PTC Therapeutics retire sa NDA pour Translarna après des retours de la FDA sur l’efficacité

PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a annoncé le 12 février 2026 avoir retiré la nouvelle soumission de la New Drug Application (NDA) pour Translarna (ataluren) dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) due à une mutation non-sens, à la suite des retours de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) dans le cadre de l’examen du dossier. La FDA a indiqué que, sur la base de son évaluation à ce jour, les données figurant dans la soumission de la NDA ne devraient pas atteindre le seuil de « preuves substantielles d’efficacité » exigé par l’Agence pour étayer l’approbation de Translarna.

Le directeur général a déclaré que l’entreprise travaille sans relâche depuis plus de deux décennies afin de mettre au point une thérapie sûre et efficace pour les garçons et les jeunes hommes atteints de DMD due à une mutation non-sens aux États-Unis, et se dit déçue que l’approbation de la FDA ne puisse être obtenue.

Translarna est une thérapie expérimentale pour la dystrophie musculaire de Duchenne due à une mutation non-sens, une affection génétique rare et grave. Le médicament est une thérapie de restauration protéique conçue pour permettre la formation d’une protéine fonctionnelle chez les patients atteints de maladies génétiques causées par une mutation non-sens. Une mutation non-sens est une altération du code génétique qui interrompt prématurément la synthèse d’une protéine essentielle.

La dystrophie musculaire de Duchenne touche principalement les garçons et constitue une maladie génétique rare et mortelle, caractérisée par une faiblesse musculaire progressive dès la petite enfance et conduisant à un décès prématuré vers le milieu de la vingtaine en raison d’une insuffisance cardiaque et respiratoire. Il s’agit d’une maladie musculaire évolutive due à l’absence de protéine dystrophine fonctionnelle. La dystrophine est essentielle à la stabilité structurelle de l’ensemble des muscles, notamment les muscles squelettiques, le diaphragme et le muscle cardiaque. Les patients atteints de Duchenne peuvent perdre la capacité de marcher (perte de la marche) dès l’âge de 10 ans, suivie d’une perte de l’usage des bras. Les patients atteints de Duchenne présentent ensuite des complications pulmonaires mettant en jeu le pronostic vital, nécessitant une assistance ventilatoire, ainsi que des complications cardiaques à la fin de l’adolescence et dans la vingtaine.

Cette décision constitue un changement important pour l’entreprise et soulève de nouvelles questions quant à son pipeline dans les maladies rares et à sa trajectoire réglementaire. Pour une société spécialisée dans les maladies rares, fortement dépendante d’un portefeuille réduit, le retrait d’une opportunité de produit aux États-Unis à court terme pèse sur la composition des revenus à long terme et sur le pouvoir de négociation avec les payeurs, par rapport à des acteurs comme Sarepta Therapeutics, BioMarin et Vertex Pharmaceuticals, qui disposent chacun de plusieurs actifs commerciaux ou en phase avancée dans les maladies rares.

L’action PTC Therapeutics s’établissait à 69,17 $, en hausse de 39,9 % sur un an et de 54,7 % sur trois ans, tandis que la performance depuis le début de l’année, en baisse de 9,9 %, met en évidence une pression récente alors que le marché réévalue les risques et les attentes. La décision maintient l’attention fermement tournée vers des lancements plus larges dans les maladies rares, tels que Sephience, présenté comme un moteur clé pour construire une plateforme multi-produits et multi-marchés.

PTC est une entreprise biopharmaceutique mondiale dédiée à la découverte, au développement et à la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés pour les enfants et les adultes vivant avec des maladies rares. PTC fait progresser un pipeline solide et diversifié de médicaments transformateurs dans le cadre de sa mission visant à fournir un accès à des traitements de tout premier plan pour les patients présentant des besoins médicaux non satisfaits.