positives issues d’une étude de phase 2 du rilzabrutinib dans l’IgG4-RD. Il s’agit de la troisième désignation de médicament orphelin au niveau mondial pour le rilzabrutinib dans l’IgG4-RD. Il persiste au Japon un besoin médical non satisfait et des options thérapeutiques limitées pour l’IgG4-RD, une affection chronique rare, progressive et à médiation immunitaire, dans laquelle le système immunitaire attaque divers tissus et organes, entraînant des lésions graves.
Le rilzabrutinib dans le traitement de l’IgG4-RD a été évalué dans une étude de phase 2 (identifiant d’étude clinique : NCT04520451) et les résultats ont été présentés au congrès 2025 de l’European Alliance of Associations for Rheumatology. Chez les patients atteints d’IgG4-RD, un traitement par rilzabrutinib pendant 52 semaines a entraîné une réduction des poussées et d’autres marqueurs de la maladie et a minimisé le recours aux glucocorticoïdes. Le profil de sécurité du rilzabrutinib observé dans l’étude était cohérent avec celui des études antérieures dans d’autres indications, sans nouveau signal de sécurité. Les événements indésirables apparus sous traitement rapportés chez plus de 10% des patients incluaient la diarrhée, la COVID-19, les étourdissements, la sécheresse buccale et les nausées.
Les doubles désignations pour l’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds étaient étayées par des données provenant des essais en cours LUMINA 2 de phase 2b et LUMINA 3 de phase 3. Ces désignations soulignent l’absence de thérapies ciblées pour cette affection.
Actuellement, le rilzabrutinib dans l’IgG4-RD est évalué dans l’étude de phase 3 RILIEF (identifiant d’étude clinique : NCT07190196). Le rilzabrutinib fait l’objet d’études dans plusieurs maladies rares à médiation immunitaire. En 2025, il a été approuvé pour la thrombopénie immune (ITP) aux États-Unis, dans l’UE et aux Émirats arabes unis, où il est commercialisé sous le nom de Wayrilz. En outre, le rilzabrutinib est actuellement en cours d’évaluation réglementaire pour l’ITP au Japon.
Le rilzabrutinib a reçu plusieurs désignations accélérées de la part d’autorités réglementaires mondiales pour l’ITP, l’IgG4-RD, l’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds (wAIHA) et la drépanocytose (SCD). En dehors des indications ITP approuvées aux États-Unis, dans l’UE et aux Émirats arabes unis, ces utilisations du rilzabrutinib sont à l’état expérimental et n’ont été évaluées par aucune autorité réglementaire.
Le rilzabrutinib est un nouvel inhibiteur de la BTK covalent réversible administré par voie orale, susceptible de devenir un nouveau traitement efficace pour plusieurs maladies rares à médiation immunitaire ou inflammatoire, en contribuant à rétablir l’équilibre immunitaire via une modulation immunitaire multiple. La BTK, exprimée dans les lymphocytes B, les macrophages et d’autres cellules de l’immunité innée, joue un rôle essentiel dans de multiples processus de maladies à médiation immunitaire et voies inflammatoires. Grâce à l’application de la technologie TAILORED COVALENCY, le rilzabrutinib peut inhiber de manière sélective la cible BTK.
L’IgG4-RD est une maladie rare, progressive, chronique, à rechutes, à médiation immunitaire, pouvant se manifester dans presque tous les organes et entraîner des lésions d’organes et une dysfonction irréversible, avec une issue parfois fatale. Les personnes atteintes d’IgG4-RD présentent des poussées de la maladie caractérisées par des périodes d’aggravation des symptômes. En raison de sa rareté et des difficultés diagnostiques, la prévalence mondiale de l’IgG4-RD est inconnue.