L'EMA initie un examen continu de l'OST-HER2 d'OS Therapies pour l'ostéosarcome

L'Agence européenne des médicaments a initié un examen continu de la demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l'OST-HER2 d'OS Therapies pour prévenir les récidives dans l'ostéosarcome métastatique pulmonaire complètement réséqué. L'action de la société a bondi de 12,4 % au cours de la semaine écoulée, portant sa capitalisation boursière à 68,5 millions de dollars.

Le Comité des thérapies avancées de l'EMA, conjointement avec le Comité des médicaments à usage humain et le Comité d'évaluation des risques en matière de pharmacovigilance, a initié une évaluation continue (« Rolling Review ») du dossier réglementaire de demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle (CMA) de l'OST-HER2. OS Therapies et l'EMA ont convenu que les données de survie globale à 3 ans serviront de base pour finaliser l'évaluation de la demande de CMA. La société s'est alignée avec l'EMA et la Therapeutic Goods Administration australienne sur l'utilisation de la survie globale à 3 ans comme critère d'efficacité clinique approuvable pour les autorisations de mise sur le marché conditionnelles.

OS Therapies a soumis des données de survie globale à 2 ans, l'EMA ayant demandé des données actualisées de survie globale à 2,5 ans qui seront disponibles d'ici le milieu du deuxième trimestre 2026, ainsi que des données de survie globale à 3 ans qui seront disponibles au début du quatrième trimestre 2026. La société anticipe une décision potentielle de CMA par l'EMA au quatrième trimestre 2026.

Un accord a également été trouvé avec l'EMA et la TGA concernant l'utilisation des données de séroconversion comme données d'efficacité clinique substitutives pour soutenir les CMA en vue d'un accès précoce au marché et de l'éligibilité à un bon de priorité d'examen (Priority Review Voucher) au titre de la désignation de maladie pédiatrique rare. Un accord a été obtenu sur les données non cliniques, CMC et de sécurité, ainsi que sur l'utilisation du produit pharmaceutique existant pour initier la Phase 3.

OS Therapies prévoit de lancer un essai de Phase 3 confirmatoire en Australie au troisième trimestre 2026. La société anticipe le dépôt d'une demande de licence de produits biologiques (BLA) auprès de la FDA américaine pour l'OST-HER2 dans l'ostéosarcome en 2026. La société sollicite une BLA dans le cadre du programme d'approbation accélérée aux États-Unis et des demandes d'autorisation de mise sur le marché conditionnelles au Royaume-Uni et en Europe, qui exigent toutes que des études confirmatoires soient initiées avant l'approbation.

L'EMA a sélectionné la société dans le cadre de son programme Raw Data Pilot. L'OST-HER2 a obtenu la désignation de médicament de thérapie innovante (ATMP) par la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency britannique. L'OST-HER2 a reçu les désignations de médicament orphelin, de procédure accélérée et de maladie pédiatrique rare de la FDA.

La société prévoit des ventes européennes de pointe de l'OST-HER2 dans l'ostéosarcome dépassant 300 millions de dollars après la désignation ATMP, avec plus de 50 millions de dollars de ventes attendus en 2027. Dans le cadre du programme RPDD, si la société obtient une approbation accélérée aux États-Unis, elle deviendra éligible à recevoir un bon de priorité d'examen qu'elle entend vendre. La transaction de PRV la plus récente divulguée publiquement a eu lieu en janvier 2026 pour une valeur déclarée de 100 millions de dollars.

Des réunions à venir avec la FDA américaine et la MHRA britannique sont prévues au deuxième trimestre 2026. Les interactions relatives à l'accès au marché et au remboursement avec le NICE britannique et les processus d'évaluation des technologies de santé de l'EMA ont débuté simultanément. La coordination réglementaire internationale a également commencé dans le cadre du programme d'échange d'informations EMA-FDA.

La société a également annoncé avoir élargi les indications candidates de Phase 2 de l'OST-503 pour inclure le cancer du pancréas en plus du cancer du poumon non à petites cellules, après examen des antigènes vecteurs cibles incluant toutes les mutations de position G12 de KRAS, qui représentent 76 % de toutes les mutations de KRAS dans le cancer.