La FDA accorde une revue prioritaire au relutrigine de Praxis Precision Medicines pour les encéphalopathies épileptiques rares
La FDA a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) de Praxis Precision Medicines pour le relutrigine avec une revue prioritaire et a fixé une date cible PDUFA au 27 septembre 2026. La thérapie cible les encéphalopathies développementales et épileptiques SCN2A et SCN8A et pourrait devenir le premier traitement approuvé pour ces affections rares. La société a renforcé sa position de trésorerie pour soutenir les préparatifs du lancement commercial.
La Food and Drug Administration américaine a accepté pour revue prioritaire la demande d'autorisation de mise sur le marché (New Drug Application) de Praxis Precision Medicines pour le relutrigine, un traitement potentiel pour les encéphalopathies développementales et épileptiques SCN2A et SCN8A. La FDA a fixé une date d'action cible dans le cadre du Prescription Drug User Fee Act au 27 septembre 2026. S'il est approuvé, le relutrigine serait la première thérapie modifiant la maladie pour les enfants souffrant de ces affections dévastatrices et mortelles.
La NDA est soutenue par des résultats positifs de l'étude EMBOLD, qui a été arrêtée précocement pour efficacité suite à une analyse intermédiaire réussie et à la recommandation du Comité de Surveillance des Données. Le relutrigine bénéficie d'une désignation Médicament Orphelin, ainsi que d'une désignation Maladie Pédiatrique Rare et d'une désignation Thérapie de Percée. S'il obtient l'approbation, le relutrigine sera la première thérapie approuvée par la FDA pour les DEE SCN2A/8A et sera également éligible à un Pediatric Review Voucher.
Le relutrigine est une petite molécule de première classe en développement pour le traitement des encéphalopathies développementales et épileptiques en tant qu'inhibiteur préférentiel du courant sodique persistant, démontré comme étant un facteur clé des symptômes de crise dans les DEE sévères. Les données de la cohorte 1 de l'étude de phase 2 EMBOLD ont démontré une amélioration robuste, bien tolérée, à court et à long terme des crises motrices dans une population fortement prétraitée, parallèlement au maintien de l'absence de crises chez certains patients atteints de DEE SCN2A et SCN8A.
La société avance rapidement pour construire une plateforme commerciale capable de soutenir deux lancements neurologiques à court terme aux États-Unis. Praxis a clôturé 2025 avec 926 millions de dollars de trésorerie et de titres, presque doublant d'une année sur l'autre après une augmentation de 457 millions de dollars, puis a ajouté 621 millions de dollars via une offre de janvier 2026. Une trésorerie pro forma d'environ 1,5 milliard de dollars donne à la société ce qu'elle décrit comme une autonomie jusqu'en 2028, fournissant la capacité de financer des lancements simultanés et le développement en phase avancée.
Le relutrigine est également étudié dans les DEE étendus à travers l'essai EMERALD, qui devrait être terminé d'ici la fin de 2026. La société a établi un portefeuille CNS diversifié et multimodal comprenant plusieurs programmes à travers les troubles du mouvement et l'épilepsie, avec quatre candidats-médicaments en phase avancée.