Scholar Rock prépare la nouvelle soumission de la BLA d’apitegromab après une réinspection du site par la FDA

Scholar Rock se dit prêt à soumettre de nouveau la biologics license application (BLA) d’apitegromab dans l’amyotrophie spinale (SMA) à la suite d’une réinspection réussie par la FDA du site de remplissage-finition de Catalent Indiana, avec des orientations pour la resoumission de la BLA et un lancement aux États-Unis, après approbation, attendu en 2026. Le statut de conformité du site Catalent Indiana demeure le seul point bloquant à l’approbation mentionné dans la complete response letter reçue l’an dernier par la société.

La FDA a émis une Complete Response Letter pour la BLA d’apitegromab le 23 septembre 2025, à la suite d’observations relevées lors d’une inspection générale de routine du site de Catalent Indiana LLC, un site tiers de remplissage-finition acquis par Novo Nordisk A/S en décembre 2024. Ces observations ne sont pas spécifiques à apitegromab. La CRL n’a fait état d’aucune autre préoccupation quant à l’approbation, notamment concernant les données d’efficacité et de sécurité d’apitegromab ou le fabricant tiers de la substance active.

Après une réunion de type A avec la FDA en novembre, à laquelle participaient Novo Nordisk et Cure SMA, la FDA a adressé une lettre d’avertissement au site de Catalent Indiana. Novo a répondu à la FDA à la mi-décembre. La FDA a ensuite programmé une réunion au début du premier trimestre avec Novo, et l’agence n’a formulé aucune demande supplémentaire concernant le plan de remédiation de Novo lors de cette réunion. La FDA a dépêché une équipe sur le terrain à Catalent Indiana après la réunion et, de nouveau, n’a pas ajouté de demandes au plan de remédiation, indiquant plutôt son intention de procéder à une réinspection du site après la reprise des activités de fabrication de routine. Les activités de fabrication de routine ont repris fin février.

Concernant le déclencheur de la resoumission, la société rechercherait une réinspection réussie et un certain niveau de confiance attestant qu’il s’agissait bien d’une réinspection réussie. La direction a indiqué être parvenue à un stade avancé avec une étiquette (label) provisoire lors du cycle d’évaluation initial et s’attend à ce que l’alignement sur un étiquetage final soit relativement simple après resoumission, tout en précisant que les détails de l’étiquetage relèvent in fine de la FDA.

Scholar Rock fait également progresser un deuxième site de remplissage-finition destiné à apporter de la redondance et à soutenir la demande commerciale future. Des séries d’ingénierie sont en cours et d’autres séries de fabrication suivront, avec l’objectif de déposer une BLA supplémentaire plus tard cette année. D’autres séries de fabrication sont prévues au deuxième trimestre, avec l’objectif de soumettre un dossier supplémentaire intégrant ce site plus tard en 2026.

En dehors des États-Unis, l’examen de la demande d’autorisation de mise sur le marché d’apitegromab se poursuit auprès de l’European Medicines Agency, et la société attend une décision à la mi-2026. Le lancement en Europe est anticipé au second semestre 2026, l’Allemagne devant être le premier marché européen à offrir un accès aux patients. Les régulateurs européens sont au courant des développements concernant Catalent Indiana.

La société a renforcé des capacités commerciales critiques en amont d’un lancement attendu. Le marché de la SMA continue de croître et représente désormais près de 5 milliards de dollars de ventes annuelles mondiales. L’équipe américaine en contact avec les clients est active sur le terrain, axée sur l’éducation à la maladie, en soulignant la SMA comme une maladie de l’unité motrice, composée à la fois des motoneurones et du muscle. La société a rapporté une mobilisation auprès d’environ 140 centres de traitement de la SMA ainsi que 2 600 médecins prescripteurs et équipes de soins multidisciplinaires.

Les patients recevant une thérapie ciblant SMN via une pharmacie spécialisée pourront accéder à apitegromab par le même réseau.

Apitegromab est un anticorps monoclonal humain entièrement expérimental qui inhibe l’activation de la myostatine en se liant sélectivement aux formes pro- et latentes de la myostatine dans le muscle squelettique. Il s’agit du premier candidat thérapeutique ciblant le muscle dans la SMA à avoir démontré un succès clinique dans un essai clinique pivot de phase 3. La FDA a accordé à apitegromab les désignations Fast Track, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease, et l’EMA lui a accordé les désignations Priority Medicines (PRIME) et Orphan Medicinal Product, pour le traitement de la SMA.

Redmile Group a déclaré l’achat de 1 316 390 actions de Scholar Rock Holding Corporation dans un dépôt auprès de la SEC daté du 17 février 2026, la valeur de transaction étant estimée à 49,37 millions de dollars sur la base du prix moyen trimestriel. La valeur de la position à la fin du trimestre a augmenté de 84,58 millions de dollars, reflétant à la fois les actions supplémentaires acquises et l’impact des fluctuations du prix de marché. La participation après transaction totalisait 5 220 846 actions, valorisées 229,98 millions de dollars, représentant 16,94 % des actifs sous gestion déclarables au titre du rapport 13F du fonds.

Au 17 février 2026, l’action Scholar Rock Holding Corporation s’échangeait à 46,45 dollars, en hausse de 25,7 % sur un an. La société dispose d’environ 365 millions de dollars de trésorerie au 31 décembre, avec une autonomie financière projetée jusqu’en 2027.

Le site de remplissage-finition de Catalent Indiana situé à Bloomington, dans l’Indiana, appartient actuellement à Novo Nordisk, qui l’exploite. Ce site ne fait plus partie de Catalent, Inc., et Catalent, Inc. n’exploite pas le site.