L’Inde, l’Irlande et Malte font progresser leurs politiques sur les maladies rares et l’accès aux traitements
L’Inde a organisé une conférence nationale sur les maladies rares, les législateurs irlandais ont débattu de l’accès au Skyclarys et Malte a dévoilé sa première stratégie sur les maladies rares. Les nouvelles mesures comprennent l’extension des Centres d’excellence, une aide de ₹50 lakh et le remboursement du givinostat.
Les gouvernements de l’Inde, de l’Irlande et de Malte ont pris de nouvelles mesures pour lutter contre les maladies rares. Le ministère indien de la Santé et du Bien-être familial a réuni une Conférence nationale sur les maladies rares de deux jours à New Delhi les 5 et 6 mai 2026, les législateurs irlandais ont débattu de l’accès au Skyclarys, médicament contre l’ataxie de Friedreich, au Dáil, et le ministre maltais de la Santé et du Vieillissement actif a annoncé la première Stratégie nationale sur les maladies rares du pays.
En ouvrant la conférence, la secrétaire d’État à la Santé de l’Union a déclaré que l’objectif principal est de comprendre les défis rencontrés par les parties prenantes, d’encourager l’innovation et de générer de nouvelles idées pour renforcer la prise en charge des maladies rares. Elle a noté que la nécessité de s’attaquer aux maladies rares a été soulignée pour la première fois dans la Politique nationale de santé 2017 et institutionnalisée par la Politique nationale sur les maladies rares 2021. Cette politique est mise en œuvre par l’intermédiaire des Centres d’excellence (CoE), dont le nombre est passé de 8 à 15, dont deux dans le nord-est de l’Inde. L’aide financière prévue par la politique a été portée à ₹50 lakh par patient. Le gouvernement a également exonéré les médicaments vitaux des droits de douane de base, avec une nouvelle extension annoncée dans le récent budget de l’Union. Environ 1 800 patients ont déjà reçu un soutien thérapeutique dans le cadre de cette politique.
La secrétaire du Département de la recherche en santé a souligné que l’Inde devrait développer des modèles adaptés à son contexte pour le diagnostic, la prévention et le traitement, plutôt que de s’appuyer uniquement sur des approches développées dans les pays à revenu élevé. Les technologies numériques, notamment l’intelligence artificielle et les plateformes de médias sociaux, sont explorées pour faciliter un diagnostic plus précoce et sensibiliser le public. Les instituts de recherche travaillent à élargir les options thérapeutiques nationales, notamment par le développement local de thérapies, la collaboration avec des partenaires industriels et des évaluations cliniques menées dans les Centres d’excellence. Des travaux sont en cours pour identifier des alternatives plus abordables aux médicaments coûteux et explorer le réemploi de médicaments. Les responsables ont également souligné les travaux en cours avec le Département de biotechnologie et le Conseil de la recherche scientifique et industrielle pour faire progresser la recherche sur la thérapie génique ; la thérapie cellulaire CAR-T a été citée comme illustrant le développement des capacités biomédicales de l’Inde.
En Irlande, un débat au Dáil sur les maladies rares a porté sur l’accès au Skyclarys, un médicament approuvé par l’Agence européenne des médicaments en 2024 pour l’ataxie de Friedreich, une maladie neurologique héréditaire rare qui provoque des lésions progressives du système nerveux et une perte de la fonction musculaire. Un député de Mayo (TD) a déclaré que la maladie continue de s’aggraver au fil du temps, et un autre député a noté que plus de 200 personnes vivent avec cette maladie en Irlande. Le Skyclarys est déjà disponible dans plusieurs pays, dont le Royaume-Uni, la France, l’Allemagne et l’Autriche, tandis que les patients irlandais attendent toujours une décision de financement. Le ministre de la Santé a déclaré que le gouvernement examine de nouvelles voies pour un accès plus précoce aux médicaments orphelins et procède à un examen complet du système irlandais d’approbation et de remboursement des médicaments. Aucune décision n’a encore été prise sur le remboursement du Skyclarys ; la demande reste à l’examen actif du HSE. Le débat a également appris que le givinostat a été approuvé pour le remboursement dans la dystrophie musculaire de Duchenne, à la suite d’une recommandation du groupe de médicaments du HSE.
À Malte, le ministre de la Santé et du Vieillissement actif a annoncé que le ministère a élaboré la première Stratégie nationale sur les maladies rares, qui sera bientôt lancée pour consultation publique. Il a noté que si chaque maladie rare touche un petit nombre de personnes, collectivement, ces affections concernent environ 30 000 personnes à Malte. Il a expliqué que 80 % de ces maladies rares sont d’origine génétique et nécessitent souvent des soins hautement spécialisés. Le ministre a souligné le rôle de Malte dans les Réseaux européens de référence, grâce auxquels les cliniciens maltais peuvent consulter les plus grands experts sur des cas complexes. Les services de santé numériques, notamment l’échange de résumés de patients et d’ordonnances électroniques, renforcent la continuité des soins hors de Malte. Le gouvernement continue d’investir dans les capacités nationales, le diagnostic précoce, la formation professionnelle et la recherche.