Praxis dépose deux NDA auprès de la FDA et affiche 926 M$ de trésorerie pour une perte nette de 303 M$

Praxis Precision Medicines, Inc. a soumis deux demandes d’autorisation de mise sur le marché (NDA) à la U.S. Food and Drug Administration (FDA) : l’une pour ulixacaltamide dans le tremblement essentiel, l’autre pour relutrigine dans les encéphalopathies développementales et épileptiques liées à SCN2A et SCN8A. La société a déclaré une trésorerie et des placements de 926 millions de dollars au 31 décembre 2025, ainsi qu’un produit net de 621 millions de dollars issu d’une offre publique réalisée en janvier 2026, censé financer les activités jusqu’en 2028.

À la suite d’une réunion pré-NDA positive avec la FDA en décembre 2025, Praxis a déposé une NDA pour ulixacaltamide dans le traitement du tremblement essentiel. Le tremblement essentiel est l’un des troubles du mouvement les plus fréquents, touchant environ sept millions de patients aux États-Unis ; pourtant, sa prise en charge demeure insuffisante, et il est sous-traité, aucun médicament spécifiquement développé pour le tremblement essentiel n’étant actuellement approuvé, comme l’illustre l’intérêt de plus de 200 000 patients pour le programme Essential3. Ulixacaltamide est la première thérapie expérimentale à avoir démontré des résultats positifs dans un programme de phase 3 dans le tremblement essentiel et a obtenu la Breakthrough Therapy Designation de la FDA en décembre 2025.

En octobre 2025, Praxis a annoncé des résultats principaux (« topline ») positifs pour les deux études de phase 3 du programme ESSENTIAL3. Praxis présentera plusieurs communications orales et posters sur ulixacaltamide lors du prochain American Academy of Neurology Annual Meeting, qui se tiendra du 19 au 22 avril 2026 à Chicago, dans l’Illinois.

Praxis a déposé une NDA pour relutrigine dans le traitement des encéphalopathies développementales et épileptiques liées à SCN2A et SCN8A, sur la base de l’efficacité marquée observée dans la cohorte d’enregistrement (registrational cohort) de l’étude EMBOLD. Les résultats de l’essai ont été partagés lors du congrès AES 2025. Relutrigine est un modulateur des canaux sodiques conçu pour cibler précisément l’état d’hyperexcitabilité des canaux sodiques, avec un potentiel thérapeutique dans l’ensemble des épilepsies développementales. Relutrigine s’est vu attribuer par la FDA la Breakthrough Therapy Designation et l’Orphan Drug Designation.

Le recrutement de l’étude EMERALD, portant sur un large spectre d’encéphalopathies développementales et épileptiques, progresse bien et devrait être complet au second semestre 2026. En cas d’autorisation initiale réussie de la NDA pour relutrigine, l’étude EMERALD, si elle est positive, constituerait la base d’un dépôt de NDA complémentaire en 2027.

Les préparatifs commerciaux et les activités pré-lancement pour ulixacaltamide et relutrigine sont bien avancés et s’accéléreront tout au long de 2026. Praxis dimensionne son organisation commerciale, fait progresser les actions de préparation au lancement, constitue des stocks et lancera sa campagne de sensibilisation à la maladie en lien avec le congrès AAN. Praxis a entamé les préparatifs du lancement commercial de relutrigine, notamment le recrutement de postes commerciaux clés, la constitution de stocks suffisants pour le lancement et la préparation et l’exécution d’activités pré-lancement essentielles, qui devraient s’intensifier en 2026.

La société a également fourni des mises à jour sur son portefeuille. L’ensemble des données de l’étude de phase 2 RADIANT de vormatrigine a été présenté lors de l’American Epilepsy Society Annual Meeting 2025, positionnant vormatrigine comme une thérapie « best-in-disease ». Les résultats ont montré une efficacité d’action rapide sans titration, une réduction durable des crises sur une durée de traitement plus longue, un potentiel d’absence de crises, ainsi que des profils favorables d’interactions médicamenteuses (DDI), de tolérance et de sécurité, avec une administration une fois par jour. On estime que 3,5 millions de personnes aux États-Unis souffrent d’épilepsies communes. Vormatrigine est le modulateur des canaux sodiques le plus puissant jamais développé pour l’épilepsie et est conçu pour cibler précisément l’état d’hyperexcitabilité des canaux sodiques dans les épilepsies communes de l’adulte.

L’étude de phase 3 POWER1 dans les crises d’origine focale a terminé son recrutement et a dépassé l’objectif initial ; les résultats principaux sont attendus au deuxième trimestre 2026.

Praxis a déclaré une perte nette de 303,3 millions de dollars pour l’exercice clos le 31 décembre 2025, soit une hausse par rapport à la perte nette de 182,8 millions de dollars rapportée en 2024. Les dépenses de recherche et développement se sont élevées à 267,1 millions de dollars pour l’exercice clos le 31 décembre 2025, en augmentation de 114,7 millions de dollars par rapport à l’année précédente. La perte nette du quatrième trimestre s’est établie à 88,9 millions de dollars, reflétant l’augmentation des dépenses de développement.

Le président-directeur général a déclaré que les deux autres programmes en clinique, vormatrigine et elsunersen, auront tous deux leurs résultats principaux au premier semestre 2026, ce qui maintient l’entreprise sur la bonne voie pour de nouveaux dépôts de NDA au cours des deux prochaines années. Ensemble, ces quatre actifs présentent un potentiel de revenus de plus de 20 milliards de dollars.