Rilzabrutinib, da Sanofi, obtém designações regulatórias no Japão e nos EUA para doenças raras

O Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar (MHLW) do Japão concedeu a designação de medicamento órfão ao rilzabrutinib, um novo inibidor oral, covalente reversível de tirosina quinase de Bruton (BTK), para doença relacionada à IgG4 (IgG4-RD). Em 9 de fevereiro de 2026, o rilzabrutinib também recebeu da U.S. FDA a designação de terapia inovadora (breakthrough therapy) e, no Japão, o status de medicamento órfão para o tratamento da anemia hemolítica autoimune quente, um distúrbio sanguíneo autoimune raro e potencialmente fatal.

A designação para IgG4-RD baseou-se em dados positivos de um estudo de fase 2 de rilzabrutinib em IgG4-RD. Isso representa a terceira designação global de medicamento órfão para o rilzabrutinib em IgG4-RD. Ainda há necessidades médicas não atendidas e opções de tratamento limitadas no Japão para IgG4-RD, uma condição rara, progressiva e crônica, mediada pelo sistema imune, na qual o sistema imunológico ataca diversos tecidos e órgãos, levando a danos graves.

O rilzabrutinib para o tratamento de IgG4-RD foi avaliado em um estudo de fase 2 (identificador do estudo clínico: NCT04520451), e os resultados foram apresentados no congresso European Alliance of Associations for Rheumatology 2025. Em pacientes com IgG4-RD, o tratamento com rilzabrutinib por 52 semanas levou à redução de exacerbações da doença e de outros marcadores, além de minimizar a necessidade de tratamento com glicocorticoides. O perfil de segurança do rilzabrutinib no estudo foi consistente com estudos anteriores em outras indicações, sem novos sinais de segurança observados. Eventos adversos emergentes do tratamento relatados por mais de 10% dos pacientes incluem diarreia, COVID-19, tontura, boca seca e náusea.

As duas designações para anemia hemolítica autoimune quente foram sustentadas por dados dos estudos em andamento LUMINA 2 fase 2b e LUMINA 3 fase 3. As designações destacam a ausência de terapias-alvo para essa condição.

Atualmente, o rilzabrutinib em IgG4-RD está sendo avaliado no estudo RILIEF fase 3 (identificador do estudo clínico: NCT07190196). O rilzabrutinib está sendo estudado em diversas doenças raras mediadas pelo sistema imune. Em 2025, recebeu aprovação para trombocitopenia imune (ITP) nos EUA, na UE e nos Emirados Árabes Unidos (UAE), onde é comercializado como Wayrilz. Além disso, o rilzabrutinib está atualmente sob avaliação regulatória para ITP no Japão.

O rilzabrutinib recebeu várias designações aceleradas de autoridades regulatórias globais para ITP, IgG4-RD, anemia hemolítica autoimune quente (wAIHA) e doença falciforme (SCD). Além das indicações aprovadas de ITP nos EUA, na UE e nos UAE, esses usos do rilzabrutinib são investigacionais e não foram avaliados por nenhuma autoridade regulatória.

O rilzabrutinib é um novo inibidor oral, covalente reversível de BTK, com potencial para ser um novo medicamento eficaz para várias doenças raras mediadas pelo sistema imune ou inflamatórias, atuando para restaurar o equilíbrio imunológico por meio de modulação imune múltipla. A BTK, expressa em células B, macrófagos e outras células da imunidade inata, desempenha um papel crítico em múltiplos processos de doenças mediadas pelo sistema imune e vias inflamatórias. Com a aplicação da tecnologia TAILORED COVALENCY, o rilzabrutinib pode inibir seletivamente o alvo BTK.

A IgG4-RD é uma doença rara, progressiva, crônica, mediada pelo sistema imune e com recaídas, que pode se manifestar em quase todos os órgãos e pode levar a dano orgânico e disfunção irreversível, com um desfecho por vezes fatal. Pessoas com IgG4-RD apresentam surtos da condição, caracterizados por períodos de agravamento dos sintomas. Devido à sua raridade e aos desafios diagnósticos, a prevalência global de IgG4-RD é desconhecida.