La FDA accorde un examen prioritaire à oveporexton de Takeda pour la narcolepsie de type 1

La U.S. Food and Drug Administration a accepté la New Drug Application (NDA) de Takeda et accordé un examen prioritaire (Priority Review) pour oveporexton (TAK-861) dans le traitement de la narcolepsie de type 1 (NT1). La FDA a fixé une date cible au titre du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au troisième trimestre de cette année civile. Takeda reste en bonne voie pour potentiellement mettre à disposition des personnes vivant avec une NT1 le premier traitement agoniste de l’orexine approuvé.

Oveporexton est un agoniste oral expérimental sélectif du récepteur 2 de l’orexine (OX2R), conçu pour s’attaquer à la carence sous-jacente en orexine à l’origine de la NT1 en rétablissant la signalisation de l’orexine. La NT1 est une maladie neurologique chronique et rare due à une perte d’orexine et caractérisée par une somnolence diurne excessive et une cataplexie (perte soudaine du tonus musculaire). Il en résulte un ensemble d’effets physiques, cognitifs et psychosociaux pouvant avoir un impact invalidant sur de nombreux aspects de la vie d’une personne, notamment le travail, l’éducation et les interactions sociales. Malgré les traitements existants, la majorité des patients continuent de présenter des symptômes et sont contraints de composer avec l’impact persistant de la NT1.

Le dépôt de la NDA est étayé par un ensemble complet de données, incluant les études mondiales de phase 3 FirstLight (TAK-861-3001) et RadiantLight (TAK-861-3002). Les principales données d’oveporexton, évaluant des améliorations objectives et rapportées par les patients en matière d’éveil, de somnolence diurne excessive, de cataplexie, de capacité à maintenir l’attention, de qualité de vie globale et de fonctions de la vie quotidienne, montrent des améliorations statistiquement significatives et cliniquement pertinentes, atteignant des niveaux proches de la normale sur le large éventail de symptômes étudiés.

Oveporexton a été globalement bien toléré, avec un profil de sécurité cohérent au travers des études cliniques menées à ce jour. Les effets indésirables les plus fréquents étaient l’insomnie, l’urgence mictionnelle et la pollakiurie. S’appuyant sur les enseignements tirés de candidats antérieurs, sa puissance 10 fois supérieure contribue à une faible posologie susceptible d’éviter une toxicité hépatique.

Oveporexton a précédemment obtenu la désignation de Breakthrough Therapy pour le traitement de la somnolence diurne excessive dans la NT1 de la part de la U.S. FDA et du Center for Drug Evaluation de la National Medical Products Administration chinoise. Oveporexton a également reçu la désignation Sakigake du ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales.

Takeda est à l’avant-garde de la science de l’orexine avec le programme de développement le plus avancé. Le portefeuille sur mesure d’agonistes de l’orexine à l’étude pourrait bénéficier à un large éventail d’affections dans lesquelles la biologie de l’orexine joue un rôle. TAK-360 est le prochain agoniste oral de l’OX2R au sein de la franchise orexine de Takeda, initialement développé pour des personnes atteintes de narcolepsie de type 2 (NT2) et d’hypersomnie idiopathique (IH). D’autres agonistes de l’orexine sont également en développement, notamment TAK-495.

Le dépôt de la NDA n’a pas d’impact significatif sur les prévisions consolidées pour l’ensemble de l’exercice se terminant le 31 mars 2026.