Sanofis Rilzabrutinib erhält in Japan und den USA regulatorische Sonderstatus für seltene Erkrankungen
Sanofis oraler BTK-Inhibitor rilzabrutinib erhielt in Japan den Orphan-Drug-Status für IgG4-related disease (IgG4-RD) und warme autoimmunhämolytische Anämie. In den USA verlieh die FDA zudem den Breakthrough-Therapy-Status für die seltene Anämie-Indikation.
Das japanische Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) hat rilzabrutinib, einen neuartigen, oral verfügbaren, reversiblen kovalenten Inhibitor der Bruton's tyrosine kinase (BTK), für die IgG4-related disease (IgG4-RD) als Arzneimittel für seltene Leiden (orphan drug) eingestuft. Am 9. Februar 2026 erhielt rilzabrutinib zudem in den USA von der FDA den Breakthrough-Therapy-Status sowie in Japan den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der warmen autoimmunhämolytischen Anämie, einer seltenen und potenziell lebensbedrohlichen autoimmunen Bluterkrankung.
Die Einstufung für IgG4-RD basierte auf positiven Daten aus einer Phase-2-Studie zu rilzabrutinib bei IgG4-RD. Dies ist die dritte globale Orphan-Drug-Auszeichnung für rilzabrutinib bei IgG4-RD. In Japan besteht weiterhin ein ungedeckter medizinischer Bedarf und es gibt nur begrenzte Behandlungsoptionen für IgG4-RD, eine seltene, progressive, immunvermittelte chronische Erkrankung, bei der das Immunsystem verschiedene Gewebe und Organe angreift und dadurch schwere Schäden verursacht.
Rilzabrutinib zur Behandlung von IgG4-RD wurde in einer Phase-2-Studie (clinical study identifier: NCT04520451) untersucht; die Ergebnisse wurden auf dem Kongress der European Alliance of Associations for Rheumatology 2025 vorgestellt. Bei Patientinnen und Patienten mit IgG4-RD führte eine 52-wöchige Behandlung mit rilzabrutinib zu einer Reduktion von Krankheitsschüben und anderen Krankheitsmarkern und minimierte den Bedarf an einer Behandlung mit Glukokortikoiden. Das Sicherheitsprofil von rilzabrutinib war in der Studie konsistent mit früheren Untersuchungen in anderen Indikationen; es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, die bei mehr als 10% der Patientinnen und Patienten berichtet wurden, umfassten Diarrhö, COVID-19, Schwindel, Mundtrockenheit und Übelkeit.
Die beiden Sonderstatus für warme autoimmunhämolytische Anämie wurden durch Daten aus den laufenden Studien LUMINA 2 (Phase 2b) und LUMINA 3 (Phase 3) gestützt. Die Auszeichnungen unterstreichen das Fehlen zielgerichteter Therapien für diese Erkrankung.
Derzeit wird rilzabrutinib bei IgG4-RD in der Phase-3-Studie RILIEF (clinical study identifier: NCT07190196) evaluiert. Rilzabrutinib wird über mehrere seltene immunvermittelte Erkrankungen hinweg untersucht. 2025 erhielt es in den USA, der EU und den VAE die Zulassung zur Behandlung der Immunthrombozytopenie (ITP), wo es unter dem Namen Wayrilz vermarktet wird. Darüber hinaus befindet sich rilzabrutinib in Japan derzeit in der regulatorischen Prüfung für ITP.
Rilzabrutinib hat von globalen Zulassungsbehörden mehrere beschleunigte Einstufungen für ITP, IgG4-RD, warme autoimmunhämolytische Anämie (wAIHA) und Sichelzellkrankheit (SCD) erhalten. Abgesehen von den zugelassenen ITP-Indikationen in den USA, der EU und den VAE sind diese Anwendungen von rilzabrutinib experimentell und wurden von keiner Zulassungsbehörde bewertet.
Rilzabrutinib ist ein neuartiger, oral verfügbarer, reversibler kovalenter BTK-Inhibitor, der das Potenzial hat, als wirksames neues Arzneimittel für mehrere seltene immunvermittelte oder entzündliche Erkrankungen zu dienen, indem er über eine multi-immunologische Modulation dazu beiträgt, das immunologische Gleichgewicht wiederherzustellen. BTK, das in B-Zellen, Makrophagen und anderen Zellen des angeborenen Immunsystems exprimiert wird, spielt eine entscheidende Rolle in mehreren Prozessen immunvermittelter Erkrankungen und Entzündungswege. Durch die Anwendung der TAILORED COVALENCY-Technologie kann rilzabrutinib das BTK-Ziel selektiv hemmen.
IgG4-RD ist eine progressive, rezidivierende, chronische, immunvermittelte seltene Erkrankung, die sich in nahezu jedem Organ manifestieren kann und zu Organschäden sowie irreversibler Funktionsstörung mit teils tödlichem Ausgang führen kann. Menschen mit IgG4-RD erleben Krankheitsschübe, die durch Phasen verstärkter Symptome gekennzeichnet sind. Aufgrund ihrer Seltenheit und diagnostischer Herausforderungen ist die weltweite Prävalenz von IgG4-RD unbekannt.