Praxis Precision Medicines dépose deux NDA et affiche 926 M$ de trésorerie

Praxis Precision Medicines a soumis deux demandes d’autorisation de mise sur le marché (NDA) à la U.S. Food and Drug Administration pour ulixacaltamide dans le tremblement essentiel et pour relutrigine dans les encéphalopathies développementales et épileptiques liées à SCN2A et SCN8A. La société a déclaré une trésorerie et des investissements de 926 millions de dollars au 31 décembre 2025, ainsi qu’un produit net de 621 millions de dollars issu d’une offre publique réalisée en janvier 2026, qui financent les opérations jusqu’en 2028.

Les deux candidats médicaments se sont vu accorder par la FDA la désignation de Breakthrough Therapy Designation. Le dépôt de NDA de relutrigine s’appuie sur la forte efficacité observée dans la cohorte d’enregistrement EMBOLD, avec des résultats présentés lors du congrès AES 2025. Relutrigine a également obtenu de la FDA la désignation Orphan Drug Designation.

Le dépôt de NDA d’ulixacaltamide fait suite à des résultats principaux (topline) positifs issus des deux études de phase 3 du programme ESSENTIAL3, annoncés en octobre 2025, ainsi qu’à une réunion pré-NDA positive avec la FDA en décembre 2025. Ulixacaltamide a été le premier traitement expérimental à démontrer des résultats positifs dans un programme de phase 3 dans le tremblement essentiel.

Le tremblement essentiel est l’un des troubles du mouvement les plus fréquents, touchant environ sept millions de patients aux États-Unis ; pourtant, il est insuffisamment pris en charge et sous-traité, et aucun médicament spécifiquement développé pour le tremblement essentiel n’est actuellement approuvé. Le programme ESSENTIAL3 a suscité l’intérêt de plus de 200 000 patients. Le propranolol, un bêta-bloquant, est la seule pharmacothérapie approuvée pour le tremblement essentiel ; il offre une efficacité limitée et une tolérance médiocre, et il est également contre-indiqué en cas de comorbidités qui concernent une part importante de la population atteinte de tremblement essentiel. Dans une enquête auprès des patients, jusqu’à 77 % ont estimé que leur tremblement essentiel était insuffisamment contrôlé et jusqu’à 50 % des patients ne reçoivent pas de traitement.

Ulixacaltamide est un inhibiteur de petites molécules différencié et hautement sélectif des canaux calciques de type T, conçu pour bloquer les décharges neuronales anormales en salves dans le circuit cérébello-thalamo-cortical corrélé à l’activité du tremblement. La désignation de Breakthrough Therapy Designation pour ulixacaltamide repose sur les données principales positives du programme Essential3, composé de deux études pivotales de phase 3.

Relutrigine est un modulateur des canaux sodiques conçu pour cibler avec précision l’état d’hyperexcitabilité des canaux sodiques, avec un potentiel thérapeutique dans les épilepsies développementales. L’inclusion dans l’étude EMERALD, dans un spectre large d’encéphalopathies développementales et épileptiques, progresse bien et devrait être terminée au second semestre 2026. En cas d’autorisation initiale de mise sur le marché de relutrigine, l’étude EMERALD, si elle est positive, constituerait la base d’un dépôt de NDA supplémentaire (supplemental NDA) en 2027.

Les activités pré-lancement pour ulixacaltamide et relutrigine sont en cours et vont s’accélérer tout au long de 2026. Praxis renforce son organisation commerciale, fait avancer les efforts de préparation au lancement, constitue des stocks et initiera sa campagne de sensibilisation aux maladies en lien avec la réunion de l’American Academy of Neurology. La société a commencé les préparatifs du lancement commercial de relutrigine, notamment en recrutant des postes commerciaux clés, en constituant des stocks suffisants pour le lancement et en préparant et menant les principales activités pré-lancement.

Praxis présentera plusieurs communications orales et posters sur ulixacaltamide lors du prochain American Academy of Neurology Annual Meeting, qui se tiendra du 19 au 22 avril 2026 à Chicago (Illinois). Les résultats d’Essential3 seront présentés sous forme de communication orale lors de la réunion.

Les autres programmes cliniques de la société comprennent vormatrigine dans les crises d’épilepsie à début focal et l’épilepsie généralisée, avec des résultats principaux attendus au premier semestre 2026. On estime que 3,5 millions de personnes aux États-Unis souffrent d’épilepsies communes. Vormatrigine est le modulateur des canaux sodiques le plus puissant jamais développé pour l’épilepsie et est conçu pour cibler avec précision l’état d’hyperexcitabilité des canaux sodiques dans les épilepsies communes de l’adulte. L’ensemble des données de l’étude de phase 2 RADIANT a été présenté lors de l’American Epilepsy Society Annual Meeting 2025.

Le 13 février 2026, Affinity Asset Advisors a déclaré une nouvelle position dans Praxis Precision Medicines, en acquérant 185 000 actions dans une transaction estimée à 54,53 millions de dollars. Cette participation représente 3,11 % des actifs déclarables au titre du formulaire 13F du fonds. Au 13 février 2026, l’action Praxis Precision Medicines s’échangeait à 317,25 dollars, en hausse de 266,1 % sur un an. La capitalisation boursière de la société s’établissait à 8,8 milliards de dollars, avec un chiffre d’affaires de 7,46 millions de dollars et un résultat net négatif de 273,04 millions de dollars.

Les dépenses de recherche et développement du troisième trimestre ont augmenté à 65,8 millions de dollars, et la perte nette s’est creusée à 73,9 millions de dollars. La direction a mis en avant une trésorerie et des investissements pro forma d’environ 956 millions de dollars, incluant le produit d’une offre réalisée en octobre, qui devraient financer les opérations jusqu’en 2028.